총 9,985개의 임상을 분석한 결과 주요 질병 분야 14개 중 혈액학이 임상 1상의 승인 가능성이 26.1%로 가장 높았고 종양학이 5.1%로 가장 낮았다.

8일 생명공학정책연구센터는 바이오메드트래커, 앰플리온 등의 보고서를 인용, 2006년부터 2015년까지의 임상개발 성공률 결과를 발표했다.

지난 10년 동안 2006-2015년에 걸쳐 바이오메드트래커에는 1,103개 기업 전체에 걸쳐 7455개의 개발 프로그램에서 총 9985개의 임상 및 규제 단계 이행이 기록되고 분석됐다.

임상 이행은 신약 후보물질이 다음 개발 단계로 진행되거나 스폰서에 의해 중단될 때 발생한다.

보고서는 다음 단계로 진행하는 프로그램 수와 진행 및 중단된 총 수를 비교해, 개발 4단계(임상 I상, II상, III상 및 허가신청 단계)의 성공률을 평가했다.

단계 이행 성공 및 승인 가능성(LOA)은 임상 2상 성공률이 다른 어떤 단계보다 훨씬 낮았다.

임상 1상과 임상 3상 성공률은 임상 2상보다 상당히 높고 임상 1상은 임상 3상보다 약간 높았다.

임상 1상 이행 성공률은 63.2%(n=3582)였다. 이 단계는 일반적으로 안전성 시험을 위해 수행되며, 후보군이 전진할 수 있는 유효성 결과에 의존하지 않기 때문에, 이 보고서에서 분석된 대부분의 범주에서 임상 단계 중에서 가장 높은 성공률을 가지는 것이 일반적이다.

임상 2상 이행 성공률(30.7%, n=3862)은 임상 1상보다 상당히 낮았고, 조사된 4단계 중 가장 낮았다. 일반적으로 이 단계는 개념 증명을 의도적으로 시험하는 첫 번째 단계이기 때문에, 임상 2상은 모든 단계에서 지속적으로 가장 낮은 성공률을 보였다.

이것은 또한 산업이 크고 비용이 많이 드는 임상 3상 연구를 진행할지 여부를 결정해야 하고 상업적 실행 가능성을 포함한 여러 가지 이유로 개발을 종료하기로 결정할 수 있는 개발 지점이다.

두 번째로 낮은 단계 이행 성공률은 임상 3상에서 확인됐다(58.1%, n=1491). 이는 대부분의 기업이 후원하는 임상 3상 시험이 시행하기에 가장 길고 비용이 많이 드는 시험이기 때문에 중요하다.

재신청을 고려한 신약 신청서(New Drug Application, NDA) 또는 바이오의약품 허가 신청(Biologic License Application, BLA)의 제출 후 FDA 승인 확률은 85.3%(n=1050)이었다.

이러한 개별 단계 구성요소를 임상 1상에서 미국 FDA 승인(LOA)으로 진행할 복합 확률을 얻기 위해 곱한 결과, 약품 개발 프로그램의 9.6%(n=9985)만 성공적으로 시장에 출시된 것으로 나타났다.

질병별 분류에서는 2006-2015년 기간 동안 21개의 주요 질병과 558개의 지표를 분류, 임상 1상에서 NDA/BLA 승인으로 총 100건 이상의 이행점을 가진 주요 질병만을 14개 질병 영역을 도출했다.

임상 1상에서는 광범위한 승인 가능성(LOA)이 존재하지만 혈액학이 26.1%(n=283)로 다른 그룹보다 높았다.

혈액학에 이어 임상 1상에서 두 번째로 높은 LOA는 19.1%(n=916)를 기록한 감염병이었다.

14-17%의 범위에 근접한 다섯 가지 질병 영역은 안과학, 기타, 대사질환, 위장병, 알레르기 등의 순이었다.

14% 이하에는 전체 평균인 9.6%보다 약간높은 3번째 질병 집단은 내분비, 호흡기, 비노기질호나, 자가면역 등의 순으로 나타났다.

평균 9.6%보다 아래인 것은 4개의 질병 영역으로 구성된 4번째 그룹은 신경학, 심혈관, 정신질환, 종양학의 순이었다.

임상 1상의 성공률은 53.9%에서 84.8%에 달했고, 모든 질병 지표의 평균은 63.2%에 달했다. 분포를 보면 대부분의 질병 영역 임상 1상 성공률이 전체 임상 1상 성공률의 10% 이내에 있었다.

안과학은 84.8%(n=66)의 성공률을 기록했는데, 이는 전체 임상 1상 성공률보다 훨씬 높았다(20%). 위장병 프로그램도 초기 임상 안전성 난관을 75.6%(n=41)의 성공률로 성공적으로 극복하는 평균 이상의 비율을 보였다.

임상 2상 성공률은 최고 56.6%(혈액학, n=83)에서 최저 23.7%(정신질환, n=169)까지 다양했다. 임상 2상에서 약물 프로그램 감소가 높다는 것은 널리 알려져 있지만, 성공률이 질병 집단들 사이에서 33%까지 다양하게 분포했다.

임상 3상 이행 성공률에서, 종양학은 이행 성공률이 가장 낮은 특이치였다. 14개 특정 질병 영역의 임상 3상 성공률은 약 70%, 55-65%의 두 가지 범위로 군집돼 있지만 종양학은 40.1%로 독자적인 집단이 됐다.

종양학과 더불어 신경학, 정신질환, 심혈관도 각각 57.4%, 55.7% 및 55.5%로 전체 임상 3상 성공률 58.1%(n=1491)보다 낮았다.