국내 연구진이 줄기세포를 활용해 난치성 자가면역질환인 중증 아토피 피부염을 치료할 수 있는 가능성을 열어 학계의 주목을 받고 있다.

세계 최초로 임상시험에 성공하며 승기를 잡은 것. 이에 따라 연구진은 이를 상용화하는데 주력한다는 방침이다.

서울성모병원 피부과 김태윤 교수와 서울수의대 강경선 교수 공동연구팀은 중증아토피 질환을 앓고 있는 환자에게 줄기세포 임상시험 1상과 2a를 성공리에 마쳤다고 8일 밝혔다.

김 교수팀은 서울성모병원에서 중등도 이상 난치성 아토피 피부염 환자 7명을 대상으로 1상 임상시험을 한데 이어 27명의 환자에게 2a상 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 검증했다.

치료제 투여 후 2주 간격으로 12주까지 아토피 피부염의 임상 증상과 혈액검사 결과 증상이 개선됐으며 아토피 피부염의 중요 지표인 혈중 IgE 농도와 호산구 숫자가 감소하는 것을 확인했다.

투여된 줄기세포의 용량이 많을수록 효과가 좋았으며 유의한 부작용 또한 관찰되지 않았다.

또한 아토피 피부염 증상을 평가하는 3가지 지표 EASI, IGA, SCORAD 모두 치료개선 효과가 나타나 희망을 더했다.

특히 고용량 줄기세포를 투여한 환자 중 절반 이상(55%)이 임상적 중증도가 50% 이상 감소했으며 가려움증도 60%, 불면증도 65%가 줄어들었다.

고용량 줄기세포를 투여한 환자 11명도 모두 투여 후 첫 평가 시점인 2주차 때부터 임상 증상이 통계적으로 유의하게 호전됐으며 11명 가운데 10명은 모니터링이 끝나는 3개월까지 증상이 지속적으로 개선됐다.

임상시험에 사용된 강스템바이오텍 줄기세포 치료제 FURESTEM-ADⓇ는 동종 제대혈 줄기세포로 탁월한 면역조절기능을 인정받고 있다.

이러한 면역조절기능은 지난해 아토피피부염 질환 모델동물실험에서 비만 세포의 활성과 탈과립을 억제하는 증상개선 효과를 보였으며 이 결과는 국제학술지 스템 셀에 게재된 바 있다.

특히, 줄기세포 치료제는 단 1회 투여로 증상이 개선되는 현상이 모니터링 기간인 3개월간 지속됐다는 점에서 1회 피하주사로 장기간 효과가 지속될수 있다는 고무적인 결과다.

김태윤 교수는 "전 세계적으로 줄기세포를 활용한 난치병 치료제 개발 경쟁이 치열하게 벌어지고 있는 가운데 우니나라에서 제대혈 줄기세포로 아토피 피부염 환자를 치료한 것은 의미 있는 성과"라고 평가했다.

이어 그는 "앞으로 추가연구를 통해 치료의 정확한 메커니즘을 밝히고 좀 더 많은 환자를 대상으로 안전성과 치료효과를 검증하는데 최선을 다할 것"이라고 말했다.

강경선 교수는 "세계 최초로 완성도를 갖춘 아토피 치료제 출시를 위해 후기 임상을 준비하고 있다"며 "글로벌 기준에 맞는 수준 높은 치료약을 빠른 시일 내에 전 세계에 공급하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

한편, 이번 연구결과는 그 학문적 성과를 인정받아 세계적인 학술지인 스템 셀(Stem Cells)지에 게재됐다.