메디칼타임즈=황병우 기자국가신약개발사업단(단장 묵현상, 이하 사업단)은 17일 국가신약개발사업 제약· 바이오 Global 진출 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. KDDF는  항암제 글로벌 기술이전 및 공동개발 성공을 위한 심포지엄 개최했다.이번 심포지엄은 항암분야 국내 신약개발 기업들의 전략적 기술이전 및 공동 개발을 통한 글로벌 시장진출을 지원하고, 해외투자를 유치하기 위해 'Expanding Horizons for Global Co-development Partnership in Oncology'를 주제로 개최됐다.이날 행사에는 세계적인 경제 불황에도 지속되는 항암제 연구‧개발에 대한 높은 관심을 보이고 있는 만큼 국내 신약개발 기업 관계자 약 400명과 글로벌 제약사의 기술이전 책임자 및 해외 투자사의 주요 임원들이 참석했다.항암제는 세계 10대 제약사의 신약개발 파이프라인 중 약 절반(47%)을 차지할 정도로 시장 규모가 크고, 신약개발 개발이 가장 활발히 이루어지는 질환이다. 국가신약개발사업 협약과제 중 항암제 개발 과제는 전체의 227개 중 120개로 절반(53%)이 넘는다.심포지엄은 사업단 묵현상 단장의 개회사를 시작으로 초청 기업의 발표로 이어졌다. 글로벌 제약사인 화이자(Pfizer)와 존슨앤드존슨(J&J)은 항암제 분야의 관심 기술과, 기술이전 및 공동 개발에 관한 각 사의 전략을 밝혔다.또 세계 10위권 바이오 투자사인 소피노바 인베스트먼트 (Sofinnova Investments)와 글로벌 컨설팅 기업 이밸류에이트(Evaluate)는 세계 항암제 시장을 분석해 딜(Deal, 계약)의 수요와 공급, 그리고 주요 딜의 배경을 발표했다.이밖에도 글로벌 빅파마(화이자, 존슨앤드존슨)와 소피노바 인베스트먼트와 3개 사와 국내 기업들의 파트너링 미팅도 진행됐다.약 50개의 기업이 심포지엄을 전후해 기업과 기술을 소개하는 1:1 미팅을 통해 공동연구 및 라이센싱 아웃 등의 글로벌 진출의 초석을 다졌다.KDDF 묵현상 단장은 "올해는 사업단이 신약개발의 사업화 지원을 본격적으로 시작하는 해"라며 "이번 행사를 통해 경쟁력을 갖춘 국내 연구 성과들이 글로벌 진출의 기회를 발견하기 바란다"고 말했다.한편, 사업단은 2023년 국산 신약개발 및 상업화 과정의 성공 가능성을 높이고 가치 창출을 극대화하기 위한 다양한 글로벌 기술이전 및 공동개발 지원 프로그램을 준비하고 있다.세계 산업 동향을 적극 반영해 글로벌 제약사와 공동개발이 가능한 과제를 발굴해 육성할 예정이며, 해외 벤처캐피털의 국내 바이오텍의 직접 투자 유치를 위한 설명회도 개최할 계획이다.

메디칼타임즈=황병우 기자레고켐바이오사이언스가 최근 암젠에 기술이전 성과를 올리면서 이에 핵심이 된 ADC(항체약물접합체, Antibody–drug conjugates)의 가치에 대한 관심이 높아지고 있다.이미 미국 식품의약국(FDA)의 신약허가 사례가 있는데다 글로벌 제약사와의 빅딜이 연달아 이뤄지면서 차세대 항암제 플랫폼으로서 가능성을 높이는 모습.30일 메디칼타임즈는 차세대 항암제 플랫폼으로 주목받고 있는 ADC의 시장의 현재와 미래 가능성에 대해 살펴봤다.항체-약물 복합체(ADC, Antibody–drug conjugates)는 바이오베터를 만들기 위해 사용가능한 플랫폼 기술 중 하나로 단일클론 항체의 선택성을 화학요법의 세포사멸 특성과 결합하도록 설계된 새로운 종류의 항암제이다.암 치료에 면역항암제 등 새로운 치료제들이 등장하는 상황이지만 여전히 전통적인 화학요법이 중요한 역할을 하고 있다는 점에서 강력한 살상능력을 가진 화학요법제와 암세포만을 표적으로 하는 특이성을 가진 항체를 결합시켜 부작용을 줄이고 치료효과를 높이기 위한 방안이 ADC 탄생의 배경이다.ADC 약물의 구조 특성ADC가 종양학 분야에서 가장 빠르게 성장하고 있는 것은 전 세계적인 암 발병률 증가와도 무관하지 않다.캔서 리서치 UK(Cancer Research UK)에 따르면 2040년까지 매년 2750만 건의 새로운 암 사례가 발생할 것으로 예측된다.국내 역시 보건복지부와 중앙암등록본부가 지난 28일 발표한 국가암등록통계를 보면 2020년 코로나로 검진이 줄면서 암 발병률이 줄어든 상태지만 그 이전까지는 매년 암 발병률은 증가세를 보였다.이런 상황에서 ADC에 대한 승인 증가와 새로운 표적치료제 개발 등의 영향으로 글로벌 ADC 시장은 2022년 58.1억 달러(약 7조5912억원)에서 2026년 130억 달러(16조9856억원) 규모로 연평균 22%의 성장률을 보일 것으로 전망되고 있다.ADC의 기술을 살펴보면 최초 개발 이래로 ADC를 설계하고 구축하는 기본적인 접근 방식은 일정하게 유지되고 있다.현재 모든 ADC는 종양관련 항원을 결합하는 항체, 연결링커 및 세포독성 페이로드의 세 가지 핵심요소를 가지고 있다.과거 1세대 ADC는 표적 수용체가 있는 암세포만 사멸시켰지만 2세대 ADC는 표적 수용체가 없는 암세포까지 죽일 수 있고 1세대와 달리 약물 안에서 자유롭게 분리돼 주변 암세포를 공격할 수 있다.또 1세대와 2세대 사이에 기전적 차이로 항암제의 가장 큰 벽으로 여겨지는 내성 문제에서 효과를 보이는 2세대 ADC에 더욱 큰 관심이 모아지고 있다."FDA 허가 ADC치료제 12개…엔허투 각광"미국 식품의약국(FDA)의 ADC 치료제 허가를 살펴보면 2000년 마일로탁(성분명 겜투주맙오조가마이신)이 허가받은 이후 2011년 애드세트리스(성분명 브렌툭시맙 베도틴)부터 지난 11월 이뮤토젠의 엘라히어까지 총 12개의 ADC 제제가 항암제로 승인 받았다.승인 적응증 역시 혈액암부터 고형암까지 다양하게 분포돼 있으며, 최근 승인 품목들은 미충족 수요가 높은 난소암, 유방암, 자궁경부암 등 고형암 중심으로 표적 항원 역시 다양하다.현재 ADC 계열 치료제 중 가장 관심을 받고 있는 치료제는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 개발한 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)이다.엔허투는 지난 6월 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 HER2 유전자 저발현 환자에게 의미 있는 지표를 보여준 3상 임상시험 DESTINY-Breast04 연구를 통해 큰 주목을 받았다.DESTINY-Breast04 연구를 살펴보면 엔허투는 호르몬수용체 양성 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에서 항암화학요법 대비 질병 진행 혹은 사망 위험을 49% 감소시켰으며, 무진행 생존기간 중앙값은 엔허투 군에서 10.1개월, 화학요법 군에서 5.4개월로 두 배 가까이 차이가 났다.메디칼타임즈 자료 재구성이를 통해 최근 FDA로부터 HER2-저발현 유방암 환자에 대해 사용을 승인 받으며 적응증을 확장했고, 이에 앞서 로슈가 개발한 1세대 ADC 캐싸일라(성분명 트라스투주맙 엠탄신)와 직접비교를 실시한 DESTINY-Breast03 3상 연구를 통해 유방암 2차 치료제로 영역을 넓힌 바 있다.이 같은 엔허투의 연구결과는 유방암 분야의 치료 패러디임 변화뿐만 아니라 개발되고 있는 ADC 치료제의 가능성을 확인 시켜주고 있다는 게 제약바이오업계의 평가다.ADC 치료제의 성과로 관련한 기술이전 거래 규모와 숫자도 2022년에 전년대비 큰 폭으로 증가하는 모습을 보이고 있다.ADC 치료제의 거래 수 및 규모는 2022년 11월 기준 총 25건, 10억 달러를 넘기며 최고치를 경신했으며, 시장성이 큰 고형암 분야와 안전성 측면에서 차별화 포인트를 보유한 파이프라인 그리고 새로운 페이로드를 적용하거나 적응증 확장의 가능성이 있는 경우를 중심으로 이뤄졌다.대표적으로는 GSK가 지난 8월 머사나 테라퓨틱스와 전임상 단계 후보물질 'XMT-2056(HER2-targeted, STING-agonist ADC)'에 대한 공동연구 및 옵션에 관한 기술이전 거래를 체결했다.이를 통해  GSK는 공동개발 및 판대 독점 옵션권을 선금 1억 달러(약 1313억원), 옵션 행사 시 최대 13억6000만 달러(약 1조7846억원)를 지급하는 전임상 ADC 자산에 대한 최대 규모의 거래 중 하나로 꼽힌다.이외에도 최근까지도 머크, MSD 등이 ADC 플랫폼 기술이전 거래 소식을 전하며 내년도 ADC 치료제 관련 전망을 밝히고 있다."늘어나는 기술이전 연구개발도 증가세…고형암 80%"기술이전 거래의 증가만큼 글로벌 ADC 연구개발 수도 꾸준히 늘고 있는 상황이다.국가신약개발사업단(KDDF) 보고서에 따르면 2022년 상반기 기준 글로벌 ADC 연구개발의 수는 총 864건으로, 진행 중인 전임상 연구는 49%(427건), 임상연구 17%(143건), 의약품 승인은 2%(13건)를 차지했다.크리니컬트라이얼에 등록된 2021년 기준 종양 표적 ADC 임상연구 82건을 분석한 결과 80%이상의 연구가 1상 및 1‧2상 초기임상단계에 진행되고 있었으며 그중 80%는 고형암을 대상으로 진행됐다.표적 유형별로는 HER2 표적 20.7%(17개)로 가장 많았으며 페이로드별로는 튜불린 저해가 58.5%, 링커유형별로는 시스테인(Cysteine)이 28%로 가장 많았다.또한 적응증 확장을 포함해 현재 임상 3상을 진행하고 있는 ADC 치료제 파이프라인은 총 16건으로 확인됐다. 이 가운데 14건은 고형암이었으며, 2건은 혈액암이었다.메디칼타임즈 자료 재구성아울러 2건의 임상은 길리어드의 '트로델비'와 아스트라제네카/다이이찌산쿄의 '엔허투'는 적응증 확장을 위한 연구였다.이에 대해 KDDF는 "트로델비와 엔허투가 3상을 통해 표준요법 대비 유의미한 임상적 이점을 제시해 전이성 유방암의 치료 패러다임 변화 및 새로운 치료 옵션 제공의 가능성을 보여줘 항암 치료제로서 ADC 개발에 대한 관심은 점점 커질 것"이라고 말했다.  국내도 현재 알테오젠, 레고켐바이오, 앱티스, 셀트리온, 오름테라퓨틱 등의 회사가 각자 가진 기술을 바탕으로 새로운 ADC 치료제 개발에 나선 상태다.KDDF 묵현상 단장은 메디칼타임즈와의 인터뷰에서 KDDF가 지원하고 있는 신약 후보물질 중 항암제 시장에서 ADC가 국내에서 개발하는 글로벌 신약이 될 가능성이 높다고 평가했다.묵 단장은 "ADC는 항체 약물 접합체이기 때문에 결국 연합체로 가야 되는 부분이 있어 사업단에서 연합체를 구성하도록 글로벌 시장에 계속 소개하고 바람 잡는 역할을 하고 있다"고 설명했다.그는 이어 "현재 국내에서는 2상과 3상을 거쳐 약 5년 정도 시간이 걸리면 글로벌 시장에 런칭할 수 있는 물질이 나올 수 있을 것으로 본다"며 "향후 2027년 하반기에 적어도 두 개 정도의 물질은 신약 허가 신청을 낼 수 있는 환경이 될 것이라고 믿는다"고 강조했다.다만, 국내 기업에서 개발한 제품 중 허가가 이뤄진 ADC는 아직 없는데다 대부분이 초기 선도물질 탐색 및 임상 1상 단계에 머물러 있다는 점에서 장기적 및 단기적 관점에서 연구 개발 전략이 우선시 돼야 한다는 것이 업계의 시각이다.바이오 업계 관계자는 "ADC의 항체, 페이로드, 링커 모두 성공적인 ADC 개발을 위해 중요한 요소다"며 "이를 한 기업에서 모두 다 해결할 수 없으며 학계, 연구계 및 타 기업과의 협력이 필수적이다"고 언급했다.그는 이어 "협력모델을 기반으로 국가 R&D 과제를 제안하고 공동연구를 수행한다면 기술 완성도의 제고와 국내에서 개발된 첫 ADC 치료제를 기대할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자국가신약개발사업단(이하 사업단)이 글로벌 라이센싱 역량강화를 위한 '2022 Young BD 워크숍'을 지난 6일부터 7일까지 서울 메이필드 호텔에서 개최했다고 12일 밝혔다.KDDF  2022 Young BD 워크숍 모습2022 Young BD 워크숍은 글로벌 제약·바이오 사업개발(Business Development, BD) 전문가를 육성하고자 추진됐으며 국내 제약사(대기업 및 중견기업 제외) 및 바이오 벤처의 1년~5년차 사업개발 담당자 50명이 참가했다.사업개발 전문가 워크숍은 2018년 선행사업단인 범부처신약개발사업단에서 개최한 이후 세 번째다.참가자들은 첫날 사업화 전략 수립, 기술이전, 계약 및 협상 등에 대한 심화 강연을 통해 이론적 뼈대를 세우고 둘째 날은 개인 발표 및 조별 라이센싱 모의 협상 실습 프로그램에 참여해 실전 감각을 길렀다.특히, 강사인 존슨앤존스 이노베이션의 캘리포니아 지역 부사장인 레슬리 스톨즈(Lesley Stolz)와 조엡 에스 딜런(Joseph S. Dillon) 시너피직스 대표가 20년 이상의 경력을 바탕으로 발표자 및 각 그룹별로 상세한 수정 및 보완 사항들을 전달해 참가자들의 만족도를 높였다.워크숍 참가자인 압타머사이언스의 김가현 사업개발팀 사원은 "발표와 시뮬레이션 프로그램을 통해 실무에 적용 가능한 많은 피드백을 받았다. 아직 실전 기회가 없었는데 미리 연습하고 조언을 받을 수 있는 좋은 기회였다"고 말했다.묵현상 단장은 "글로벌 사업개발 전문가는 국내 신약개발 제약바이오 기업의 성공을 위해 필수적인 존재"라며 "앞으로도 주기적으로 사업개발 전문 교육을 실시해 사업개발전문가를 육성하고 지속가능한 신약개발 생태계 구축에 기여하겠다"고 밝혔다.  

메디칼타임즈=황병우 기자글로벌 세포‧유전자치료제 시장이 연평균 49.5%의 성장률을 보이며 오는 2026년에는 500억 달러가 넘는 수준이 될 것으로 예상되고 있다.특히 유전자 변형 세포치료제의 시장규모가 가장 커질 것으로 예측되는 가운데 CAR-T가 시장을 주도할 것으로 보인다.국가신약개발사업단(KDDF)은 지난 17일 '신약개발 글로벌 트렌드 분석- 유전자‧세포 치료제' 보고서를 통해 글로벌 세포유전차치료제 시장을 분석했다.국가신약개발사업단(KDDF)은 지난 17일 '신약개발 글로벌 트렌드 분석- 유전자‧세포 치료제' 보고서를 통해 글로벌 세포유전차치료제 시장을 분석했다.먼저 KDDF는 오는 2026년에 유전자 변형 세포치료제의 시장 규모가 165억3000만 달러(2조3540억원)로 가장 클 것으로 예상했다.또한 2021년에는 신경계질환이 매출점유율을 가장 높게 차지했지만 오는 2026년에는 신경계질환 연구가 크게 감소하는 반면 항암제 분야가 가장 큰 시장을 형성하면서 다양한 적응증으로 개발될 것으로 내다봤다.2026년 기준 블록버스터 유전자치료제는 졸겐스마가 18억5000만 달러(약 2조6307억원)의 높은 매출액 지속할 것으로 전망됐으며 카빅티, 예스카르타, 아베크마, 브레얀지, 다논병 치료제 후보물질인 RP-A501이 뒤를 이을 것이란 전망이다.유전자치료제 시장규모현재 FDA 생물학적제제허가신청(BLA)에서는 총 10개의 유전자치료제를 승인했으며, 올해에는 다발성골수종 치료제인 카빅티와 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제인 진테글로가 승인됐다.2000년 이후 국내 허가 세포치료제는 15건으로 모두 국내 제조 의약품이며, 허가 유전자 치료제 3건은 모두 수입 의약품으로 확인됐다. 지난해에는 한국노바티스의 킴리아, 졸겐스마, 럭스터나 등 3개 의약품이 허가됐다.아울러 KDDF는 임상1상부터 품목허가 전까지 포함하는 차세대 바이오치료제 파이프라인의 2016년 이후 연평균성장률이 27%로 최근 크게 성장했으며, 이중 세포 치료제가 큰 비중을 차지했다고 전했다.블록버스터 유전자 치료제(2026년 기준 예측)올해 2월 기준 글로벌 세포‧유전자치료제 파이프라인은 3343개이며, 치료제 종류별로는 세포치료제가 29.4%로 가장 많았고, 적응증 별로는 암이 42.4%로 가장 비중이 높았다.CAR-T 세포 치료제는 지속적으로 세포치료제 파이프라인을 주도하고 있으며, 그 외 세포 치료제는 지난해보다 129% 증가해 가장 빠르게 늘어나는 것으로 확인됐다.CAR-T 세포 치료법에서 가장 흔한 표적단백질인 CD19, BCMA 및 CD22의 사용빈도는 완만하게 증가했다. 고형암에서 TAA를 표적으로 하는 세포 치료제 역시 크게 증가했다.유전자치료제 파이프라인 현황(22년 02월 기준)유형별 전체 파이프라인 보유 상위 3개 기업을 살펴보면 바이오 기업이 대다수를 차지하며, BMS,노바티스 등 글로벌 제약기업의 경우 상당수 파이프라인은 외부 도입을 통해 확보하고 있다.글로벌 제약기업들은 기술도입, M&A 등 외부 도입을 통한 파이프라인 확보 비율이 평균 78%로 높은 것으로 나타났다.올해 상반기에는 전체 123건의 글로벌 거래 중 21건이 CGT 관련으로, 글로벌 제약회사들의 새로운 기술과 모달리티에 대한 관심을 보여주고 있다. 하반기에도 CAR-T 관련 최대 60억 달러 규모의 빅딜이 체결됐다.지난해와 올해 국가신약개발사업단 협약 과제 227개 중에서 42.7%인 14개가 유전자치료제 과제였으며, 그 중 절반은 CAR-T 관련 연구로 나타났다. 

메디칼타임즈=황병우 기자국가신약개발사업단(단장 묵현상, 이하 사업단)이 글로벌 라이센싱 역량강화를 위한 '2022 Young BD 워크숍'을 개최하고 오는 11월 4일까지 참가자를 모집한다고 25일 밝혔다.'2022 Young BD 워크숍' 12월 6일(화)부터 7일(수)까지 서울 메이필드 호텔에서 개최된다. 워크숍 참가자는 2일간의 집중교육을 통해 바이오 사업개발(Business Development, BD)에 대한 전문성을 기른다.또한 라이센싱 협상 실습을 통해 직접 소개자료를 만들고, 모의 협상을 진행하며 실전 경험을 습득할 수 있는 기회를 제공받는다. 이외에도 네트워킹 행사 등 다채로운 프로그램에도 참가한다.국내 제약사(대기업 및 중견기업 제외) 및 바이오 벤처의 사업개발 담당자(1년~5년 차)는 누구라도 지원할 수 있다.단, 기관당 1명으로 인원은 제한되고, 국가신약개발사업단의 과제를 수행 중인 기관에 재직 중인 직원은 우선해 선발할 예정이다. 참가 지원은 사업단 홈페이지에서 가능하다.묵현상 단장은 "성공적 글로벌 블록버스터 신약 개발을 위해선 신약개발 초기 단계부터 정교한 사업화 전략이 필요하다. 차세대 사업개발 전문가들을 위한 프로그램을 꾸준히 진행해 뛰어난 연구 성과를 사업화로 연결하는 고리를 튼튼히 하겠다"고 말했다.  

메디칼타임즈=황병우 기자메디칼타임즈의 영상 인터뷰 코너인 메타라운지 이번 주 주인공은 국가신약개발사업단(KDDF) 묵현상 단장입니다.제약바이오산업이 신성장동력으로 인식되면서 신약개발과 이를 지원하기 위한 정책의 중요성이 강조되고 있습니다.국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강의 필수조건인 의약주권 확보를 위해 제약기업과 학·연·병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업입니다. 이러한 사업을 이끌고 있는 묵현상 단장의 미래 제약바이오산업의 방향 들어보시죠.Q. KDDF 올해 상반기 협약과제 성과는?작년에 111개의 과제를 선정해서 자금 지원과 과학 지원을 했다. 그래서 상반기 중에도 70개의 과제를 선정을 했고. 하반기에도 그와 비슷한 60 개 정도 과제를 뽑아서 130 정도 과제를 생각하고 있다.제일 중요한 부분은 좋은 과제를 선정하는 게 제일 중요하고 두 번째 중요한 부분은 보다 많은 이 주관 연구기관이 학교 연구소 기업을 막론해서 신약을 개발하는 분들이 함께 일할 수 있는 지원이 늘어나게 하는 게 저의 일이라고 생각하고 있다.Q. 1500억 역대급 사업비 어떻게 운영되나요?1500억이라는 돈이 적은 돈이 아니다. 그래서 저희는 지금 이 자금 운영하기 위해 500억씩 삼등분해 지출, 투자하고 있다.가장 먼저 학교와 연구소를 집중 지원하는 자금으로 쓰고 있다. 무엇보다 시드가 중요하기 때문이다. 두 번째 500억은 중간 단계의 바이오벤처들이 시드로부터 임상까지 단계에 개발을 할 수 있도록 지원하는 그런 용도로 쓰고 있다. 마지막 500억은 제약회사 또는 바이오벤처 중에 상당 부분 개발이 진행된 회사들이 임상을 할 수 있도록 하는 임상 지원 비용으로 쓰고 있다.Q. 협약과제 선정을 노리는 제약바이오사에게 필요한 것은?사업단에서 제일 중요시 하는 것은 과학이다. 과학이 없는 물질이 신약으로 만들어질 수는 없다.예를 들면 비오는 날 캔 쑥을 세 시간 끓이면 코로나 19에 듣는 지켜야 된다고 주장은 누구든지 할 수 있는데 그 과학이 아니고 거의 미신의 수준이다. 벼락 맞은 대추나무 수준이란 의미다.그래서 과학이 있어야 된다는 게 사업단이 생각하는 첫 번째 중요한 점이고 과학이라는 게 결국 데이터이다. 실험을 했더니 효과가 있다는 데이터들을 n수를 많이 만들고 그 데이터를 내놓는 게 과학이다.두 번째는 정말 신약을 만들겠다는 생각이 있느냐 없느냐이다. 사업단에 오면 항상 물어보는 게 “이 TPP라는 것을 만드셨습니까”라고 물어본다. 타깃, 프로덕트, 프로파일이라고 나중에 이 약이 개발이 되면 어떻게 쓰이고 어떠한 레지민을 가지고 어떻게 환자에게 적용이 될 건지를 써놓은 설명서이다. 이런 TPP가 없다고 하면 일단 서류 심사에서 탈락이다.바이오벤처들이 안타깝게도 임상 계획을 어떻게 가져가고 병원에 적용할 때는 어떻게 적용하고 라는 부분이 빠져 있는 게 많다. 그래서 초창기에 환자들을 만나는 그 의사들과 소통을 통해서 이 약은 어떻게 적용되는 게 좋겠다 하는 부분들을 좀 아이디어를 받고 같이 의논하면서 개발하면 참 좋겠다라는 그런 생각을 하고 있다.사업단에서는 그런 부분들에 대해서는 지원을 제공한다. 아이디어를 주면 저희가 그런 부분에 환자를 보는 전문의들과의 자리를 만들고 이야기를 서로 할 수 있는 자리를 만들고 좌판을 깔아 주는 역할을 하고 있다.Q. R&D 그레이존 고민 해결과제는?KDDF의 목표는 우리나라에서 개발된 학교에서 개발된 적어도 KDDF가 선정한 프로그램들이 약 20%는 임상으로 들어가는 이런 여건을 만들어야 된다고 생각하고 있다. 이를 위해서 두 개의 프로그램을 운영하고 있는데 하나가 CIDD라는 컨설팅을 프로그램이다.물리적으로 저희들이 실험을 대신 하는 것은 없고 컨설팅을 어떻게 하시는 게 좋다고 길을 알려주는 컨설팅 프로그램이다. 컨설팅은 돈 많이 드는 게 아니라서 거의 대부분 다 선정이 된다.두 번째 프로그램은 저희도 미국의 NIH가 하고 있는 브리지 프로그램을 벤치마킹해서 국내에서 브리지 프로그램을 운영을 한다.연구하시는 대학 교수님 또는 연구소가 거기는 과학에만 관심이 있지 이 약을 개발하는 과정도 모르고 뭘 봐야 되는지 잘 모르는 분들이 많기 때문에 구멍이 뻥뻥 뚫려 있다.훌륭한 연구 과제인데도 불구하고 필요한 부분이 빠져 있는 게 많다. 그건 부분을 사업단이 CRO들에게 연구비를 지원해줘서 필요한 데이터를 만들어내게 만드는 그런 프로그램이 브리지 프로그램이다.Q. 블록버스터 신약개발 가능성이 높은 분야는?세계 시장에서 제일 큰 시장은 전 세계 시장의 약 40%를 차지하고 있는 게 항암제 시장이고 두 번째 많은 시장을 차지하고 있는 부분이 대사질환 부분이다. 그리고 세 번째가 중추신경계 질환 부분이다.결국 많이 팔기위해선 시장이 큰 데 진출해야 많이 팔 수 있다. 그런 면에서 사업단에서 볼 때는 지금 제일 먼저 나타날 블록버스터 제일 먼저 나타날 세계 시장에 런칭할 수 있는 제품은 아마도 항암제 시장에서 나올 것이라고 보고 있다.두 번째 약물은 대사질환 그 중에서 당뇨나 비만이나 NASH와 같은 부분에서 나올 거라고 보고 있다. 세 번째 시장은 면역억제재들 예를 들면 류머티스 관절염 약이나 아토피 피부염 치료제와 같은 면역질환에서 나올 거라고 본다.구체적으로 말하면 항암제 시장에서는 ADC에서 아마 글로벌 신약이 우리나라가 제일 먼저 낼 수 있을 것 같다. ADC는 항체 약물 접합체이기 때문에 결국 연합체로 가야 되는 거라 저희 사업단에서는 이런 연합체를 구성하도록 도와드리고 그 부분에 자금 지원을 하고 이런 부분들을 글로벌 시장에 계속 소개하고 바람 잡고 하는 역할을 하고 있다.ADC의 경우에는 2상과 3상을 거쳐 약 5년 정도 시간이 걸리면 글로벌 시장에 런칭할 수 있는 물질이 이 FDA나 그리고 유럽 EMA에 신약 허가를 해달라는 서류를 제출할 수 있는 그런 때가 오리라고 본다. 그래서 올해가 2027년 하반기에 적어도 두 개 정도의 물질은 신약 허가 신청을 낼 수 있는 환경이 될 것이라고 믿는다.  

메디칼타임즈=황병우 기자2022년 상반기 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받은 신약은 16개로 최근 5년간 가장 적은 수가 될 것으로 전망된다.다만, 승인된 신약의 수와 별개로 잠재력이 높은 신약들이 승인이 이뤄졌다는 평가. 승인 받은 신약 중 5개의 치료제가 블록버스터 잠재력을 가진 것으로 전망됐다.국가신약개발사업단(KDDF)은 '2022년 상반기 FDA 승인 현황' 보고서를 통해 상반기 신약 승인 치료제와 향후 전망을 19일 분석했다.보고서에 따르면 올해 상반기 FDA로부터 승인을 받은 신약은 ▲신규 물질 허가(New Molecular Entity, NME) 12건 ▲생물의약품 허가(Biologics License Applications, BLA) 4건 등 총 16건이었다.지난 한해 FDA에서 승인 받은 신약 50건 중 절반이 넘는 27건이 상반기에 승인된 것과 비교했을 때, 올 한해 FDA 승인을 받을 전체 신약의 수는 감소할 것이라는 게 KDDF의 의견.보고서는 현재 추세로 봤을 때 최근 5년 동안 가장 적은 수의 신약이 승인되는 해가 될 확률이 높을 것으로 예측했다.하지만 올해 상반기 승인된 신약들의 향후 시장 잠재력은 높게 평가했다. 네이처 리뷰 드럭 디스커버리(Nature Review Drug Discovery) 발표내용에 따르면 상반기 승인이 이루어진 16건의 제품들 중 2028년도 연 매출 10억 달러 이상을 기록할 것으로 예상되는 예비 블록버스터 신약은 전체 31%에 해당하는 5개다.2022년 상반기 FDA 신약 승인 치료제 목록(KDDF 보고서 일부발췌예비 블록버스터 신약으로 꼽힌 제품으로는 ▲릴리의 제2형 당뇨 치료제 Mounjaro(81억 달러 예상) ▲앨라일람의 아밀로이드 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(AATR-PN) RNAi 치료제 Amvuttra(27억 달러 예상)가 꼽혔다.또 ▲로슈의 신생혈관성 또는 습식 노인성 황반변성(nAMD/wAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 이중항체 치료제 Vabysmo(18억 달려 예상) ▲BMS의 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제 Camzyos(17억 달러 예상) ▲이도르시아의 불면증 치료제 Quviviq(10.5억 달러 예상) 등도 포함됐다.이와 함께 BMS의 경우 유일하게 올 상반기 'Opdualag'와 'Camzyos' 등 총 2개 제품이 FDA로부터 신약 승인을 받았다.KDDF는 "Opdualag는 올해 7월 EMA 자문위원회에서도 허가권고를 받아 더 많은 흑색종 환자들에게 넓은 선책권을 제공할 수 있게 됐다"며 "용량 특허를 통해 2028년 특허가 만료될 예정인 Opdivo의 수명을 20년 늘리는 에버그리닝(Evergreening) 특허전략으로 업계의 눈길을 끌었다"고 말했다.적응증 분야별로 살펴보면 가장 큰 비율을 차지한 분야는 종양과 혈액질환으로 각각 전체의 19%를 차지했다.2022년 상반기 FDA 신약 승인 치료제 목록(KDDF 보고서 일부발췌종양의 경우 지난해 전체의 28%를 차지했던 것과 비교해 크게 감소했으며, 혈액질환은 전체의 5%를 차지했던 작년과 비교해 크게 증가했다. 이외에도 신경과 질환, 대사‧내분비질환, 감염병이 13%로 뒤를 이었다.다만 이와 관련해 KDDF는 2022년 상반기 전체 승인 수가 작년에 비해 큰 폭으로 감소해 데이터 해석에 주의가 필요하다고 강조했다.이밖에 보고서는 또한 2022년 상반기는 희귀질환 치료제가 전체 승인 신약 중 절 반인 8개로 높은 비중을 보였다고 밝혔다.보고서에 따르면 8건의 희귀질환 치료제들 중 예비 블록버스터 신약으로 꼽힌 앨라일람(Alnylam)의 AATR-PN 치료제 Amvuttra를 포함해 ▲이뮤노코어(Immunocore)의 흑색종 치료제 Kimmtrack 등 총 6건은 해당 질환의 최초 희귀질환 치료제로 새 이정표를 세웠다.KDDF는 "FDA는 앞으로도 희귀질환 치료제 개발을 지원하는데 지속적인 노력을 투자할 것으로 보인다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자투자 분위기가 가라앉은 바이오 분야에 5000억원의 대형 펀드 조성 분위기가 무르익으면서 임상 비용 등에 허덕이는 바이오 기업들의 구원투수가 될지 주목된다.특히, 해당 펀드에 백신 분야가 한 축으로 자리 잡을 것으로 전망되면서 향후 어떤 백신 및 원부자재 기업이 지원을 받을 수 있을 것인지 관심이 쏠리는 모습이다.보건복지부(이하 복지부)는 지난 4일 '케이(K)-바이오·백신 펀드 조성방안'을 확정하고 총 5000억원 규모의 펀드를 운용할 운용사 선정 공고를 시작했다.9일 제약바이오업계에 따르면 보건복지부가 최근 '케이(K)-바이오·백신 펀드 조성방안'을 확정하고 총 5000억원 규모의 펀드를 운용할 운용사 선정에 들어간 것으로 파악됐다.K-바이오․백신펀드는 제약·바이오산업 육성을 위한 마중물로서 국내 제약사의 글로벌 혁신 신약을 개발하고 백신산업 경쟁력을 높이기 위해 마련됐다. 글로벌 제약·바이오 시장 진출 지원이 목적이다.펀드 규모는 총 5000억원으로 정부출자금(1000억원)과 국책은행 출자금(1000억원), 민간투자(3000억원)로 구성된다.신약 파이프파인 규모 확대 등 우리나라 산업 역량도 성장 중이지만 민간 투자 규모가 부족하고 글로벌 수준 블록버스터급 신약 개발 경험이 전무하다는 게 정부의 판단이다.실제 최근 신약 개발이 활발하게 진행되면서 업계에서는 백신과 치료제 개발 지원을 위한 투자 규모를 키우기 위한 펀드 형식의 지원 필요성은 꾸준히 요구돼 왔다.국가신약개발사업단(KDDF) 묵현상 단장은 "백신 및 치료제 신약 개발 시 임상 3상까지 고려하면 현실적으로 바이오 벤처기업이 홀로 수행하는 것은 불가능에 가깝다"며 "이를 위해 다양한 방식을 고려해야 하며 정부와 민간이 힘을 합친 펀드 형식도 하나의 방안이다"고 밝힌 바 있다.다만 이러한 의견과 별개로 바이오 업계에서는 정권 교체 이슈 등 새 정부의 정책 방향성 등의 영향으로 펀드 조성 계획이 연내 어려울 것으로 내다보고 있었다. 복지부와 금융감독원 내에 의사 결정이 지연되고 있는 것이 가장 큰 이유다.이로 인해 미국 금리 인상부터 시작된 글로벌 경제 이슈, 기업공개(IPO) 시장 위축 등으로 바이오업계의 돈줄이 말라간다는 지적이 이어졌던 상황.코로나 백신·치료제 등 후기 임상에 돌입하는 기업들이 늘어났다는 점을 고려했을 때 투자 위축의 여파가 발목을 잡을 수 밖에 없다는 지적도 이어졌다.이에 대해 BNH 인베스트먼트의 파트너 강지수 전무는 "외부에서 자금을 받아 투자를 해야 하지만 벤처캐피탈이 자금을 모으는 것 자체가 굉장히 어렵운 상황"이라며 "최소 1년 이상은 추운 겨울이 계속 될 것으로 예상되고 있다"고 말했다.펀드 패스트 클로징 도입 예상…오는 9월 운용사 결정 예정복지부는 하나의 품목당 글로벌 임상에 3000억원 이상, 국내 임상 1000억원 이상의 비용이 들어갈 것으로 추정하고 있다.한국벤처캐피탈협회에 따르면 바이오·의료 업종에 대한 올해 상반기 벤처투자액(신규투자)은 전년동기(8066억원) 대비 16.2% 줄어든 6758억원을 기록했다.이 때문에 복지부는 펀드의 신속한 결성과 투자 집행을 촉진하기 위해 패스트클로징(Fast-closing, 조기 결성 제도)을 도입한 것으로 알려졌다. 이는 펀드 자금을 100% 확보하지 못했더라도 75% 이상의 자금이 모이면 바로 펀드 등록 후 투자를 시작하는 제도다.패스트클로징 등록 후 3개월 내에 100%의 펀드를 모집하지 못하면 기준수익률이 2%p(포인트) 올라간다. 복지부는 오는 9월 운용사를 선정, 연내 펀드 결성을 완료하고 연말부터 본격적인 투자를 실시할 계획이다.이기일 복지부 제2차관은 "올해 5000억 원 조성을 시작으로 향후 1조 원까지 확대할 계획"이라며 "이 펀드가 바이오헬스 산업에 다시 활력을 불어넣는 계기가 되길 바란다"고 밝혔다.복지부 이기일 제2차관이 바이오헬스 산업 혁신 방안을 발표하고 있다.원부자재부터 백신 개발 기업 대상…후보군 리스트화 전망우선 정부는 백신 후보물질과 핵심기술 확보를 위해 집중 지원할 예정이다. 코로나, 니파, 메르스, 라사열, 치쿤구니아, 지카바이러스감염증 등 대유행 발생 가능성이 높은 후보군을 대상으로 백신 후보 물질에 우선적으로 투입하겠다는 의지다.즉, 지난해부터 글로벌 바이오 백신을 통해 백신산업 육성의지를 밝힌 만큼 펀드를 통한 바이오헬스산업 지원에 백신 분야가 큰 축을 맡을 것이란 전망이다.감염병 대응 핵심 기술(mRNA 플랫폼, 항바이러스제, 범용 백신)에 대한 도전적 목표 설정 후 집중 지원도 계획하고 있다. mRNA 플랫폼 관련해서는 동아에스티팜 등 3개 기업이 1상 중이다. 범용 백신은 SK바이오사이언스가 개발에 착수했다.코로나 백신과 치료제 관련해서는 임상시험 중인 백신 6개사, 치료제 13개 18개 품목에 대해 지속 지원을 약속했다. 더불어 국산 1호백신의 WHO 사전적격심사 및 추가접종 효능확인 지원 등 글로벌 진출 기반을 확대하고 중저소득국 등을 대상으로 하는 먹는 치료제 위탁 생산도 병행 지원할 예정이다.큰 틀에서는 복지부가 지원하는 백신실용화기술개발사업단을 중심으로 기업 선정 및 지원이 이뤄질 가능성이 높은 상태다.업계에 따르면 향후 백신 분야의 지원은 원부자재부터 백신 개발 기업 그리고 SK바이오사이언스와 같은 대기업부터 중견기업, 중소기업까지 다양한 기업군을 대상으로 이뤄질 가능성이 높다.바이오업계 관계자는 "현재 펀드를 조성하기 위한 움직임과 함께 지원 기업을 리스트화 시켜 정립하는 과정도 거치고 있는 것으로 알고 있다"며 "기존에 없던 대규모 펀드인 만큼 긍정적인 효과를 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자BMS가 지난 4월 말 폐쇄성 비후성 심근증(HCM) 치료제인 캠지오스(Camzyos)를 허가 받은 이후 오는 9월 추가 신약승인 가능성이 점쳐지면서 포트폴리오 확장을 기대 받고 있다.국가신약개발사업단(이하 KDDF)은 글로벌 제약바이오 시장조사기관 Evaluate Vantage가 올해 3월 발표한 2022년 10대 신약 기대주 명단 중 6위부터 10위까지의 신약을 지난 15일 분석해 발표했다.발표명단은 2026년 기준 예상 매출액이 높은 순위로 정리했으며 제품명, 제약사, 모델리티와 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽 의약품청(EMA) 승인 현황이 표기됐다.명단을 살펴보면 ▲6위 BMS 캠지오스 ▲7위 BMS 듀크라바시티닙(Deucravacitinib)▲8위 TG테라퓨틱스 우블리툭시맙(Ublituximab) ▲9위 길리어드 레나카파비르(Lenacapavir) ▲10위 노바티스 플루빅토 순이었다.먼저 KDDF는 최초의 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제인 캠지오스가 지난 4월에 FDA의 승인을 받아 블록버스터 의약품이 될 가능성이 높을 것으로 점쳤다.사업단에 따르면 캠지오스는 BMS가 지난 2020년 131억 달러에 인수한 마이오카디아(MyoKardia)의 핵심 연구 프로그램으로, HCM의 기능적 치료와 증상개선을 위해 심장 미오신을 타깃해 저해하는 경구용 약물이다.캠지오스 제품사진FDA는 올해 1월까지 캠지오스의 승인 여부를 결정할 예정이었으나 위험 평가 및 완화 전략과 관련한 정보의 충분한 검토를 이유로 기한을 3개월 연장해 지난 4월에 승인했다.캠지오스는 과도한 심장수축, 좌심실 비대 등을 유발하는 미오신-액틴 활성의 교차결합 형성을 억제해 심장 근육 수축성 및 좌심실 비대증을 감소시키는 기전을 가지고 있다KDDF 곽서연 선임연구원은 "기존 HCM 환자들에게 사용돼 온 치료제의 경우 증상을 완화시킬 뿐이었지만 캠지오스는 근원적인 병태생리를 해결하는 첫 치료제다"며 "BMS의 주요 심질환 치료제일뿐만 아니라 블록버스터 신약 등극 가능성이 높을 것으로 추정된다"고 설명했다.다만, 캠지오스의 경쟁약물인 카이토키네틱스의 아피칸텐이 지난 5월 HCM 환자를 대상으로 임상2상의 6개월 장기 추적결과에서 긍정적인 증상 개선과 안전성을 보고했다는 점은 향후 캠지오스의 블록버스터 행보에 영향을 줄 것으로 보인다.아피캄텐은 올해 하반기에 추가 장기 데이터를 공유할 예정으로 임상 3상을 준비 중인 것으로 전해지고 있다. 이에 대해 BMS는 해당 약물이 올해 말 비폐쇄성 비후성 심근병증을 적응증으로 한 3상 연구를 시작할 계획이라고 전망했다.캠지오스에 이어 7위를 차지한 듀크라바시티닙(Deucravacitinib) 역시 BMS의 치료제로 모두 성공적으로 시장에 안착할 경우 BMS는 2022년에만 보유한 블록버스터 치료제의 숫자를  2개 더 추가할 것으로 보인다.하지만 이미 FDA승일은 받은 캠지오스와 달리 듀크라바시티닙의 허가 상황은 조금 더 지켜봐야한다는 게 KDDF의 견해다.기존에는 오는 9월 FDA의 허가를 받을 수 있을 것으로 예측됐지만 듀크라바시티닙은 지난해 12월 FDA가 시행한 JAK 저해제에 대한 안전성 주의 조치에 영향받을 가능성이 있다는 평가다.최 선임연구원은 "듀크라바시티닙은 JAK계열의 첫 TYK2 저해제로 TYK2의 조절 도메인에 결합해 자가면역 질환의 원인이 되는 신호전달을 전해한다"며 "중등에서 중증 건선 환자를 대상으로 2개의 3상에서 위약뿐만 아니라 오테즐라보다 우월한 효능과 안정성을 보였다"고 밝혔다.그는 이어 "FDA가 JAK 저해제가 심장질환 및 종양 등의 부작용 발생 위험에 따라 사용을 제한하면서 듀크라바시티닙에 영향을 줄 수 있다"며 "이에 대해 BMS는 듀크라바시티닙이 다른 JAK 약물과는 다른 메커니즘을 가진 최초 약물이라는 점을 강조하는 중"이라고 언급했다.KDDF 2022년 기대 신약 TOP10 발표 자료 일부 발췌한편, 듀크라바시티닙은 건선 외에도 궤양성 대장염을 적응증으로 하는 2상을 진행했지만 1차, 2차 평가지표를 달성하지 못했으며, 용량을 높여 2상을 진행 중이다.이밖에도 듀크라바시티닙은 건선성 관절염을 대상으로 한 2개의 임상 3상을 진행하고 있으며 초기 데이터는 오는 2024년에 나올 것으로 예상된다. 

메디칼타임즈=황병우 기자국내 신약 개발이 활발해진 가운데 전체 파이프라인이 규모도 증가해 전체 1833건의 연구개발이 이뤄지고 있는 것으로 분석됐다.암 질환에서 가장 많은 연구가 이뤄지고 있는 가운데 글로벌 제약사와 비교했을 때 질환 별 비중은 차이를 보여 향후 면역질환 분야의 발전이 필요하다는 평가다.KDDF 김순남 본부장 발표 모습29일 국가신약개발사업단(KDDF)은 국내 신약 개발 파이프라인을 조사결과 발표회에서 이 같이 밝혔다.국가신약개발사업은 후보물질 발굴과 비임상, 임상 1·2상 및 사업화까지 신약개발 전 주기를 지원하는 것으로 지난해부터 2030년까지 10년간 총 2조 1758억원(국비 1조 4747억원+민간 7011억원)이 투입되는 초대형 범부처 연구개발 사업이다.이번 국내 신약 파이프라인 조사는 245개 기관의 1337건의 파이프라인과 국가과학기술지식정보서비스의 115개 기관 496건의 파이프라인을 합쳐 총 1833건의 신약개발 파이프라인을 분석했다. 구체적으로 살펴보면 ▲산업계 1339건 ▲학계 439건 ▲연구계 30건 ▲병원계 25건 순이었다.1337건을 물질 유형별로 구분하면 저분자 합성의약품이 579건으로 가장 많았으며 항체, 재조합단백질 등 바이오물질이 410건 핵산, 줄기세포 등 유전자 물질이 349건으로 뒤를 이었다.KDDF 김순남 R&D 본부장은 "여전히 합성의약품의 비중이 높지만 과거와 비교하면 바이오의약품과 유전자 물질 등의 파이프라인이 늘어나고 있는 추세다"며 "10년 전 합성의약품 비중이 60% 이상이었다면 현재는 전체의 30%가량으로 줄었다"고 설명했다.물질 유형별 파이프라인(KDDF 발표 자료 일부발췌)이어 김 본부장은 "기관별 물질 유형을 살펴보면 산업계가 합성의약품의 비중이 높게 나타나고 학계가 천연물 비중이 크다는 점이 눈에 띈다"며 "산업계는 약물 성공 가능성을 염두하고 학계는 연구를 통해 새로운 논문을 작성 여부에 집중했기 때문으로 보인다"고 말했다.또 파이프라인을 질환 별로 살펴보면 암이 698건(38.1%)으로 가장 큰 비중을 차지했다. 뒤를 이어 중추신경계질환 207건(11.3), 감염성질환(8.3%)이 뒤를 이었으며 대사질환(144건), 면역계질환(132건) 등이 100건 이상의 파이프라인으로 조사됐다.다만 질환별 파이프라인을 7개 글로벌 제약사의 파이프라인과 비교했을 때는 차이를 보였다. 전체 853개의 파이프라인 중 암이 415개로 가장 높은 것은 같았지만 면역계질환 141건(16.5%), 감염성질환(10%) 순으로 나타났다.이에 대해 김 본부장은 "면역이나 유전자 치료제 부분이 국내와 해외 상황이 차이가 있지만 국내의 경우 기초과제까지 진행한다는 점은 고려돼야한다"며 "하지만 기존에 미충족수요가 있는 부분을 해결하는 새로운 물질을 개발하기 위해서는 합성의약품보다는 면역이나 유전자 치료제 등의 연구개발에서 방향성을 찾을 것으로 본다"고 말했다.국내 파이프라인을 연구 단계별로 살펴봤을 때는 후보물질 이하 단계가 944건으로 가장 높게 나타났다. 비임상 단계는 463건이었으며 ▲임상 1상 173건 ▲임상 2상 144건 ▲임상 3상 57건 ▲NDA/BLA 52건 순이었다.김 본부장은 "비임상 단계 이상에서는 산업계에서 진행하는 만큼 학계는 후보이하 혹은 비임상 단계에 집중돼 있다"며 "하지만 학계의 연구가 산업계로 넘어가는 만큼 해당 연구가 미래 국내 산업의 방향이 될 것으로 본다"고 밝혔다.질환별 파이프라인(KDDF 발표 자료 일부발췌)KDDF는 이번 파이프라인 조사 결과를 바탕으로 향후 사업단의 연구지원을 세밀하게 다듬겠다는 계획.이미 사업단은 지난해 596개의 과제를 접수 받아 전체의 약 6분의 1(18%)을 차지하는 111개의 협력과제를 선정해 지원했다.단계별로 살펴보면 ▲유효 27% ▲선도 33% ▲후보 15% ▲비임상 14% ▲임상1상 6% ▲임상2상 5% 등으로 나타났다.김 본부장은 "제약업계의 기준에 부합하는 물질로 발전할 수 있도록 병목구간 등 파이프라인을 적극적으로 지원할 예정"이라며 "대학연구에서 어려워하는 약물 계획의 방향성이나 약물평가 기준 등의 지원을 진행하고 있다"고 말했다.끝으로 KDDF 묵현상 단장은 "조사결과를 세세하게 살펴보면 혁신신약의 비중은 적을 수 있지만 전체 1833건이라는 파이프라인 숫자는 적지 않다고 생각한다"며 "앞으로 사업단이 선택과 집중을 통해 될성부른 후보물질에 지원하는 것이 중요 할 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자티카로스가 T 세포의 면역 기능을 향상시킨 차세대 CAR-T 치료제의 첫 번째 파이프라인인 TC011의 국내 임상시험 계획을 제출했다고 3일 밝혔다.해당 임상은 재발성 또는 불응성의 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 CD19를 표적하는 CAR-T 치료제인 TC011의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 제 1/2상 임상시험이다.이번 임상시험 계획이 제출된 리드 프로그램 TC011은 티카로스가 보유한 T 세포 기능 강화 기술 중 하나인 CLIP 기술을 적용한 것으로 CLIP 기술은 신규 CAR 백본 구조를 적용해, T 세포와 종양세포의 접촉이 이루어지는 면역 시냅스(immune synapse)를 안정화시켜 T 세포의 종양살상 능력을 향상시킨 기술이다.그동안 비임상 연구를 통해 TC011의 효능과 안전성을 확인했으며, 이번 임상시험계획서 제출을 통해 임상에 박차를 가한다는 계획이다.임상시험의 대상 질환은 재발성 또는 불응성 비호지킨림프종이다. 비호지킨림프종은 한국의 전체 악성 림프종의 대부분을 차지하며, 이 중 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)이 가장 많은 비율을 차지하고 있다.현재 재발성/불응성 림프종의 치료요법으로 일부 환자들에게 CAR-T 세포치료제가 사용되고 있고, 글로벌하게는 킴리아, 예스카타, 브레얀지가 허가를 받았으며, 국내에는 킴리아가 유일하게 허가를 받은 상태이다.비임상 실험을 통해 티카로스의 TC011은 CLIP 기술을 적용했을 때, CLIP 기술이 적용되지 않은 FDA 승인 CAR-T 치료제의 마우스 버전과 비교해 효능 및 효능 지속성이 보다 우수한 것으로 확인했다.이러한 비임상 데이터에 비추어, TC011을 투여한 재발성/불응성 림프종 환자에서 현저히 우수한 종양 감소 및 생존기간 개선 효과를 기대하고 있다.티카로스는 기존 CAR-T 치료제가 아직 해결하지 못했던 문제들을 해결해 글로벌 시장에서 빠른 시일 내에 선두 그룹에 도달한다는 계획이다.한편, 티카로스는 TC011을 비롯한 다양한 CAR-T 파이프라인 개발을 위해, 보건복지부의 R&D 과제(바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D 지원)와 함께 두 건의 국가신약 개발 사업 지원(KDDF 과제)을 받고 있다. 한편, 티카로스는 최근 서울투자청에서 주관하는 투자유치 유망기업 CORE 100 중 하나로도 선정된 바 있다. 

메디칼타임즈=문성호 기자팜젠사이언스(구 우리들제약)가 국가신약개발사업단(KDDF)의 2022년 제1차 과제(신약 R&D 생태계 구축 연구)에 선정돼 글로벌 혁신 신약(first in class)개발에 나선다고 19일 밝혔다.왼쪽부터 팜젠사이언스 김혜연 대표, 국개신약개발사업단 묵현상 단장회사는 이번 과제 선정을 통해, 안전성을 개선한 거대고리형(macrocyclic) 간 특이 MRI 조영제 신약 개발을 진행한다. MRI 조영제는 자기공명영상(MRI) 촬영 시 영상의 대조도를 높여, 원하는 장기나 혈관을 잘 볼 수 있도록 투여하는 전문의약품이다. 글로벌 MRI 조영제 시장은 지난 2019년 기준 6조 6300억원, 연간 성장률이 약 3.63%로 2026년까지 8조 1100억원의 시장 규모가 예측된다.MRI 촬영시 사용되는 가돌리늄 조영제는 화학구조에 따라 거대고리형(macrocycle)과 선형(linear)로 나눌 수 있는데, 선형(linear) 조영제는 신장기원 전신 섬유증(NSF) 유발, 뇌 잔류 우려 등 안전성 문제로 지난 2017년 글로벌 시장에서 퇴출되고 거대고리형 조영제로 전환되었다. 하지만, 간을 조영할 때 사용되는 간 특이 조영제는 아직 거대고리형이 없다. 팜젠사이언스가 개발 중인 간조영제는 거대고리형으로 국내특허등록 및 해외물질특허(PCT/KR/013576) 출원을 완료했다. 이번 국가신약개발사업을 통해 후보물질을 도출한 후, 2024년 비임상시험 착수, 2025년 임상1상 IND 승인을 목표로 하고 있다.회사측 관계자는 "거대고리형 간특이 조영제는 '안전성 개선'이라는 현재 시장의 미충촉 수요에 부합한다"면서 "최초의 거대고리형 간특이조영제로 글로벌 MRI 조영제 시장에서 혁신신약으로 주목을 받을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자 이뮨온시아는 이중항체 'IOH-001'가 전임상 연구가 국가신약개발사업단의 '신약 R&D 생태계 구축 연구-비임상' 부문 신규과제로 선정됐다고 22일 밝혔다. 이번 선정으로 이뮨온시아는 'IOH-001'의 임상시험계획서(IND) 제출 및 승인까지 2년간 연구개발비를 지원받는다. 이뮨온시아가 개발한 'IOH-001(PD-L1xCD47 이중항체)'은 IMC-001(PD-L1항체)을 활용해 독자적으로 개발했으며, 암세포에 발현되는 PD-L1 및 CD47을 동시에 표적함으로써 선천면역과 후천면역을 동시에 활성화해 난치성 암에서도 높은 효과를 보일 것으로 기대된다. 김흥태 이뮨온시아 대표이사는 "KDDF의 지원으로 IOH-001의 전임상 연구가 한층 가속화될 것으로 기대된다"고 밝혔다. 또한 "향후 신속하게 임상시험을 수행함으로써 국내 기술로 난치성 암을 가진 전 세계의 환자들에게 새로운 치료 제공의 기회를 앞당기겠다"고 강조했다. 한편, 이뮨온시아는 유한양행과 나스닥 상장사인 미국의 소렌토 테라퓨틱스가 합작해 설립한 면역항암제 전문 신약개발 기업이다.

메디칼타임즈=문성호 기자 JW중외제약은 연구자회사 C&C신약연구소의 아토피 피부염 혁신신약 연구가 '2021 국가신약개발사업' 과제로 최종 선정됐다고 9일 밝혔다. '국가신약개발사업'은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업으로 올해 처음 시행됐다. C&C신약연구소는 이번 사업 선정에 따라 국가신약개발사업단(KDDF)으로부터 향후 2년간 연구비를 지원받아, STAT3을 선택적으로 저해하는 선도물질을 경구용 혁신신약(First-in-Class) 후보물질로 발전시킬 계획이다. STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상 활성화는 염증성질환과 자가면역질환 발생을 비롯해 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 원인이 되는 것으로 알려져 있다. JW중외제약 관계자는 "이번 국책과제 선정은 C&C신약연구소가 발굴한 선도물질이 우수한 효능을 보이며 기존 약물의 부작용 우려를 극복할 수 있는 혁신적인 경구용 아토피 치료제로서의 가능성을 확인한 결과"라며 "앞으로도 면역·항암 분야의 개발 노하우를 바탕으로 많은 환자들의 고통을 덜어줄 수 있는 혁신신약 후보물질 발굴에 매진할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 파멥신은 면역항암제 신약 후보물질인 PMC-309의 비임상 연구가 국가신약개발재단(KDDF)의 국가신약개발사업 지원과제로 선정됐다고 8일 밝혔다. 이번 신약 R&D 생태계 구축연구 참여로 파멥신은 향후 2년간 비임상 개발에 필요한 연구비용을 지원받게 된다. 향후 파멥신은 해당 과제에서 높은 발병률에도 예후가 좋지 않은 폐암, 특히 진행성 비소세포폐암에 대해 우선적으로 임상을 진행할 예정이다. 특히, 이번 과제를 통해 VISTA 면역관문을 표적 하는 PMC-309의 투여방법 및 용량 설정, 영장류에 대한 안전성 및 임상시료 생산 계획을 마무리함으로써 글로벌 임상 1상 IND 승인을 목표로 할 방침이다. 파멥신의 박천호 박사는 "PMC-309의 차별화된 기전이 기존 치료제에 반응하지 않는 환자의 생존율을 개선시키면서, 병용투여를 통해 다양한 환자의 미충족 의학적 수요를 해결할 것으로 기대한다"고 말했다. PMC-309는 파멥신이 보유한 완전인간 항체라이브러리(HuPhage Library)를 활용해 자체 발굴한 항체 신약 후보물질로 면역항암제의 새로운 표적으로 떠오르는 VISTA와 결합해 골수유래 억제세포(MDSC)의 면역억제 기능을 차단함으로써 암세포 공격을 가속화시키는 기전을 갖고 있다. 파멥신은 올해 개최된 미국암연구학회(AACR)에서 PMC-309가 기존 치료제인 PD-1 약물과 유사한 수준의 종양억제율을 보였으며, 기존 면역항암제와의 병용 투여에서 더 개선된 효과를 확인했다고 발표해 주목을 받았다. 한편, PMC-309가 국가 신약개발 과제로 선정된 것은 이번이 두번째로, 지난 2018년 범부처전주기신약개발사업(KDDF)에 선정돼 항체 최적화, 항암활성 및 비임상 초기 예비독성 연구를 수행한 바 있다.