|메디칼타임즈=원종혁 기자| 최근 수도권을 비롯한 전국적으로 코로나19 집단감염 사태가 확산되면서 코로나19 관련 의료폐기물 처리에 대한 우려가 제기되는 가운데, 실제 의료폐기물 소각시설은 허가용량 대비 소각률 83% 수준을 유지하며 안정적인 운영을 하고 있는 것으로 나타났다. 한국의료폐기물공제조합(이하 공제조합)에 따르면, 9월 기준 국내 의료폐기물 소각시설 13곳 중 공제조합에 가입된 10개 업체의 소각률은 허가용량 대비 83.68%로, 의료폐기물 소각량 포화라는 일각의 우려와는 달리 하루 75.77톤의 여유가 있는 것으로 확인됐다. 이는 코로나19 확진자 1인당 하루 평균 10kg가량의 의료폐기물을 배출한다고 가정할 때 하루 최대 7577명의 확진자가 추가로 발생하더라도 100% 수용 가능한 규모이다. 이와 관련해 환경부가 국회에 제출한 자료를 보면, 전국 의료폐기물 소각시설 13곳의 올 1~6월 평균 허가용량 대비 소각률은 93.54%였고, 월별 확진자 수가 6636명으로 가장 많았던 3월 허가용량 대비 소각률이 95.34%였던 것과 비교해도 현재 의료폐기물 소각률은 충분히 안정적인 상태로 분석된다. 일단, 의료폐기물이 급증하는 사태가 발생해도 폐기물관리법 시행규칙 제29조에 의해 의료폐기물 처리업체는 변경허가 없이 허가용량의 130%까지 의료폐기물을 소각할 수 있다. 또한 올해 5월부터 시행된 폐기물관리법 '의료폐기물 처리에 관한 특례'에 따라 코로나19 확진자 급증으로 의료폐기물이 포화상태에 이르게 될 경우 상대적으로 위해성이 낮은 의료폐기물 일부를 지정폐기물 소각장으로 보낼 수 있기 때문에 확진자의 폐기물은 모두 의료폐기물 소각장에서 적체 없이 안전하게 처리될 수 있다. 국내 의료폐기물은 격리의료폐기물과 위해의료폐기물, 일반의료폐기물로 나뉘며, 격리의료폐기물은 코로나19와 같이 감염병으로 인해 격리된 사람에 대한 의료행위 과정에서 발생한 모든 폐기물을 의미한다. 현재 격리의료폐기물은 정부의 관리방안 강화에 따라 당일 반출·운반·소각 원칙하에 처리된다. 일각에서는 격리의료폐기물 급증으로 인해 당일 처리 원칙이 지켜지지 못할 것을 우려하지만 이는 기우에 불과하다는 것이 공제조합 측의 주장이다. 역사상 전례에 없던 감염병 사태로 격리의료폐기물이 증가하는 것은 당연한 결과이지만, 그럼에도 올해 1월부터 감염 우려가 낮은 일회용기저귀가 의료폐기물에서 제외되면서 전체 의료폐기물 발생량은 지난해보다 상당 부분 감소해 실제 의료폐기물 처리 용량은 여유로운 상태이기 때문이다. 또한 환경부가 국회에 제출한 자료에 따르면 올 1~6월 배출된 의료폐기물 중 코로나19 확진자의 폐기물이 포함된 격리의료폐기물의 비중은 6.55%로 실제 격리의료폐기물이 전체 의료폐기물 소각량에 미치는 영향은 극히 미미한 것으로 나타났다. 한국의료폐기물공제조합 안병철 이사장은 "정부의 폐기물 안전관리 특별대책에 따라 코로나 관련 의료폐기물이 당일 수거 및 소각될 수 있도록 추가 인력을 투입하는 등 안전한 처리를 위해 최선을 다하고 있다"며 "사태 장기화와 개인보호장비 착용 및 차량 소독 등으로 예전보다 일이 힘들어졌지만 국민의 안전을 위해 엄격해진 정부 지침을 지키며 전국 각지에서 묵묵히 일하고 있는 폐기물 종사자들에게 응원을 부탁드린다"고 말했다.

|메디칼타임즈=원종혁 기자| 삼성바이오로직스(대표 김태한)가 다국적제약기업인 아스트라제네카와 한화 3850억원(3억3080만 달러) 규모의 바이오의약품 위탁생산(CMO) 장기공급 계약을 체결했다. 이번 계약은 앞서 6월 양사가 체결한 의향서(LOI)에 대한 본계약이다. 계약 범위를 보면 원제(DS) 생산과 완제(DP) 바이오의약품 생산이 포함됐으며, 계약 금액은 향후 고객사의 수요증가에 따라 5억4560만 달러(한화 6349억원) 규모로 증가할 수 있다. 계약에 따라 삼성바이오로직스는 아스트라제네카의 원제 및 완제 바이오의약품에 대한 대규모 상업 생산을 진행한다. 삼성바이오로직스는 해당 바이오의약품을 단일 공장 기준 세계 최대 생산능력(CAPA)을 갖춘 제3공장에서 생산할 예정이다. 삼성바이오로직스 김태한 사장은 "삼성바이오로직스와 아스트라제네카가 새로운 파트너가 된 것을 매우 기쁘게 생각한다"며 "삼성바이오로직스가 보유한 세계적인 최첨단 생산시설과 혁신적인 솔루션을 통해 고객 만족을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다. 한편 아스트라제네카는 삼성바이오로직스가 보유한 세계 최고 수준의 바이오의약품 생산 전문성을 높이 평가해 아시아태평양 지역으로 생산 역량을 확장했다고 밝혔다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 제네릭의약품(복제약)의 품질 향상 및 신뢰도 강화를 위해 오리지널의약품과의 동등성을 판단하는 생물학적동등성 기준이 상향된다. 강화된 기준에 따르면 주성분과 제형이 비슷해도 함량이 다르다면 생물학적동등성시험을 재차 거쳐야 하는 등 요건이 강화됐다. 식품의약품안전처는 제네릭의약품의 품질 향상을 위해 생물학적동등성시험 시 대조약과의 동등성 시험 기준을 강화하는 것을 주요 내용으로 하는 '의약품동등성시험기준'을 9월 22일 개정·공포했다. 제네릭의약품은 최초로 개발된 의약품과 주성분·제형·투여경로·품질·사용목적이 동일한 의약품으로서 의약품 복용 후 인체 흡수속도 및 흡수량을 비교해 약효 및 품질동등성 등을 평가하는 생물학적동등성시험을 통과해야 허가된다. 이번 개정의 주요 내용은 ▲생물학적동등성시험이 필요한 변경허가의 경우 공고된 대조약과 시험 실시 ▲주성분 함량별 생물학적동등성시험 기준 강화 등이다. 기존에는 제네릭의약품의 주성분과 제형이 동일하고 함량이 다른 경우 비교용출시험 자료 제출로 갈음했지만 변경된 기준은 함량이 다른 제품간 첨가제의 종류, 배합비율이 다를 경우 생동성 시험을 거치도록 했다. 또 최초 허가 사항과 다른 제조방법 도입 등 허가사항 변경이 필요한 경우에도 생동성 시험을 거쳐야 한다. 식약처는 "이번 개정을 통해 제네릭의약품의 품질 수준이 높아질 것으로 기대한다"며 "품질이 확보된 안전한 의약품을 의사·약사·환자가 안심하고 사용할 수 있도록 의약품 허가·관리체계 강화 등 제도 개선을 지속적으로 추진하겠다"고 밝혔다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 크리스탈지노믹스는 췌장암, 간암, 골수형성이상증후군(MDS) 적응증으로 개발중인 신약 후보물질 'CG-745 (아이발티노스타트)'의 호주 특허를 획득했다고 22일 밝혔다. &8203; 이번 특허는 항암제 '아이발티노스타트'에 대해 독점적인 권리를 유지하면서 추가적으로 신규 염을 도입해 원료 자체의 안정성 및 생산성을 크게 향상시켰다는데 의의를 들 수 있다. 이를 통해 원료 제조를 용이하게 해 생산 비용을 낮추고 보관 기간을 연장하도록 해 추후 상업화 시 수익성을 크게 개선시킬 수 있을 것으로 기대된다. 또한 안정성이 향상된 '아이발티노스타트' 원료를 이용해 기존의 주사제 이외에 환자의 복용 순응도를 향상시킬 수 있는 경구제형을 포함해 다양한 제형으로 개발이 가능하도록 했다. 특허명은 '알킬카바모일 나프탈렌일옥시 옥테노일 하이드록시아마이드 또는 그 유도체의 약학적 으로 허용 가능한 염 및 그 제조방법'이다. 물질특허 공개 이후 출원되는 염특허는 대부분 선택발명 법리에 의해 특성이 좌우된다. 염특허 등록은 효과에 대한 기재를 명확하게 해야 하며, 이를 입증하는 실험 데이터가 가장 중요하다. 아이발티노스타트는 이러한 조건을 모두 충족한 것이다. 이 특허는 2038년 4월 18일까지 유효하며, 향후 타 회사들이 같은 염으로 제조하는 것을 원천적으로 막는다. &8203;크리스탈지노믹스 관계자는 "호주를 시작으로 항암제 아이발티노스타트 상업화를 염두해둔 지속적인 연구개발과 글로벌 지적재산권 강화에 적극적으로 나서겠다"고 말했다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 만성골수성백혈병(CML)의 재발과 항암제 내성의 원인인 암 줄기세포의 형성에 특정 지질 매개체(Lipid mediators)가 관여한다는 새로운 메커니즘이 규명됐다. 메드팩토는 김성진 대표가 연구에 참여한 만성골수성백혈병의 근본적인 치료법에 관한 논문이 세계적 권위의 온라인 학술지 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)'에 게재됐다고 밝혔다. 이번에 게재된 논문은 '만성골수성백혈병 줄기세포 형성에 관여하는 리소포스포리파아제 D 효소 gdpd3 유전자(The lysophospholipase D enzyme Gdpd3 is required to maintain chronic myelogenous leukemia stem cells)'에 대한 것이다. 이번 연구에는 차세대융합기술연구원 정밀의학연구센터장을 겸임하고 있는 김성진 대표 연구팀과나카 가즈히도 일본 히로시마대 교수 등 국내외 암 전문가들이 공동 참여했다. 만성골수성백혈병은 골수 내 비정상적인 세포가 과도하게 증식해 생기는 악성 혈액암이다. 현재 치료법으로 조혈모세포 이식 또는 표적치료제 '이마티닙' 투여가 주로 활용되고 있으나, 항암제 내성의 원인인 암 줄기세포를 사멸시키지 못해 재발률이 높은 실정이다. 연구팀은 리소인지질(lysophospholipid)이 대사되면 다양한 지질 매개체가 생성이 되는데 이들 지질 매개체는 암 줄기세포의 자기갱신을 유도해 항암제 내성을 일으킨다는 사실을 알아냈다. 특히, 지질매개체의 생성에 Gdpd3 특정 유전자가 관여하는데 만성골수성백혈병 재발 환자의 암 줄기세포에서 과발현돼 있다는 것을 최초로 규명했다. 김성진 대표는 "지질 매개체가 암화 과정에 중요한 역할을 한다는 것은 오랫동안 인식돼 왔지만, 최근 지질 분석기법의 발달로 인해 생체 내 수많은 종류의 특정 지질이 암의 성장, 재발, 항암제 내성 등에 관여하는 것이 알려져 새로운 임상 타깃으로 주목을 받고 있다"고 말했다. 이어 "특정 지질의 분석을 통해 항암제 내성이나 암의 재발을 예측할 수도 있으며, 지질의 매개체를 타깃으로 하는 신약개발도 가능할 것"이라고 전망했다. 한편, 김성진 대표는 지난 2015년 만성골수성백혈병의 주된 재발 원인이 되는 암 줄기세포의 발생은 '디펩타이드(Dipeptide)'라는 영양소를 다량으로 세포내에 유입시키는 기전을 통해 만들어진다는 사실을 세계 최초로 발견한 바 있다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 대웅제약의 보툴리눔 균주 도용을 판결했던 미국 국제무역위원회(International Trade Commission, ITC)가 이의제기를 수용, 균주 도용 분쟁이 다시 원점으로 돌아갔다. 다만 메디톡스는 이번 재검토는 통상적이고 일반적인 절차에 불과해 결론이 뒤집힐 가능성이 없다고 못박았다. 21일(미국 현지시간) 미국 ITC는 대웅제약과 미국 에볼루스(Evolus)사가 신청한 예비결정에 대한 이의제기를 받아들였다고 밝혔다. 이로써 ITC 위원회는 행정판사가 내린 예비결정을 전면 재검토하고 오는 11월 6일 최종결정을 내릴 예정이다. 지난 7월 ITC 행정판사 데이빗 쇼(David Shaw)는 '대웅제약이 메디톡스의 영업비밀을 침해했다'는 예비결정을 내렸다. 그러나 이는 메디톡스의 일방적인 주장을 토대로 한 '추론'에 기반한 오판으로, 대웅제약은 예비결정의 중대한 오류를 반박하는 이의신청서를 ITC에 제출한 바 있다. 구체적으로는 ▲균주의 도용 여부 ▲제조공정의 도용 여부 ▲균주와 제조공정의 영업비밀성 ▲ITC의 관할권 ▲엘러간(Allergan)의 당사자 적격(standing) ▲미국 국내산업(domestic industry) 요건 충족 여부에 대해 이의를 제기했다. ITC위원회는 사실상 해당 모든 사항에 대한 이의제기를 받아들여 지난 예비결정 전반에 대한 전면 재검토를 결정했다. 이를 통해 ITC는 예비결정의 전체 또는 일부에 대해 파기(reverse), 수정(modify), 인용(affirm) 등의 판결을 내리게 되고, 최종 결정자인 대통령의 승인 또는 거부권 행사를 통해 최종 확정된다. 특히 ITC는 관할권, 적격, 국내산업 요건, 영업비밀성 등의 법리적인 쟁점뿐 아니라 균주와 제조공정의 도용에 대한 사실관계 자체에 대해서도 이례적으로 재검토 결정을 내렸다. 이는 대웅제약이 이의신청서에서 주장했듯이 ITC 예비결정이 증거와 과학적 사실을 외면한 편향적인 결정이었다는 반증이다. 대웅제약은 이의신청서를 통해 "외국 회사가 보유한 외국 영업비밀에 대한 분쟁은 ITC의 관할권을 넘어서는 것으로, 행정판사는 본 사건에 대한 관할권을 잘못 판단했다"고 지적한 바 있다. 또한 "엘러간은 해당 영업비밀의 소유자 또는 독점 사용권자가 아니기 때문에 당사자 적격 요건을 충족하지 못한다"고 강조했다. ITC위원회는 이러한 이슈에 대해 법에서 정한 요건을 충족하는지 양사 모두 의견을 제출하라고 명령했다. 이는 메디톡스와 엘러간이 ITC에 제기한 소송 자체가 근본적으로 성립되는지 다시 따져보겠다는 의미로 해석된다. 또한 ITC는 메디톡스가 영업비밀이라고 주장하는 균주가 다른 홀 에이 하이퍼 균주와 어떤 점에서 다른지 의견을 제출하라고 질문을 던졌다. 세계적인 영업비밀 전문가 밀그림 교수가 ITC에 제출한 공익의견서에서 메디톡스의 균주는 '경쟁우위성'과 '비밀성' 요건이 충족되지 않아 영업비밀이 될 수 없음을 강조했듯이, ITC 위원회도 동일한 의문을 검증하려는 것으로 보인다. 반면 메디톡스는 재검토에 의미를 부여하지 않았다. 통상 있는 절차에 불과하다는 것이다. 메디톡스는 5명의 위원으로 구성돼 있는 ITC 위원회는 1명이라도 이의 제기를 받아주기로 결정하면 재검토를 하며, ITC 위원회가 예비 판결에 대해 재검토를 하는 것은 통상적이고 일반적인 절차라고 설명했다. 메디톡스 관계자는 "ITC가 예비 판결의 일부를 재검토하는 것은 ITC 소송 과정에서 발생하는 통상적이고 일반적인 절차일 뿐이고, 이를 통해 예비 판결이 바뀌는 경우는 거의 없다"며 "과학적 근거와 증거들을 바탕으로 ITC 행정판사가 올바른 판결을 내린 만큼 ITC 위원회에서도 궁극적으로 예비판결 결과를 그대로 채택될 것이라 확신한다"고 말했다. 그는 "한국을 제외하고 전 세계에 보툴리눔 톡신 A형 제제의 상업화에 성공한 4개의 기업 중 해당 보툴리눔 균주를 직접 발견한 곳은 없다"며 "20여개에 달하는 한국 기업이 직접 보툴리눔 균주를 발견했다고 주장하는 현 상황에서 메디톡스는 어떠한 음해와 공격에도 굴하지 않고 끝까지 진실을 밝혀내겠다"고 덧붙였다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 바이오헬스 산업 혁신을 이끌 연구의사(의사과학자)가 부족하다는 판단에 따라 보건복지부 등 관계부처가 의대 학부생을 대상으로 바이오-메디컬 분야 연구 지원사업을 도입한다. 이공계 교수의 지도를 거쳐 의대생들이 연구프로젝트를 수행하거나 역학조사 현장실습을 지원하는 등 연구의사 확충을 위한 전주기 양성체계를 마련하는 게 주요 골자다. 21일 관계부처는 혁신성장전략회의를 통해 바이오산업 혁신대책의 일환으로 바이오산업 인재양성 추진방안을 공개했다. 4차 산업혁명에 따른 기술혁신으로 제약·의료기기 등 바이오헬스 산업 트렌드가 데이터·AI 중심으로 급속히 변화하면서 제약바이오업계는 AI운용&8231;개발, 빅데이터 분석, R&D 및 임상시험, 품질관리, 글로벌 비즈니스 등 분야에서 향후 5년간 최대 3만명 전문인력 수요를 예상하고 있다. 문제는 우수 인재가 의과대학에 유입되고 있으나, 환자 진료에 집중해 바이오헬스 산업 혁신을 이끌 연구의사(의사과학자) 부족하다는 점. 실제로 의대 졸업생 중 기초분야 연구자는 2% 미만에 불과한 실정이다. 정부는 "연구의사 부족으로 병원 기반 창업 등 혁신적 의료기술·제품의 사업화 제한 및 병원과 공동연구를 원하는 기업수요가 충족되지 않고 있다"며 "바이오 관련 학부 및 석·박사 졸업생이 적지 않으나, 실제 기업 현장에서 필요한 인재는 부족한 질적 미스매치도 상존한다"고 진단했다. 정부의 연구의사 양성 중점 추진과제는 ▲의과학 분야 연구 및 특수·전문분야 실습 지원 ▲석박사 융합형 의사과학자 양성 확대 ▲병원 내 연구의사 경력경로 확대로 요약된다. 먼저 학부에선 의과학 분야 연구 및 특수·전문분야 실습 지원을 지원한다. 의대 학부생을 대상으로 바이오-메디컬 분야 연구 지원사업을 내년부터 도입한다. 예를 들면 이공계 교수 지도하에 학생 연구프로젝트를 수행할 수 있게 된다. 또 중증외상, 역학조사관 등 특수·전문과목에 관심이 있는 의과대학생을 대상으로 현장실습 지원사업도 도입된다. 석박사 과정에선 융합형 의사과학자 양성을 확대한다. 수련 중인 전공의를 대상으로 연구 기초역량 및 연구탐색 기회 제공을 2019년 기준 연 30명에서 2020년 50명으로 확대한다. 이어 전문적 의사과학자로 성장할 수 있도록 30명 규모로 전일제 박사학위과정 지원 트랙 신규 도입한다. 신진연구자를 위한 병원 내 연구의사 경력경로(Career Path) 확대도 제시됐다. 정부는 연구중심병원 R&D 신규지원과제에 대해 연구전담의사 1명 이상 신규채용 의무화 등 연구의사 채용을 확대하고 혁신형 의사-과학자 공동연구 지원사업 확대를 통해 병원과 대학 융복합 연구 및 신기술 개발을 촉진한다. 이외 국내 임상시험 산업 경쟁력 강화를 위해 데이터관리자, 코디네이터(임상시험 실행), 모니터요원(임상시험 감독), 글로벌 임상 설계 등 전주기 임상시험 전문인력 양성을 확대한다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 한국바이오의약품협회가 제4기 회장단을 출범시켰다. 한국바이오의약품협회는 지난 17일, 2020년 임시 총회를 서면으로 개최해 이정석 회장, 장정호 이사장, 안재용 비상근 부회장을 각각 선임하는 제4기 회장단 선출(안)을 통과시켰다. 신임 이정석 회장은 서울대학교 약학대학 졸업 후 '83년 보건사회부 약정국 근무를 시작으로 식품의약품안전처 바이오생약국장을 역임하기까지 30년 간 보건복지부와 식품의약품안전처에서 약사행정 최고전문가로 봉직했으며, 이후 한국보건산업진흥원 기획이사를 역임했고, 최근까지 한국FDC법제학회 법제연구원장으로서 식품의약품안전처의 규제과학전문가 교육사업에 참여해왔다. 現 세원셀론텍 회장인 신임 장정호 이사장은 가톨릭대학교 의과대학을 졸업한 MD 출신 CEO로서, '00년에 대한민국 생명공학 1호 제품으로 허가받은 '콘드론'을 직접 개발한 1세대 첨단바이오의약품의 선구자이며, 동시에 바이오플랜트를 제작하는 SC엔지니어링 대표이사이기도 하다. 신임 안재용 비상근 부회장은 現 SK바이오사이언스 대표이사로서, 영국의 아스트라제네카와 미국 바이오 기업 노바백스 등과 코로나19 백신 후보물질의 개발과 생산, 한국을 포함한 글로벌 공급을 함께하는 위탁생산개발 계약을 발 빠르게 체결하는 등 일련의 코로나19 백신 생산에 핵심적인 역할을 앞장서 추진하고 있는 유능한 리더십의 CEO이다. 이날 이정석 회장은 "COVID-19 바이러스로 전지구적인 위기를 겪고 있는 가운데 인류의 생명과 안전을 지킬 수 있는 백신과 치료제 개발에 우리 바이오 기업들이 앞장서고 있다"면서, "COVID-19의 조속한 극복을 위해서는 정부와 산업계, 국민과 의약계가 한 배를 탄 공동운명체로서 그 역량을 집중해 나가야 하는 시기"라고 강조했다. 이어 "한국바이오의약품협회는 이들 기업을 전폭적으로 지원하고 정부와의 소통에 걸림이 없도록 가교역할을 다해 나갈 것이며, 국민의 생명을 지키고 기업의 부가가치를 높이는 데 앞장서겠다"고 밝혔다. 아울러 "그 간의 약사행정 경험을 바탕으로 우리나라 바이오의약산업계의 혁신역량이 꽃피울 수 있도록, 정부의 의약산업 진흥을 위한 정책발굴 등에도 아이디어를 보태고, 연구개발 투자와 고용 증진, 대기업과 중소·벤처 기업들 간의 상생 등 지속성장 가능한 바이오의약품 산업 생태계를 만들어 가는데 정부와 한 팀으로서 역할을 다하겠다"고 덧붙였다. 한편, 이번 임시 총회에서 전임 회장인 강석희 HK 이노엔 사장, 김태한 삼성바이오로직스 사장, 기우성 셀트리온 부회장, 양윤선 메디포스트 대표이사, 박정태 상근부회장 등의 이사들이 다시 중임 의결되고, 드림CIS 공경선 대표이사가 새롭게 합류해 총 12명의 이사진을 구성했다. 이정석 회장을 비롯한 새 이사진과 회장단은 9월22일 3년의 새 임기를 시작할 예정이다.

|메디칼타임즈=원종혁 기자| 뇌하수체 양성 종양으로 인한 성장호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환인 말단비대증 치료제가 국내 처방권에 진입한다. 종양의 성장과 성장호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제해 질병의 징후와 증상들을 개선 유지시키면서, 뚜렷한 치료혜택을 검증받은 치료 옵션으로 주목된다. 한국화이자제약(대표 오동욱)은 소마버트(성분명 페그비소만트)가 16일 식품의약품안전처로부터 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 대해 허가를 받았다고 밝혔다. 말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(insulin-like growth factor I, 이하 IGF-I)의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장 호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다. 말단비대증은 기대수명 감소, 심혈관계 문제 및 손, 발, 기타 장기의 비대, 얼굴 모양 변형, 피로, 관절통, 대사장애 등을 포함하는 임상적 변화와 연관이 있으며 골관절증, 대사성 합병증(인슐린 저항성, 고혈당, 고지질혈증 등), 신생물 발생 위험, 뇌하수체기능저하, 척추골절, 삶의 질 감소 등 다양한 이차적인 전신 합병증을 동반할 수 있다. 말단비대증의 연간 발생률은 100만명 당 3.3건으로 추정되며, 전세계 유병률은 100만명 당 약 60건에 지나지 않는다. 한국의 경우 지난 2013년 발표된 후향적 분석 결과, 2003년 1월부터 2007년 12월까지 전국의 74개 이차 또는 삼차 의료기관에 1,350명의 말단비대증 환자가 등록된 것으로 나타나 연평균 발생률은 100만명 당 3.9건, 2007년 기준 유병률은 100만명 당 27.9건으로 나타나 서양과 유사한 수준을 보였다. 말단비대증의 치료목표는 종양의 성장과 성장 호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상들을 역전, 예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 것이다. 주로 수술, 방사선치료, 소마토스타틴 유사체(somatostatin agonists, SSAs), 도파민 유사체(dopamine agonists, DA) 등의 치료법이 사용되며, 혈중 성장 호르몬 및 IGF-I 수치의 정상화를 달성한 환자의 비율로 치료효과를 평가한다. 이번 허가는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 'SEN-3614 연구'를 기반으로 이뤄졌다. 112명의 환자들은 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정됐으며, 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도의 변화였다. 연구 결과, 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도 중간값의 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 기저시점 대비 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다. 기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다. 또한, 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 유의하게 개선한 것으로 나타났으며, 이상반응의 발생률은 위약 투여군과 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 유사한 것으로 나타났다. 특히, 페그비소만트는 치료 개시 후 2주 이내에 75% 이상의 최대 혈청 IGF-I 농도 감소를 보였으며, SEN-3614의 연장시험인 SEN-3615 연구 결과, 약 93%의 환자(100명)가 42.6주간 지속적으로 정상 IFG-I 수치를 달성한 것으로 나타나 약효 발현이 신속할 뿐 아니라 효과 역시 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다. 한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 "새로운 기전의 말단비대증 치료제 소마버트주의 허가를 통해 기존 치료로 충분하지 못했던 국내 말단비대증 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다"며 "한국화이자제약은 앞으로도 국내 말단비대증 환자들의 치료성적과 삶의 질 개선을 위해 최선의 노력을 다 할 것"이라고 말했다. 한편, 소마버트주는 지난 2002년 11월 유럽에 이어 2003년 미국에서 말단비대증 치료제로 허가 받았으며, 한국에서는 지난 2018년 10월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

|메디칼타임즈=최선 기자| 메디포스트(대표: 양윤선)는 무릎골관절염 줄기세포치료제 카티스템 일본 임상 2상을 개시했다고 21일 발표했다. 작년 12월 승인받은 카티스템 일본 임상 2상은 올 1분기 시작 예정이었으나, 코로나19의 영향으로 임상 일정이 지연돼 이번에 임상을 개시할 수 있게 되면서 일본시장 진출을 본격화했다. 한국의 임상데이터를 인정받아 임상 1상을 생략하고 진행되는 일본 임상 2상은 K&L 2~4등급 환자 중 근위경골절골술 (*HTO, High Tibial Osteotomy)을 병행하는 환자 총 50명을 대상으로 임상이 진행될 예정이다. 메디포스트 관계자는"일본은 세계적인 초고령화 국가로 무릎골관절염 환자수가 한국보다 10배이상 많을 뿐만 아니라 고가의 세포치료제에 대한 관심도가 높고 퇴행성질환에 대한 의료시스템이 잘 구축돼 있어 카티스템의 글로벌 시장 진출에 최적의 시장" 임을 강조했다. 또한, "코로나로 인해 신청이 지연됐던 K&L 2~3등급 환자 대상의 일본임상 3상 신청도 올해중 계획하고 있어, 2020년은 세계 최대 무릎골관절염 시장 중 하나인 일본 시장 진출의 원년이 될 것" 이라고 밝혔다. K&L 2~3등급 환자 대상의 주사형 무릎골관절염 치료제 (SMUP-IA-01) 국내 임상 1상이 올해 말 종료될 예정이며, 내년 상반기 임상결과 발표 후, 빠르게 차상위 임상을 추진할 계획이다.