국내 의료진이 기존 항혈소판제제와는 전혀 다른 기전을 가진 약제 개발에 나섰다.

이미 추가적인 임상을 진행하기 위해 국내 특허등록 및 해외 특허출원을 위한 특허협력조약(PCT)을 완료하기도 했다.

고려대 안암병원 홍순준 교수(순환기내과)가 바로 그 주인공이다.

9일 홍순준 교수는 메디칼타임즈와 만난 자리에서 "항혈소판제제는 혈소판이 활성화되는 것을 억제하는 것으로, 현재까지 '생체 밖 실험(in vitro study)'과 '제브라피쉬(Zebrafish)'를 대상으로 시행한 독성검사에서 안전한 항혈소판제제임을 확인했다"고 설명했다.

항혈소판제제란 혈소판 기능을 억제하는 약물로, 혈소판 기능을 억제해 혈전의 발생을 막음으로써, 이로 인해 혈관이 막히는 것을 예방하는 약물이다.

특히 홍 교수가 개발한 항혈소판제제의 특징은 기존에 문제로 제기됐던 출혈의 위험을 비슷하거나 적은 수준으로 유지함으로써 안전성을 높였다는 데 있다고 강조했다.

홍 교수는 "항혈소판제제는 혈소판끼리 엉겨 붙는 이른바 '피떡'이 되는 마지막 단계를 차단하는 것이 가장 강력하다"며 "하지만 이러한 항혈소판제제는 현재 경구용은 없고 주사용뿐"이라고 설명했다.

그는 "1990년대 후반부터 많은 제약사들이 경구용 제제를 만들려고 노력했지만 모두 실패했다. 오히려 경구용을 만들었을 때 사망률이 증가했다"며 "이유를 분석해보니 이들 제제는 혈소판이 엉겨 붙는 것은 차단하지만, 염증을 유발했다. 이 때문에 사망률이 증가한 것 같다"고 밝혔다.

이 같은 분석결과를 토대로 홍 교수는 기존과 다른 기전으로 항혈소판제제 개발에 집중하는 한편, 기존 약과는 달리 경구용 제제로 개발하는 것을 중점적으로 연구할 계획이다.

홍 교수는 "기존 약들은 혈소판 활성화 자체를 억제하는 것들이다. 그리고 일시적으로 쓰는 제제로 환자가 왔을 때 24시간 안에 투여해 혈전생성을 억제하는 기능인 것"이라며 "따라서 단기적으로는 효과가 있다. 그런데 이들 약을 경구용으로, 장기적으로 쓸 경우 사망률이 증가하는 단점이 있어 주사제로만 나오고 있다"고 설명했다.

이어 "하지만 이번 개발한 신약은 기존과는 다른 새로운 메커니즘이다. 1990년대 제약사들의 실패를 분석해 세포 내에 있는 활성화 전 단계를 억제했다"며 "아스피린 등과 비교해봤는데, 효과가 더 우수했다. 앞으로 식약처 허가를 위한 본격적인 임상에 돌입할 것"이라고 말했다.

그러면서 홍 교수는 개발 중인 약물은 '출혈의 부작용'이 기존 약물보다 적을 것이라고 자신했다.

홍 교수는 "기존의 항혈소판제제는 더 강력한 항혈소판 작용을 얻기 위해 출혈의 부작용을 감수해야 했다"며 "이번에 개발한 항혈소판제제는 기존의 항혈소판제제와 비교해 항혈소판 작용은 비슷하면서 출혈의 부작용은 적은 것으로 판단된다"고 강조했다.

한편, 홍 교수는 이번 신약개발 과정에 참여하면서 국내 제약사들의 소극적인 자세에 대해 아쉽다는 의견을 피력했다.

홍 교수는 "국내 제약사들의 자금력도 부족하지만 무엇보다 제네릭을 통해 손쉽게 이윤을 창출할 수 있는 상황에서 신약개발 실패로 위험부담을 떠안는 것에 대해 부담이 많을 것"이라고 말했다.

그는 "의사 출신인 모 제약사 연구소장은 신약개발을 하다가 몇 백억원 손해를 본 것에 대한 책임을 지고 회사를 나가는 일도 많았다"며 "잘못되면 회사를 나가는 상황에서는 공격적인 신약개발 및 투자가 어려울 것이다. 이러한 상황에서 누가 할 수 있겠는가"라고 내다봤다.