점점 더 간편해지는 에이즈치료 2제복합제 '도바토' 급여 2020-05-25 10:53:26
|메디칼타임즈=원종혁 기자| 에이즈 치료제 '도바토'가 신규 감염인을 비롯한 치료 경험을 가진 감염인을 위한 첫 2제요법 단일정으로 6월 1일부터 급여 등재된다. 도바토는 대표적인 인터그라제 억제제(INSTI, 또는 통합효소억제제))인 돌루테그라비르와 뉴클레오시드역전사효소억제제(NRTI) 라미부딘의 완전한 복합제다. 급여 대상은 에이즈 관련 증상이 있는 HIV 감염인 및 증상이 없는 경우 ▲CD4 수치 350/㎟ 미만이거나 ▲혈장 바이러스 수(Viral load) 10만Copies/㎖ 초과 ▲그 외 감염내과 전문의가 치료제 투약이 필요하다고 인정한 감염인을 포함한다. 이외에 임신중인 감염인, 감염인 산모로부터 태어난 신생아, HIV에 노출된 의료종사자, 감염인의 배우자(사실혼 포함)에게 예방 목적으로 투여하는 경우에도 급여된다. 이번 보험급여 적용으로 도바토의 약가는 1 타블렛 기준 1만 8528원으로 정해졌으며, 이로써 1일 1회 한 달 투여 시 월 55만 5840원대로 치료가 가능해졌다. 이는 단일 성분 치료제인 '티비케이(돌루테그라비르 50mg)'의 약가와 동일하며, 3제 단일정인 '트리멕(돌루테그라비르 50mg, 아바카비르 600mg, 라미부딘 300mg)' 약가와 비교해서 약 72%선에 불과하다. 한편 토바도는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 국내 시판 허가를 받은 바 있다. 허가사항에서 도바토는 개별 항레트로바이러스 성분(돌루테그라비르, 라미부딘)에 대해 알려지거나 의심되는 내성이 없는 성인 및 12세 이상(체중 40kg 이상) 청소년의 인체면역결핍바이러스(HIV-1) 감염 치료제로 1일 1회 1정 복용하도록 됐다.
코로나도 비껴간 제약사 매출...1사분기 5.3% 성장 2020-05-22 11:47:42
|메디칼타임즈=최선 기자| 코로나19 확산에 따른 제약사 연초 매출 타격은 사실상 전무한 것으로 나타났다. 2020년 1분기 전체 제약시장의 매출은 5조 646억원으로 지난 2019년 1분기 대비 5.3% 성장하면서 기존 성장세를 유지했기 때문이다. 다만 이같은 성장세가 2사분기까지 이어질 수 있을지는 좀 더 지켜봐야하는 상황이다. 22일 헬스케어 빅데이터 선도기업 한국 아이큐비아는 COVID-19의 영향이 가장 컸던 2020년 1분기 국내 제약시장의 매출 변화를 분석했다. 한국 아이큐비아의 데이터에 따르면 2020년 1분기 전체 제약시장의 매출은 5조 646억원으로 지난 2019년 1분기 대비 5.3% 성장했다. 당초 여러 기관에서 국내 제약시장의 성장세가 COVID-19로 인해 상당히 둔화될 것으로 전망한 바 있으나 1분기 매출 및 성장률을 놓고 보면, 제약시장은 기대 이상의 성과를 이뤄낸 것으로 보인다. 일반의약품을 포함한 원외시장은 4.9% 성장, 원내시장은 5.9%의 성장을 보였으며, 원내 시장을 다시 의원 원내시장과 병원 원내시장으로 나눠보면 병원 원내시장이 6.0%의 성장률로 약간 더 높게 나타났다. 전문의약품과 일반의약품으로 나눠봤을 땐, 전문의약품은 5.5%, 일반의약품은 3.2%의 성장률을 기록, 최근 일반의약품의 3~4% 연평균 성장률을 감안하면 기존 성장세를 유지했다고 볼 수 있다. 또, 당초 COVID-19 감염에 대한 우려로 환자들의 병의&12334;원 방문이 줄어 처방시장 자체가 상당히 위축될 것이라는 예측과 달리 전문의약품 시장도 나름 준수한 매출 성과를 이룬 것으로 평가된다. 국내제약사와 외자제약사간 성장률을 살펴보면, 국내제약사는 4.2%, 외자제약사의 경우는 6.8%의 성장률을 나타냈다. 영업사원의 의료기관 방문 자제 등 프로모션에 상당한 제약이 있었고, 특히 외자제약사는 오랜 재택근무기간으로 상당기간 영업활동의 공백이 불가피했음에도 오리지널 중심의 외자제약사 제품이 제네릭 중심인 국내제약사 제품에 비해 상대적으로 COVID-19의 영향을 적게 받은 것으로 관찰된다. 오리지날 품목과 제네릭 제품의 최근 연평균 성장률은 6~7% 사이로 유사한 수준으로 유지돼 왔는데, 지난 1분기 제네릭의 성장률은 4.0%인 반면 오리지날 제품은 7.4%의 성장률을 보이며 이전 평균 성장의 기조를 유지한 것으로 확인된다. 치료군(Therapeutic Class)별로 살펴보면, 항암제 및 면역조절제제(L) 제품군이 11.4%, 신경계용제(N) 제품군은 10.8%, 심혈관계(C) 제품군은 8.1% 그리고 호흡기계용제 (R) 제품군은 7.9%의 성장률을 보이며 전체 시장의 성장을 주도했다. 이런 치료군의 높은 성장은 중증 질환에 사용 내지는 원내 처방의 비중이 높은 경우이거나 호흡기질환 치료에 더 적극적으로 대처한 요인 등에 기인한 것으로 분석된다. 만성질환 관련 치료군 중 심혈관계 제품군의 성장은 특히 인상적인데, COVID-19 상황 하에서도 ARB와 지질저하제의 성장세는 이전과 변함없이 유지됐다. 반면 전신성 항감염성제(J), 근골격계용제(M) 및 비뇨생식기용제(G) 카테고리는 이 기간에 각각 -3.2%, 0.8%, 0.7%의 성장률로 1분기 전체제약시장 성장률에 미치지 못했다.
미FDA, 항체진단키트 배포 제동...정확성 이슈 부각 2020-05-22 11:37:31
|메디칼타임즈=최선 기자| 코로나19와 관련 면역반응을 이용한 신속진단 방식(항체진단키트) 사용에 적극적이었던 미국 FDA가 긴급 제동을 걸었다. 확진 여부에 대한 부정확성 이슈가 제기되면서 28개 품목에 대한 배포를 금지하고 나선 것. 21일 FDA는 24개사 28개 코로나19 항체진단키트에 대해 미국 내 배포를 금지했다. 이는 코로나19 항체진단키트의 부정확성에 대한 이슈가 제기되면서 지난 4월 28일 FDA가 발표한 코로나19 항체진단키트에 대한 보완 지침 이후 취해진 첫 조치이다. 보완된 지침 이전에 코로나19 항체진단키트는 FDA의 긴급사용승인 없이도 기업 자체 검증 이후 FDA에서 정한 라벨링 등의 기준을 갖추어 FDA에 통보만 하면 승인 없이도 배포가 가능했다. 그러나 항체진단에 대한 'Umbrella EUA(긴급사용승인) 보완 지침에서 FDA는 기존에 배포된 코로나19 항체진단키트나 새로 배포예정인 항체진단키트도 PCR기반 유전자진단키트와 같이 일정기간 내 긴급사용승인(EUA)을 FDA에 제출하도록 했다. EUA를 기한내 제출하지 않는 사유 발생시 FDA는 홈페이지상에서 해당 제조기업과 진단키트를 삭제하고, 배포 금지 등의 조치를 취할 수 있다. 이번에 제외된 28개 제품은 FDA 웹사이트에 미국 내 배포되고 있다고 공지돼 있었으나 이번 조치로 FDA 홈페이지상의 제품 리스트에서 제외됐다. 제외된 제품은 대부분 중국제품으로 일부 미국 제품도 포함돼있다. 한국산은 없다. 현재 코로나19 유전자진단키트로 FDA 긴급사용승인을 받은 국내 제품은 6개 지만 항체진단키트로 FDA 긴급사용승인된 국내 제품은 아직 없다. FDA 홈페이지에 공지된 국내 코로나19 항체진단키트 기업은 수젠텍, SD바이오센서, 엑세스바이오, 바디텍메드, 휴마시스, PCL, 나노엔텍, 젠바디 등이다. FDA 규정에 따라 이들 기업들은 FDA에 코로나19 항체진단키트에 대한 긴급사용승인 절차를 밟고 있을 것으로 추정된다. 한국바이오협회 오기환 전무는 "조만간 미국에서 국내 코로나19 항체진단키트 긴급사용승인 소식이 들려올 것으로 기대한다"며 "국내산 진단키트에 대한 해외의 높은 수요가 있는 상황에서 해외에서 더 많은 신뢰를 얻을 수 있도록 각 기업들이 계속 노력해 주길 바란다"고 말했다.
프로포폴 도난·분실해도 행정처분...관리감독 책임 2020-05-22 11:17:36
|메디칼타임즈=최선 기자| 병의원에서 줄곧 일어났던 프로포폴 도난과 같은 사고 발생 시 앞으로 지도감독 미철저를 사유로 업무정지 1개월에 처해진다. 그간 저장시설 및 종업원 관리 소홀에 대한 책임을 물을 수 없었으나, 이에 대한 처분이 신설된 만큼 철저한 관리 감독이 요구된다. 21일 병원&8231;약국 등 마약류취급업자가 마약류를 불법적으로 사용한 경우에 대한 행정처분 강화를 주요 내용으로 한 '마약류 관리에 관한 법률 시행규칙'이 5월 21일 개정&8231;공포했다. 주요 개정사항은 마약류의 목적외 사용 및 관리 미비에 대한 행정처분 강화다. 병&8231;의원 등이 마약류를 질병의 치료&8231;예방 등 의료용 목적 외로 사용한 경우 행정처분 기준이 업무정지 6개월에서 12개월로 늘어나고, 처방전에 따라 투약하지 않거나 거짓 처방한 경우는 업무정지 1개월에서 6개월로 대폭 강화된다. 또 그동안 의료용 마약류의 도난·분실이 계속 발생하고 있음에도 불구하고 저장시설 및 종업원 관리 소홀에 대한 책임을 물을 수 없었으나, 이에 대한 처분도 신설&8231;강화됐다. 저장시설 미점검, 점검부 거짓작성, 미작성·미비치의 경우 기존에는 경고 처분에서 끝났지만 시행규칙 개정을 통해 업무정지 15일로 처분이 강화됐다. 종업원에 대한 지도감독 미철저로 인한 도난 발생의 경우도 업무정지 1개월의 처분을 받게 된다. 한편 마약을 보관하는 저장장치는 이중 잠금장치가 있는 철제금고로 한정됐으나, 앞으로는 철제와 동등 이상의 견고한 재질로 만들어진 금고도 사용할 수 있도록 합리적으로 개선된다. 의료용 마약류 저장시설 점검항목 명확화는 의료기관&8231;약국 등은 마약류 저장시설을 주 1회 이상 점검하고 점검부를 작성해야 하는데 이때 이상유무 확인 대상을 '저장시설, 재고량, 기타'로 명확히 구분해 관리 실효성을 높였다. 식약처는 이번 규정 개정을 통해 의료용 마약류의 불법 유출&8231;사용 및 오·남용 사례에 대해 보다 엄정하게 대처해 갈 것이라고 밝혔다.
이뮨온시아, PD-L1 억제 면역항암제 2상 승인 2020-05-22 10:33:47
|메디칼타임즈=최선 기자| 면역항암제 연구 개발 기업 이뮨온시아(대표 송윤정)는 자사의 면역항암제 후보물질 'IMC-001'의 임상 2상이 식품의약품안전처로부터 21일 최종 승인됐다고 밝혔다. 본 임상2상은 재발성 또는 불응성 비강형 결절외 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 진행될 예정이다. IMC-001은 T세포의 PD-1과 암세포의 PD-L1간의 상호작용에 의한 항암T세포의 억제신호를 차단함으로써, 항암T세포의 활성을 촉진시켜 항암효과를 높이는 면역관문억제제(Immune Checkpoint Inhibitor)이다. 이는 키트루다, 옵디보 등 2019년 기준 25조원 이상의 매출이 발생한 PD-1/PD-L1 계열의 약물들과 같은 작용기전이나, IMC-001의 경우 이에 더해 Fc의 기능을 살린 IgG1 타입을 적용함으로써 NK세포 등의 다른 면역세포도 함께 암세포를 공격하도록 해 더 높은 항암효과를 보일 수 있다. NK/T 세포 림프종은 희귀 림프종으로 EBV (Epstein-Barr virus) 감염과 연관돼 발생하는 것으로 알려져 있으며, 현재 신약개발에 대한 수요가 매우 높은 암종이다. 아시아에서 특히 발생율이 높고, PD-1/PD-L1 계열 약물의 바이오마커로 자주 사용되는 PD-L1을 발현하는 환자 비율이 높다는 특징이 있어, 높은 치료 효과가 기대된다는 회사측의 설명이다. 해당 임상 2상 시험은 삼성병원 및 아산병원을 포함한 국내 4개 병원에서 진행할 예정이며, 곧 중국에도 임상시험계획을 제출할 예정이다. 본 임상 2상의 결과를 가지고 우선적으로 국내 조건부 허가를 받는 것을 목표로 하고 있다. 송윤정 이뮨온시아 대표는 "IMC-001은 표준치료법에 실패한 말기 암환자들을 대상으로 한 임상 1상에서 용량제한 독성 반응(dose limiting toxicity)이 관찰 되지 않았고, 일부 환자에서 생존기간 연장 효과 및 종양의 크기가 줄어드는 반응(response)이 있는 등 매우 고무적인 결과를 보였다"며 "미충족수요(Unmet medical needs)가 높은 NK/T 세포 림프종 환자들에게 하루 빨리 보다 효과적인 치료제를 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 전했다. IMC-001은 미국 소렌토 테라퓨틱스(Sorrento Therapeutics)의 G-MAB 항체 라이브러리로부터 도출된 약물로서, 국내에서 개발되고 있는 최초의 PD-1/PD-L1 계열 약물이다. 타 PD-1/PD-L1 계열 약물의 경우 치료가격이 매우 높다는 단점이 있어, IMC-001은 우수한 약효를 보이는 면역항암제를 보다 많은 국내 암환자들이 접근 가능한 가격에 제공하는 것을 최우선 목표로 개발이 진행되고 있다. 이뮨온시아는 유한양행과 소렌토가 2016년 설립한 합작법인으로, 글로벌 라이선스 아웃을 목표로 두고 다양한 면역항암제의 전임상/임상 개발에 주력하고 있다. 개발중인 신약 후보 물질 중 IMC-002 (CD47억제제)에 대한 임상 1상 시험 계획이 최근 미국 FDA에 의해 통과된 바 있다.
셀트리온제약, 글로벌 케미컬 제품 생산 본격화 2020-05-22 10:22:12
|메디칼타임즈=최선 기자| 셀트리온제약은 22일 국제조달시장 공급용 물량을 선점하기 위해 최근 FDA로부터 잠정 승인을 받은 'CT-G7'을 확대 생산한다고 밝혔다. 이번 생산은 코로나19로 인해 글로벌 케미컬 의약품 주요 공급처인 인도 내 봉쇄령(Lock-down)으로 경쟁사들의 주요 공장 가동률이 30%대로 낮아진 상황을 적극 활용하기 위해서다. 셀트리온이 자체 개발한 HIV 치료제인 CT-G7은 시장에서 선호도가 높은 3개 성분을 복합한 개량신약으로 올해 4월 FDA로부터 잠정 승인(Tentative Approval)을 받았다. CT-G7의 생산시설인 셀트리온제약 청주공장은 올해 초 FDA 실사에서 무결점으로 통과하며 상업생산을 위한 준비를 완료한 바 있다. 클린턴 의료재단(CHAI, Clinton Health Access Initiative)에 따르면 HIV 치료제 시장 규모는 약 1조 2천억원(2019년 기준)으로, 셀트리온그룹은 CT-G7을 통해 사업초기 해당 시장의 10% 규모인 연간 1,200억원의 매출을 무난히 달성할 것으로 보고 있다. 이후 20%까지 점유율을 확대한다는 목표로 아프리카와 개발도상국 등 HIV 환자 치료를 위한 국제 조달 시장을 적극 공략할 계획이다. 또한, 최근 코로나19의 전세계적 확산으로 주요 조달 기관들은 HIV 환자들을 위한 치료제 공급 안전성 확보에 주력하고 있어 셀트리온제약의 시장 선점 전략에 더욱 힘이 실릴 전망이다. 이에 발맞춰 셀트리온제약은 청주공장에 CT-G7 전용 생산라인을 구축하고 제품 생산에 필요한 인력을 대폭 충원해, 24시간 체제로 공장 가동 및 제품을 생산한다는 계획이다. 특히 셀트리온제약은 상반기 중으로 연구 및 생산 인력의 15%를 증원해 청주 및 진천공장에 신규인력을 배치하고, CT-G7 및 기타 케미컬 제품의 글로벌 생산 확대에 대응할 예정이다. 셀트리온제약 관계자는 "CT-G7을 통해 아프리카와 개발도상국 등을 타깃으로 하는 글로벌 조달 시장을 적극 공략하고, 코로나19로 침체된 채용시장에도 활력을 불어넣을 것으로 기대한다"며 "향후 셀트리온그룹의 신성장 동력으로 케미컬 사업을 더욱 강화해 바이오와 케미컬 사업을 아우르는 글로벌 생명 공학 기업으로 도약하기 위해 노력하겠다"고 말했다.
제약사들 “희귀질환약 보험급여 문턱 너무 높다” 2020-05-22 05:45:56
|메디칼타임즈=원종혁 기자| 희귀질환제의 보험급여 문턱이 지나치게 높다는 목소리가 나오고 있다. 제약사들은 위험분담제(RSA) 도입 이후 약 6년간 급여등재를 신청한 희귀질환 치료제 14개 가운데 정작 급여등재에 성공한 것은 3개에 불과하다며 제도개선의 필요성을 요구하고 나섰다. 특히 이들은 항암제나 일반약제의 등재율이 90%를 훌쩍 넘긴 것과는 비교된다며 형평성에 어긋난다는 반응이다. 희귀질환관리법이 시행되면서 매년 5월 23일은 정부가 지정한 희귀질환 극복의 날이기도 하다. 현재 당초 취지에서처럼 희귀질환에 대한 법적근거들을 만들고, 지속적으로 희귀질환에 대한 인지도 제고 및 질환을 관리하기 위해 관심을 기울이는 상황이기는 하다. 일단 희귀질환의 경우, 질환에 대한 정보가 부족하고 전문가도 적어 진단받기까지 많은 시간과 비용이 소요된다. 겨우 진단을 받는다 하더라도 이후에는 치료제가 없는 경우도 비일비재해 악순환이 반복되는 것이다. 실제 약 7000여개의 희귀질환 중 치료제가 있는 질환은 불과 5% 남짓한 상황. 문제는, 이렇게 개발된 치료제조차 대부분이 비싼 약값으로 인해 환자들이 치료혜택을 받기 어려운 경우가 많다. 때문에 정부는 '중증질환 보장성 강화'를 목표로 하는 기조 아래, 신약등재 과정에서 근거 마련이 어려운 항암제와 희귀질환 치료제를 대상으로 위험분담제와 '경제성평가 특례제도'를 운영하는 등 환자의 접근성 향상을 추진해오고 있지만 결과물을 놓고는 아쉬운 성적표를 보여주고 있다. 여전히 경제성을 입증하기 어려운 희귀질환 치료제에는 문턱이 높아 제도의 실효성에 대한 문제 제기가 이어지는 상황이다. 지난 2013년 12월 도입돼 올해로 7년차를 맞는 위험분담제의 경우, 제도 도입 이후 최근까지 약 6년간 위험분담제를 통해 급여등재를 신청한 희귀질환 치료제 14개 중 급여등재에 성공한 것은 3개에 불과했다. 현행 위험분담제제도의 대상요건이 지나치게 제한적이고 경직되게 운영되고 있는데다 다른 질환과 동일한 잣대로 검토되는 경제성평가의 높은 벽을 넘지 못했기 때문으로 분석된다. 조사결과, 위험분담제가 본격 도입된 2014년 전후의 약제 유형별 급여등재비율을 비교해보면, 희귀의약품은 71.1%에서 71.4%로 제도 도입 전후로 별다른 차이가 없는 양상을 보였다. 반면, 일반약제는 79.6%에서 98.6%로, 항암제는 77.1%에서 91.7%로 큰 폭으로 상향된 것이다. 또한 2017년~2018년 3월까지 심평원 약제급여평가위원회 상정 품목 중, 희귀질환약제의 2년이내 등재율, 4년이내 등재율은 각각 43%, 81%에 불과한 것으로 나타났다. 질환 특성 고려 유연한 위험분담제 운영 "경제성평가 재검토 필요해" 위험분담제 도입 후에도 희귀질환 치료제의 급여등재율이 상향되지 않는 이유로는, 희귀질환 약제를 경제성 논리로 평가하기에는 한계가 있다는 지적도 나온다. 경제성평가면제 약제를 제외한 모든 신약은 경제성 평가를 통해 비용효과성을 입증해야 하는데, 희귀질환은 질환에 대한 정보가 알려지지 않아 개발자체가 어렵고 환자수도 적어 임상연구 진행조차 어려운 경우가 많기 때문. 또 경험해보지 못한 영역의 질환이기 때문에 애초에 임상설계 과정부터 시행착오를 겪을 확률이 높고, 그 과정에서 제대로 된 평가가 이뤄지기 어렵다는 점. 치료제를 개발하는 제약사 입장에서는 환자수가 적은 탓에 만성 중증 질환과 달리 실패율이 높고 시장은 작아 고가의 신약이 나올 수밖에 없는 이유다. 이러한 희귀질환의 특성상 비용효과성 입증이 어렵고, 입증이 어려우니 위험분담제의 문턱을 넘기기 어려워진다는 얘기다. 일례로 극희귀질환 CAPS 치료제 '일라리스'는 경평근거 마련이 힘든 극희귀질환 약제임에도 불구 비용효과성을 이유로 급여등재에 실패한 전적이 있다. 산정특례 희귀질환인 루푸스의 대체약제가 없는 유일한 치료제인 '벤리스타' 역시 급여적정성평가에서 '비용효과성 불충분'으로 판단되어 2015년 12월과 2018년 11월 두 차례나 비급여 판정을 받은 바 있다. 60년만에 개발된 유일한 치료제였음에도 불구하고, 대체약제가 코티코스테로이드 등으로 간주돼 위험분담제의 대상이 되지못하고 대체약제 대비 고가로 비급여 평가를 받는 상황인 것이다. 최근 정부가 발표한 위험분담제 개편안에 따라 앞으로 후발약제에게도 위험분담제의 문이 열리고, 경제성평가 면제 약제나 3상 조건부 허가약제도 위험분담제가 함께 적용된다. 하지만 근본적으로 희귀질환치료제에 대한 경제성평가에 실효성이나 유연성을 높이지 않으면, 아무리 위험분담제 대상 약제를 확대한다 한들 희귀질환자의 치료 접근성에는 큰 변화가 없다는 의견도 나온다. 얘기인 즉슨, 희귀질환치료제의 경제성을 입증하기 어려운 이유로 현행 경제성평가 지침상 비용-효과성의 기준으로 삼고 있는 ICER 임계값이 '1 QALY(Quality Adjusted Life Years Gained) 당 Cost'를 기준으로 잡고 있다는 것도 문제로 언급된다. 즉, 삶의 질이 낮은 질환의 경우 동일한 생존기간 연장을 가져오는 경우라도 삶의 질이 높은 질환에 비해 비용효과성을 입증하기 어렵다는 것. 희귀의약품의 경우 대체약제와의 직접 비교임상 없이 허가되는 경우가 대부분이므로 임상효과 비교를 전제로 하는 경제성평가 수행에 어려움이 있다는 얘기다. 희귀질환 제약사 한 관계자는 "ICER 임계값 상향 조정 등 희귀질환 치료제에 대한 경제성 평가 제도의 개선과 동시에 위험분담제 안에서 보다 다양한 유형의 계약이 가능해진다면, 향후 희귀질환 약제들도 위험분담제의 혜택을 받을 수 있을 것으로 본다. 희귀질환 약제 급여에 대해 유연한 검토가 이뤄져 환자들의 치료접근성이 높아지기를 기대한다"고 밝혔다.
가보지 않은 길 '재생의료'…시행 앞두고 우려·희망 교차 2020-05-22 05:45:55
|메디칼타임즈=최선 기자| 8월 시행예정인 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(첨바법)을 통해 재생의료가 본격화되면서 2015년까지 연평균 성장률이 약 99% 달할 것이란 장미빛 전망이 나왔다. 다만 기존 화학약물과 달리 살아있는 세포를 활용한 치료제의 경우 효능과 순도 등을 특정 방법으로 정의하기 어렵다는 점에서 가이드라인만으로 체계적인 임상의 승인 및 진행이 어려울 수 있다는 지적까지 희망과 우려가 교차하고 있다. 21일 바이오코리아는 한국 재생의료 동향 세션을 마련하고 최근 해외에는 활발히 이뤄지고 있는 면역세포치료제와 유전자 치료제 현황 및 국내 현황, 8월 발효를 앞두고 있는 첨바법의 기대효과를 조망하는 시간을 마련했다. 첨바법은 산업 육성을 위한 신속심사 및 환자 안전 강화를 위한 장기추적을 주요 골자로 한다. 이미 미국, 일본 등에서는 특별법을 통해 재생의료를 육성하고 있는 만큼, 국내도 첨바법을 통해 재생의료가 급물살을 탈 것이란 전망이 나오는 한편 일각에서는 신속 심사가 부실을 가져올 수 있다는 우려가 나온다. 먼저 최병현 첨단재생의료산업협의회 사무총장은 '한국 재생의료 산업의 현황 및 전망' 발표를 통해 산업 측면에서 '폭풍 성장'을 예견했다. 그는 "글로벌 리포트에 따르면 2019년도부터 재생의료 시장에 대한 수요가 급격히 증가해서 2025년까지 연평균 성장률이 99.4%에 달할 것으로 보인다"며 "배지, 분석 장비, 배량 배양장비와 같은 지원산업 분야도 연간 30%로 성장할 전망"이라고 말했다. 그는 ""한국에서 최초 제품은 연골세포치료제가 2001년 치료제가 출시됐고, 2007년 면역세포를 이용한 암세포 치료제가 두건 허가를 얻었고, 2011년도부터는 줄기세포 치료제가 4건 허가를 얻었다"며 "총 16건의 제품 승인은 전세계 유래가 없을 정도로 많은 수"라고 강조했다. 우리나라가 초기부터 재생의료 분야에 활발하게 활동했고, 정부에서 전략적으로 인허가를 지원해 줬다는 의미로 첨바법의 시행 이후 보다 본격화될 것이라는 것이 그의 판단. 다만 우리나라에서 주로 생산하는 세포치료제보다는 유전자 치료제나 유전자 변형된 세포 시장 성장이 더 가파를 것으로 보이는 점은 대책 마련이 필요한 부분이다. 최 사무총장은 "전세계 제품 현황을 보면 세포 치료제는 미국이 22개로 가장 많지만 8개는 예전부터 사용하던 제대혈 유래 골수 치료제기 때문에 이를 제외하면 한국이 가장 많은 제품을 보유하고 있다"며 "하지만 한국은 유전자 치료제가 전무하다는 점은 아쉽다"고 말했다. 그는 "전세계적으로 유전자 치료제는 미국이 5개, 유럽이 7개, 일본이 2개, 캐나다가 1개, 중국이 2개 등이지만 한국은 없다"며 "유전자 변형세포, 줄기세포치료제가 다수 출시되는 외국에 비하면 한국은 체세포 치료제만 허가를 받는 부진한 성적이다"고 지적했다. 우리나라에선 면역세포 치료제 개발이 활발하게 진행되고 있다. 아직까지는 일본에서 개발된 '킴리아(Kimriah)와 같은 면역항암제 개발은 활발하지 않지만 자가 세포를 단순 배양하거나, 자가 면역세포를 단순 배양한 치료제들이 대부분이다. 실제로 치료 적응증으로 보면 92%가 암, 면역계질환 치료 5%, 신경계 질환 1%, 피부 질환 1%의 순이다. ▲첨바법 본격 시행 이후는…급여 제도·임상 진행 '이슈' 한편 8월 재생의료의 본격 도입 이후부터는 급여 등재 및 세포치료제에 대한 보험 제도가 시장 활성화를 결정짓는 주요 변수가 될 것으로 전망된다. 최 사무총장은 "새 법을 통해서 그동안 치료가 어려웠던 희귀병 환자, 난치병 환자가 재생의료를 좀 더 쉽게 적용할 기회가 늘어날 것"이라며 "다만 재생의료 제품의 가격이 무척 비싸다는 점이 치료 기회의 변수로 작용할 수 있다"고 제시했다. 그는 "일부 유전자 치료제는 해외에서 출시 후에 백만 달러에 이르는 가격으로 사용되지 못하는 사례도 발생했다"며 "따라서 약가 제도, 보험 제도 논의가 시장과 산업 활성화에 중요한 이슈가 될 것이다"고 전망했다. 이어 "가격이 비쌀 뿐 아니라 대량생산이 어렵기 때문에 새로운 제조 기술이 필요하다는 점에서 다른 생산 기술 이슈도 발생할 것으로 본다"며 "국외로 수출되기 위한 규제기관의 관심도 필요하다"고 덧붙였다. '면역세포치료제의 인허가 주요 이슈'를 발표한 큐어세라퓨틱스 송세흠 박사는 임상의 원활한 진행을 위해 임상 주체와 규제기관의 소통 의무화까지 주장하고 나섰다. 살아있는 세포를 사용한다는 점에서 분석적 테스트 방법, 효력 측정 등에 어려움이 있어 가이드라인 준수만으로는 임상 진행 및 제품 승인이 원활하지 않을 수 있다는 전망이다. 송 박사는 "면역세포 치료법의 우수한 효능을 입증하고 이런 임상 결과를 시의 적절하게 발표하는 것이 매우 중요하지만 규제기관 또한 세포와 유전자 치료의 어려움을 알고 있다"며 "면역세포치료제의 경우 이종간 면역원성이 존재하기 때문에 동물실험에서 성공했다고 해서 인체에 무해하거나 효과가 입증됐다고 볼 수 없다"고 지적했다. 그는 "가이드라인이 법적 구속력이 없을지라도 임상 주체들은 이를 준수해야 한다"며 "이런 지침은 특정 제품에 한하지 않으며, 특히 세포 및 유전자 치료분야에 적용되기 때문에 임상 주체와 규제기관간의 소통 의무화를 도입해야 한다"고 강조했다. FDA는 임상 주체에게 세포와 유전자 치료법의 목적, 순도, 효능을 명확히 하도록 하는 가이드라인을 따르도록 하는데 개발중인 면역세포의 목적, 순도, 효능은 특정 방법으로 정의되기 어렵다는 문제가 있다. 또 면역세포는 인체에 유효한 효능 및 안전성을 입증할 수 있는 완벽한 검증방법이나 독성학 모델은 없다. 송 박사는 "과학적 관점이나 기관과의 소통에서 각자 정의내리는 것에 차이가 발생할 수 밖에 없다"며 "이에 대해 규제기관과 논의하고 약리학/독성학 관계자와의 상담도 장려된다"고 말했다. 이어 "면역세포 치료법에 있어 면역 세포는 기존의 저분자바이오의약품과 다르기 때문에 임상 가이드라인은 세포, 조직, 유전자치료 부서와의 회의를 권장한다"며 "실제로 한국은 정기적인 토론을 실시하고 첨단 바이오의약품 규제과학 상담 사례집을 발간하고 있다"고 덧붙였다. 정은영 보건산업정책국 보건의료기술개발과 과장은 "조만간 임상연구 계획서를 심의하는 임상연구심의위원회를 구성하고, 9월쯤 5개년 기본계획을 마련하겠다"며 "첨바법은 임상연구 소요되는 비용을 환자에게 청구하지 못하게 돼 있기 대문에 R&D 비용을 확보하기 위해 노력하고 있다"고 설명했다. 그는 "진행중인 R&D 비용 예비타당성 검토가 통과되면 임상심의위원회의 심의를 받은 임상은 정부 예산이 지원될 것이다"며 "첨바법은 미국, 일본, 대만에 비해서는 늦었지만 재생의료에 적합한 합리적이고, 선제적인 규제절차를 마련하고 전주기 안전관리를 마련했다는 것에 큰 의미가 있다"고 덧붙였다.
GC녹십자웰빙 암악액질 신약 근위축 억제기전 규명 2020-05-21 11:16:17
|메디칼타임즈=최선 기자|GC녹십자웰빙(대표 유영효)은 암악액질 신약 'GCWB204'에 대한 연구 결과가 국제학술지 미국중의학저널(American Journal of Chinese Medicine)에 게재됐다고 21일 밝혔다. 암악액질이란 암환자가 암 질환 자체 또는 항암제 사용으로 인해 체중 감소와 근육 손실로 대사불균형에 이르는 질병을 말한다. 전체 암환자의 50-80%가 암악액질로 인한 영향을 받고, 약 20%의 환자가 이로 인해 사망에 이르고 있다. 특히 암악액질은 여러가지 위험인자가 복합적인 인과관계에 의해 발생되는 다인성 질환(multifactorial disease)으로, 기존 단일 기전을 타겟 하는 단일요법 보다는 다중모달(multimodal) 방식의 접근이 필요하다는 것이 최근 학계의 입장이다. 이번 논문은 'GCWB204'의 근육위축 현상 억제효과와 기전에 관한 내용이다. 연구에는 배규운 숙명여대 약학대학 교수와 GC녹십자웰빙 연구팀이 공동 참여했다. 연구는 종양괴사인자(TNF-α)에 의해 유발되는 근육위축 세포모델에서 진행됐다. 연구팀은 'GCWB204'와 주요 성분인 '진세노사이드'의 Rh2, Rg3 성분에 대한 근육세포 회복 효과와 근관세포(Myotube) 형성 증가에 대한 기전을 분석했다. ] 연구 결과, 'GCWB204'가 TNF-α에 의해 감소되는 단백질인 미오신중쇄(Myosin heavy chain)의 발현을 정상화 시켰으며, 세포 내 에너지대사 조절인자(PGC1α)를 약 2.5배 증가시켜 근육세포 내에서 필요한 에너지원의 생성을 촉진시키는 것이 확인됐다. 회사 측은 이번 연구가 'GCWB204'의 근육 위축의 회복 및 기능 향상 효과를 규명하는 데 있어 유의미하다고 설명했다. 배규운 숙명여대 약대 교수는 "이번 연구를 통해 GCWB204의 지표 성분에 대한 주요 기전을 밝힐 수 있었다"며 "이는 본 약물이 암악액질 외에도 근위축을 동반하는 다양한 만성질환 치료제로의 확대에 있어 잠재성이 큰 것으로 해석할 수 있다"고 말했다. 유영효 GC녹십자웰빙 대표이사는 "GCWB204가 항암치료로 인한 피로도를 개선하고 신체 기능을 향상시켜 암환자의 삶의 질을 높일 것으로 기대한다"고 말했다.