메디칼타임즈=임수민 기자"행위별 수가의 불균형에 따른 기존 보험제도를 개선하고 다양한 지불제도를 개발해 지속가능한 보상체계를 본격적으로 만들어 나가겠다."강중구 건강보험심사평가원장은 6일 전문기자단 신년 간담회를 통해 "필수의료 공백 방지와 불합리한 수가체계 개선 등을 수행하기 위해 올해부터 '건강보험혁신센터'를 설치해 본격 운영에 들어갔다"며 이같이 밝혔다.강중구 심평원장은 지난해  성과로 심사평가의 지속가능한 발전을 위해 의료계와 꾸준한 소통을 실시한 점을 꼽았다.지난해 3월 취임한 강중구 원장은 작년 심평원이 이룬 유의미한 성과로 심사평가의 지속가능한 발전을 위해 의료계와 꾸준한 소통을 실시한 점을 꼽았다.강 원장은 "취임 후 1년이 지났는데 생각 이상으로 업무가 다양하고 깊이 있어 큰 책임감을 느끼고 있다"며 "변화가 필요하다는 시각에도 크게 공감하고 있다"고 소감을 밝혔다.이어 그는 "심평원과 의료 현장의 인식 차이를 줄이기 위해 의약단체, 임상학회, 의료기관에 직접 방문해 현장 목소리를 듣고 해결하려고 노력했다"며 "뿐만 아니라 국정과제 핵심인 필수의료 분야에 대한 적정 보상으로 더 많은 국민들이 혜택을 받을 수 있도록 지원했다"고 강조했다.심평원은 지난해 초저출생 위기 속 중증 및 응급소아 보상, 소아진료체계 및 분만인프라 강화에 주력함과 동시에 암·뇌질환 등 중증질환 중심 등재를 통해 국민 의료혜택을 확대했다. 또한 신속한 초고가약 등재 및 환자단위 성과관리를 통해 건강보험 재정 보호에도 기여했다.하지만 아직 해결해야 할 과제도 산적한 상황. 특히 고령화로 늘어나는 의료지출 속 효율적 재정 관리가 핵심 문제다.강 원장은 "제정된 지 오래되거나 불명확한 심사기준은 의학적 타당성을 기반으로 개선하고, 과다 의료이용을 상시 모니터링해 구체적 대책을 마련하겠다"며 "아울러 필수의료 분야에 대한 수가 재검토 등 지원 체계를 더욱 강화해 나가겠다"고 말했다. 심평원은 효율적 재정 관리를 위해 심사기준을 개선하고 평가 수행체계를 개편하는 등 내부 다지기에 힘쓴다.■ 의학적 타당성 기반 심사 기준 개선 체계 강화이를 위해 심평원은 심사기준을 개선하고 평가 수행체계를 개편하는 등 내부 다지기에 힘쓴다.강중구 원장은 "임상 현실과 환자 특성을 고려한 실질적 적정진료 환경 조성을 위해 의료현장 목소리에 귀 기울이고, 의학적 타당성에 기반한 심사 기준 개선 체계를 강화할 방침"이라며 "취임 직후부터 여러 의약단체와 의료기관을 찾아 소통하고 이의신청 현황 분석 등 심사기준 개선이 필요한 분야를 파악해 왔다"고 말했다.이어 "조사 결과를 기반으로 작년 하반기부터 척추수술 등에 대한 심사기준 개선을 추진 중이며, 내·외부 의료전문가가 참여하는 협의체도 진행하고 있다"고 덧붙였다.심평원은 지난해 말 24개 전문학회와 의사협회, 병원협회에 심사기준 개선의견을 요청해 의견을 수렴했다.강 원장은 "내과, 외과에서 80~90개 정도로 가장 의견이 많았는데 각 과에 관련된 심사기준, 수가 지적 등이 대다수였다"며 "현실적으로 개선이 필요한 부분도 있어 분야별로 안건을 분류하고 우선순위를 설정해 신속히 검토할 계획"이라고 설명했다.이어 "아울러 심사기준 개선 후에도 효과적 모니터링을 통해 재정비가 필요한 항목을 발굴하는 등 지속적인 관리와 선순환이 이뤄질 수 있도록 힘쓰겠다"고 덧붙였다.평가 수행체계 또한 개편된다. 요양급여 적정성 평가는 평가항목, 지표의 양적 확대보다는 구체적인 평가목표 설정과 의미 있는 치료성과를 측정하는 방향으로 진행된다.평가항목이 지속적으로 확대되며 의료기관에 큰 부담으로 작용하는 자료제출 의무도 완화될 전망이다.강중구 원장은 "의료 질 성과 측정을 위한 구체적인 평가목표를 설정해 목표에 도달한 평가는 종료하거나 지표를 개선함으로써 의료기관 부담은 줄이고 의료질은 향상시킬 수 있는 목표 중심 평가체계를 운영할 것"이라고 말했다.이어 "또한 국민들에게 의미있는 평가로 자리매김할 수 있도록 치료 성과 중심 평가로 개선을 추진한다"며 의료 질 향상에 반드시 필요한 핵심지표 중심으로 지표를 간소화해 변화가 체감될 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.■ 건강보험혁신센터 및 약제성과평가실 신설심평원은 올해부터 필수의료 공백 방지와 불합리한 수가체계 개선 등을 검토 및 수행하기 위해 전담조직인 '건강보험혁신센터'를 설치했다.또한 건강보험 제정에 큰 부담으로 작용하는 고가 의약품 관리 체계  개선을 위한 약제성과평가실을 신설했다.강 원장은 "행위별 수가의 불균형에 따른 기존 보험제도를 개선하고 다양한 지불제도를 개발해 지속가능한 보상체계를 본격적으로 만들어 나가겠다"고 말했다.이어 "고가의약품 대상 정의 및 성과관리체계 방안을 마련해 국민의 건강과 건강보험 지출관리에 실효성 있는 제도로 정착시키겠다"고 덧붙였다.이외에도 효율적 심사 업무 추진 및 지역 내 소통 강화를 위해 오는 7월부터 강원과 제주 지역에 지역 본부를 설치한다.강중구 원장은 "전국단위 본부 운영으로 균형을 맞추고 현장 밀착형 심사평가 업무를 수행해 나가겠다"며 "의료계, 유관기관 등과 폭넓은 의견수렴 및 세심한 준비를 통해 제도가 취지에 맞게 운영될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 강조했다.이어 "올 한해에도 심사평가, 건강보험 지출관리, 필수의료 등 국정과제 이행에 있어 현장 목소리를 들을 수 있는 체계를 더욱 강화해 빠르게 변화하는 의료현장을 시의성 있게 반영하고 대응하겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 건강보험급여 목록에 등재된다.이로써 정부가 초고가 치료제로 관리하는 치료제는 총 5개 품목으로 늘어나게 된다.왼쪽부터 노바티스 킴리아, 졸겐스마, 럭스터나 제품사진이다. 해당 치료제들은 급여로 적용되면서 초고가 치료제로 정부의 급여관리 대상으로 포함됐다.25일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 달 국민건강보험공단과 약가협상에 합의한 럭스터나를 오는 2월부터 급여로 적용한다는 방침인 것으로 나타났다.초고가 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.환자는 연간 1인당 투약비용으로 한쪽 눈은 약 3.26억 원, 양쪽 눈은 약 6.52억 원을 부담했으나, 이번 건강보험 적용으로 최대 1050만원까지 절감하게 된다.이 가운데 복지부는 럭스터나를 초고가 치료제 급여 관리 대상에도 포함시켰다. 이에 따라 관리 대상은 총 5개 품목으로 늘어난다. 주목되는 점은 5개 품목 중 노바티스 제품이 3개라는 것이다. 럭스터나가 급여로 적용되면서 기존 킴리아와 졸겐스마까지 노바티스의 주요 품목들이 정부의 초고가 치료제 관리의 주요 대상이 되게 됐다.이를 두고 임상현장에서는 초고가 치료제가 급여가 적용된다는 점은 긍정적이지만 치료제 특성 상 질환 확장성에 제한이 있는 만큼 수익적으로는 병원이나 제약사나 기대할 부분이 크지 않을 것이라고 전망했다. 면역항암제 등 주요 치료제들은 다양한 임상연구를 통해 적응증을 확대할 수 있는 것과 구별된다는 뜻이다.이 때문에 치료제를 개발한 제약사나 이를 임상현장에서 활용하는 의료진 입장에서는 삭감 등 부담이 오히려 더 크다는 의견이다.익명을 요구한 한 대학병원 세포치료센터장은 "고가치료제라고 해서 일각에서는 병원이 상당부분 수익을 낼 것이라고 평가한다. 하지만 치료제 투여를 위한 시설 및 인력 등을 고려하면 부담이 오히려 더 크다"며 "동시에 급여관리에 따라 삭감 등을 우려되기 때문에 병원 입장에서는 긍정적이지만은 않다"고 지적했다.그는 "제약사 입장에서도 킴리아나 럭스터나 같이 특정 질환에 한정적이기 때문에 질환 확장성이 한계가 있다"며 "제약사도 고민이 클 수밖에 없다"고 평가했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'의 약가협상 타결여부가 주목받고 있다.어렵사리 건강보험심사평가원의 문턱을 넘어선 상황에서 또 다른 관문인 약가협상 기간 만료를 앞두고 있기 때문이다.노바티스 유전성망막질환 치료제 럭스터나 제품사진.15일 제약업계에 따르면, 심평원은 지난 9월 개최한 약제급여평가위원회에서 노바티스 럭스터나의 급여 적정성을 인정한 바 있다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다. 즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다. 이 가운데 노바티스는 럭스터나의 약평위로부터 급여 적정성을 인정받기까지 험난했다. 지난 2021년 9월 급여를 신청한 후 지난 3월 약평위에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 9월 약평위를 통과했다.관건은 건보공단과의 약가협상 타결 여부로, 12월 초까지의 협상기한 내에 초고가 치료제의 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 조건(환급률)에 합의해야 한다.이를 두고 제약업계에서는 심평원 약평위 논의 과정에서 럭스터나의 상당부분 약가 인하를 요구했다는 의문이다. 다시 말해 상당한 제약사의 환급 부담을 요구했다는 뜻으로 약가협상 과정에서도 이 부분이 핵심 사안으로 논의 될 것으로 예상된다.만약 순조롭게 마무리된다면 내년 1월 또 하나의 초고가 치료제가 급여로 적용될 수도 있다는 계산이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 약가협상 만료 시기는 12월 초라고 보면 된다. 한 달 앞으로 다가왔다"며 "약평위에서 상당한 약가인하가 필요하다는 의견이 제시됨에 따라 약가협상에서 이 부분이 다른 약제들보다 더 험난할 것 같다"고 귀띔했다.그는 "치료 성과를 추적 관찰해 환급하는 비율의 계약이 진행될 것 같다. 결국 치료 성과를 어떻게 평가하는지가 중요하다"며 "투여해서 시력을 유지된 것을 두고서 임상현장과 제약사 각각 치료 성과를 바라보는 시각이 달라진다면 향후 약가협상에서 쟁점이 될 것"이라고 전망했다.

메디칼타임즈=박양명 기자양산부산대병원은 초고가약으로 분류되는 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보백, 노바티스)'를 투약했다고 20일 밝혔다. 부산·울산·경상남도 지역에서는 처음이며 졸겐스마가 입고된 6번째 병원이다.졸겐스마는 희귀유전질환인 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제다. 평생 한 번만 투약 하면 SMA 진행을 막을 수 있다고 알려져 있다. SMA는 운동 신경세포 생존에 필요한 SMN1 유전자의 돌연변이로 근육이 점차 위축되는 영유아 또는 소아에게 나타나는 신경·근육계 희귀유전질환이다.공주현 소청과 교수가 졸겐스마 투약을 준비하며 보호자에게 투약 절차를 안내하고 있다.양산부산대병원 소아청소년과 공주현 교수에게 치료받던 환자는 태어난 지 얼마 되지 않아 하지 근력 저하 및 발달 지연이 찾아왔다. 생후 3~4개월 무렵부터 다리를 들지 못하는 모습이 나타났고 이후 앉기가 되지 않는 발달지연을 보이며 퇴행해 뒤집기를 하지 못하는 상태가 되었다. 이 환아는 SMA 진단을 받은 지 한 달이 지난 19일 오전 졸겐스마 투여를 받았다.미국에서 제조 후 철저한 콜드체인 기준을 유지하며 초저온 냉동상태로 항공과 전문 차량을 이용해 병원에 입고된 졸겐스마는 병원 약제부 통제에 따라 최신 냉장고에 엄격한 냉장 온도를 유지하며 해동한 후 무균실 담당 약사가 조제 했다.졸겐스마는 지난해 8월부터 건강보험 급여로 등재됐다. 약가협상 결과 1회 투여 당 19억8000만원으로 약값이 매겨졌고 환자 본인부담금은 소득에 따라 본인부담 상한액인 최소 87만~최고 780만원이다. 약제부 황은정 부장은 "양산부산대병원 약제부 약사들은 약 3년 전부터 해당 의약품을 관리하기 위해 의약품 정보조사, 약품 보관실 UPS(Uniterruptable Power Supply)설비 구축, 최신 냉장고 설치 등을 진행 했다"라며 "특히 영남권역 코로나19 예방접종센터 운영 경험을 바탕으로 숙련된 준비 과정을 통해 안전한 투약이 진행 될 수 있도록 했다"고 설명했다.공주현 교수는 "원샷 유전자치료제는 희귀유전질환 환자들을 위한 희망의 빛을 제공하는 것이며, 이러한 치료제는 환자의 유전자를 수정하여 질환을 치료하고 병의 진행을 막아 좀 더 나은 삶을 살아갈 수 있는 가능성을 제공할 수 있다"라며 기대감을 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 급여 적정성을 인정받았다. 지난 상반기 '비급여' 판정을 받은 뒤 급여에 재도전해 가장 큰 '관문'인 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 것이다. 하지만 초고가 치료제인 만큼 약가협상이라는 또 하나의 관문을 쉽사리 통과하기는 어려울 것이란 전망이 우세하다.노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나가 국민건강보험공단과 본격적인 약가협상을 앞두고 있다.8일 제약업계에 따르면, 최근 심평원은 제10차 약평위를 열고 럭스터나의 급여 적정성을 인정했다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.IRD는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 약 20가지 이상 다양한 안과 질환을 포함하며 300여개 원인 유전자가 있다.RPE65 유전자 변이로 인하여 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.제약업계에서는 약값만 10억원에 가까운 초고가 치료제 럭스터나의 약평위 통과 소식에 향후 진행될 국민건강보험공단과의 약가협상을 주목하고 있다. '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)'에 이어 어떤 방식으로 약가를 설정할 것인지를 두고서다.졸겐스마와 마찬가지로 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 불가피하다고 보고 있다. 앞서 졸겐스마는 지난해 급여 적용 시 일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결 한 바 있다.제약업계 관계자는 "치료 성과를 추적 관찰해 환급하는 비율의 계약이 진행될 것 같다. 결국 치료 성과를 어떻게 평가하는지가 중요하다"며 "임상현장과 제약사 각각 치료 성과를 바라보는 시각이 달라진다면 향후 약가협상에서 쟁점이 될 것"이라고 전망했다.그는 "킴리아와 졸겐스마는 상대적으로 성과를 평가하기가 럭스터나보다는 수월하다"며 "치료제를 투여 한 뒤 시력을 유지했다는 것을 성과로 봐야 할지 향후 중요해질 것이다. 약가협상이 순탄치 만은 않을 것 같다"고 예상했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하고 있다.킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다.이미 노바티스 측이 지난해부터 주요 상급종합병원 안과 교수진을 대상으로 럭스터나의 급여 적용에 따른 활용 가능성에 대해 문의해왔다는 후문이다.익명을 요구한 A상급종합병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 했을 때에서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.졸겐스마와 마찬가지로 10억원에 가까운 초고가 치료제로 불리는 탓에 의료진의 부담도 적지 않기 때문이다.이에 대해 가톨릭대 여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업이 본격화된 가운데 올해 하반기 추가 약제 선정이 이뤄질 것으로 전망된다.보건 당국이 하반기 추가 선정을 위한 수요조사에 들어갔기 때문. 이에 따라 과연 어떤 품목이 이러한 혜택을 받을지에 제약계가 주목하고 있다. 자료사진. 복지부와 심평원, 건강보험공단은 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업을 올해 본격 운영 중이다.3일 제약업계에 따르면, 올해 하반기 보건복지부와 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단은 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 확대 운영을 계획중인 것으로 확인됐다.앞서 보건당국은 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다.  고가‧희귀질환 치료제가 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 제도를 마련한 것. 윤석열 대통령도 대선 후보 당시 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내고 있다.이에 따라 보건당국은 신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(오덱비시바트, 입센코리아)를 시범사업 우선 약제로 최근 선정한 바 있다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.여기에 보건당국은 하반기 수요조사를 통해 선정 약제를 추가로 선정할 방침인 것으로 알려졌다.현재 거론되고 있는 품목은 노바티스의 전립선암 치료제 '플루빅토’(루테튬 Lu 177 비피보타이드 테트락세탄)'다. 이와 함께 사노피의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자판증(aTTP) 치료제 '카블리비(카플라시주맙)'가 꼽히고 있다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "적절한 치료법이 없고, 기대여명이 1년 미만인 환자의 치료효과 우월성을 입증한 약제는 등재 기간을 최소화하기 위해 2023년도 하반기에 시범사업을 실시할 예정인 것으로 안다"며 "상반기에 시범사업 대상을 선정했고 하반기에 진행할 것으로 예상된다"고 전망했다.그는 "하반기 노바티스 플루빅토와 사노피 카블리비에 대한 수요 조사를 진행할 것으로 보인다"며 "시범사업의 경우 식약처의 '신제품 신속심사(GIFT) 지정 절차'를 밟아 나가야 하는데 해당 제도가 확대하는 것으로 이해하고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디의 약가협상이 마무리 단계에 접어들었다.이 가운데 치료제가 고가이다 보니 투여 과정에서 발생할 수 있는 파손 등 '리스크' 관리 문제가 급여 논의 과정에서 핵심 이슈가 되는 모습이다.한국로슈 에브리스디 제품사진.21일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 한국로슈와 척수성 근위축증 치료제 '에브리스디(리스디플람)' 약가협상을 벌이고 있는 것으로 나타났다.에브리스디는 회당 약 4억원에 달하는 초고가 신약으로 꼽히고 있다. 매일 먹는 액체 형태의 약으로 척수강 내 투여가 필요하지 않아 투약이 편리하고 척추 변형 환자에게도 투여에 제한이 없어 미국 기준 연간 최대 34만 달러(약 4억원)의 비용이 들어가는 것으로 알려져 있다. 이에 한국로슈는 지난해 7월 심평원에 급여 등재를 신청한 데 이어 올해 5월 처음이자 가장 큰 관문인 약제급여평가위원회 문턱을 넘은 바 있다. 현재 60일을 기한으로 건보공단과 약가협상을 벌이고 있는 상황. 협상만 순조롭게 이어진다면 이르면 8월 혹은 9월 하반기 내 건강보험 급여로 적용될 전망이다. 하지만 정작 임상현장에서는 약가보다 임상현장서 에브리스디를 환자에게 투여하는 과정에서의 리스크에 더 주목하는 모습이다.에브리스디가 액체로 된 경구제인 만큼 환자 투여 과정에서 리스크 위험이 따르기 때문이다.취재 결과, 심평원 약평위 논의에 이어 건보공단 약가협상까지 관련 이슈를 논의 대상으로 올려 협상 중인 것으로 나타났다. 이 과정에서 에브리스디 투약 과정 상 발생 가능한 사고를 막기 위한 방안을 급여 적용 고시 상에 포함하는 것을 논의 중인 나타났다.에브리스디의 투약 과정 상 발생할 수 있는 투약 과실을 사전에 차단하고자 하는 논의로 풀이된다.익명을 요구한 서울의 A대학병원 약사는 "초고가 치료제는 가격 때문에 약을 다룰 때 아무래도 조심스러울 수밖에 없다. 직원들 사이에서도 취급 과정에서 손상이 발생했을 때 책임 문제가 화두"라며 "에브리시디는 액체로 된 약물 특성 상 투약 과정에서 문제가 발생할 수 있다"고 하소연 했다.이 같은 임상현장 우려에 제약업계에서는 치료제 투여 불발 시 안정장치 마련을 위한 논의를 벌이겠다고 약속한 바 있다. 이로 인해 정부에서도 조차 관련 논의가 핵심 이슈로 부상한 상황이다.익명을 요구한 제약사 임원은 "관련 내용이 급여 논의 과정에서 논의되고 있는 것으로 안다"며 "투약 과정상에서 액체이기에 소아가 투여를 거부했을 경우 등 과정상의 문제를 위험분담제 논의 속에서 담는 것을 고민 중인 것 같다. 한 번 이상의 투약 오류는 환자에게 부담을 줘서는 안 된다는 공감대가 형성돼 있다"고 전했다. 

메디칼타임즈=박양명 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 1호가 정해졌다. 총 2개의 약제가 이름을 올렸으며 모두 소아 희귀질환 치료제다.26일 전문기자협의회 취재 결과, 보건복지부 보험약제과는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 약제로 소아 희귀질환치료제 2품목을 선정하고 제도 관련 조직에 안내했다.신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(Bylvay, 오덱비시바트, 입센)가 그 주인공이다.자료사진. 복지부는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 2개를 선정해 안내했다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.복지부는 그동안 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다. 고가약이 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 시도를 한 것. 윤석열 대통령도 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 대선 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내는 모습이었다.제약사가 식품의약품안전처에 허가 신청을 낸 직후 건강보험심사평가원이 급여 평가를 실시하고 있는 '허가-평가 연계제도'에다 건강보험공단이 하는 약가협상까지 더해 본격 급여 진입까지 기간이 상대적으로 짧아지게 됐다. 이들 단계는 통상적인 신약 평가 수준과 같은데 현재는 식약처 허가 후 급여 평가와 약가협상까지에만도 210일이 걸린다.시범사업 대상은 올해 식약처에 허가 신청 예정이며 기대여명이 1년 미만인 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품이다. 국내외 제약사에서 10여개 의약품에 대해 신청서를 낸 것으로 알려졌다.복지부는 "질환의 중증도, 대체약제 유무, 치료 효과 여부, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 시범사업 대상 약제를 선정했다"라며 "제약사가 식약처에 품목허가 신청을 하는 시점부터 개시하며 제약사는 대상 약제의 혁신제품 신속심사(GIFT) 지점 절차를 선행해야 한다"고 설명했다.그러면서 "올해 하반기 수요 조사를 추가로 거쳐 2차 사업 대상을 선정할 예정"이라며 "1차 수요 조사에 포함돼 검토한 약제도 2차 대상 약제로 선정할 수 있다. 사업 시행 관련 논의를 위한 실무협의체는 7~8월 경 개최할 예정"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자"노바티스가 2018년부터 2022년까지 글로벌제약사 중 가장 많은 파이프라인을 보유하고 있는 만큼 혁신치료제에 대한 환자접근성 향상을 우선순위로 두고 있다. 사업부가 통합된 상황에서 목표보다는 목적 지향적인 회사를 만들어가고자 한다."지난해 한국노바티스는 항암제 사업부와 전문의약품 사업부가 통합되면서 많은 변화를 맞이했다. 특히 대표적인 혁신 의약품이자 초고가약인 킴리아와 졸겐스마가 급여권에 들어오며 주목을 받은 상황.올해 역시 초고가약인 럭스터나의 급여 진입은 물론, 이미 급여가 적용되고 있는 초고가약의 장기추적 조사 등 당면한 과제도 많다.한국노바티스 유병재 대표는 이러한 변화속에서 노바티스가 강점으로 내세우고 있는 혁신의 키워드로 '목적 지향성'을 강조했다.한국노바티스 유병재 대표지난 2021년 10월에 취임해 2년차를 맞이한 유 대표는 지난 1년을 변하는 글로벌 제약 산업에서 한국노바티스의 역할과 방향성을 찾는 데 집중했다고 밝혔다.유 대표는 "지난 1년간 글로벌 제약 산업에 관한 자료를 보고 본사와 지역 담당자들을 만나 전략적 우선순위와 한국의 역할에 대해 많은 이야기를 나눴다"며 "직원들과의 대화를 통해 목표보다 목적을 향해 가는 것이 필요하다는 결론에 도달했다"고 말했다.목표가 핵심성과지표(KPI)에 도달하는 것이라면 목적은 핵심성과지표를 만드는 것이라는 점에서 궁극적으로 우리가 무엇을 위해 일하는가를 스스로 사고할 수 있는 환경 조성이 필요하다는 의미다.글로벌제약사 중에서 가장 많은 파이프라인을 가지고 있는 곳이 바로 노바티스라는 저멩서 이제는 선도적이고 혁신적인 치료제를 개발하겠다는 목적을 달성하는데 집중하겠다는 계획이다.또한 유 대표는 항암제 사업부와 전문의약품 사업부의 통합도  이러한 관점에서  바라봐야 한다고 언급했다.그는 "이미 많은 회사가 각자 잘할 수 있는 분야가 있고 노바티스 사업부 통합의 큰 목적도 '잘할 수 있는 것을 잘하자'였다"며 "이를 위해 사업부를 통합하고 5가지 핵심 치료군에 집중해 시너지 창출을 도모하게 됐다"고 강조했다."초고가 혁신의약품 접근성 강화 위한 논의 이어갈 것"올해 노바티스의 사업목표를 순위를 매긴다면 가장 상단에 있는 목표는 혁신치료제에 대한 환자 접근성 강화다.한정된 건강보험재정 안에서 혁신 치료제에 대한 환자 접근성을 높일 수 있는 방법에 대해 전문가들과 논의하고, 도출된 방안에 대해 사회적 합의를 이뤄나가겠다는 의미.이를 위해 치료제 중에서도 출시한 지 얼마 안 된 제품 중 아직 필요한 환자들에게 충분히 공급되지 않은 치료제인 엔트레스토, 코센틱스, 키스칼리, 셈블릭스, 졸겐스마, 킴리아 등 우선순위가 될 것으로 전망하고 있다.여기에 더해 기준에 대한 입장차로 급여에 제동이 걸린 럭스터나의 급여권 진입을 위한 노력도 지속하겠다는 입장이다.유 대표는 "실명 위기의 환자에게 럭스터나는 치료 혜택이 큰 치료제지만 실명의 위기에서 벗어났다는 기준을 무엇으로 잡을 것인가에서 입장차가 존재한다"며 "나라마다 기준이 천차만별이고 한국만의 기준이 있기 때문에 본사는 물론 정부와 논의를 통해 해법을 찾기 위해 노력 중이다"고 밝혔다.다만, 혁신 치료제의 환자접근성 강화와 관련한 딜레마도 존재한다. 제약사의 입장에서는 위험부담을 감소한 연구개발 비용투자로 높은 비용이 책정할 수 밖에 없지만 반대로 정부는 한정된 재정 안에서 효율적인 접근을 고민하기 때문이다.이에 대해 유 대표는 고가의 혁신적 치료제 등장에 따른 접근성 개선과 사회적 비용 증가에 대한 방안에 대한 대화가 필요하다는 입장이다.유병재 대표유 대표는 "미충족수요 해결을 위한 혁신치료제의 접근성은 이전과 비교해 강화됐지만 이로 인한 사회적 비용 증가는 여전히 논쟁거리"라며 "어떤 부분을 강화하고 절감하는 이분법적 논의로는 해결할 수 없다고 보고 상황에 맞는 대화를 시도해 나갈 것"이라고 강조했다.이어 그는 "초고가 의약품 접근성 개선을 위해 건보가 아닌 다른 재정을 끌어오는 방안 등에 대해 전문가들과 머리를 맞대 방법을 찾겠다"고 전했다.또한 졸겐스마 등 첨단 바이오 의약품의 급여권 진입으로 장기 추적 조사도 관건이 되고 있다.장기 추적 조사 결과가 성과기반 지불 모형인 위험분담제(RSA)에 영향을 미칠 수밖에 없는 만큼 조사와 분석 방식 그리고 데이터를 어떻게 관리할 것인지까지 에 대한 노바티스측의 입장도 정리가 돼야 하기 때문이다.유 대표는 "새롭게 개발되는 첨단바이오의약품의 경우 장기 추적이 필요하다는데는 동의한다"며 "하지만 치료 이후에도 환자 개개인 별 장기간 추적조사를 한다는 것이 쉽지 않아 제약사와 의료기관 입장에서 어려움이 있는 것은 맞다"고 말했다.이어 그는 "이러한 어려움에 대한 해소방안 중 하나로 노바티스는 국내에서 주도적으로 디지털 플랫폼에 많은 투자를 하고 있다"며 "다만 장기추적 운용방법, 기간, 비용에 대한 부담 대상에 대해서는 정부와 긴밀한 논의가 필요할 것으로 본다"고 밝혔다.끝으로 유 대표는 글로벌 본사가 바라봤을 때도 한국노바티스의 위상이 높아진 만큼 오픈이노베이션 등을 통해 국내 기업과 협업 등에 대한 관심을 기울이겠다고 언급했다.유 대표는 "예전에는 한국이 아시아 클러스터 내 소속된 국가였다면, 이제는 그 상위 조직인 아시아‧중동‧아프리카 지역의 개별 독립국가로 자리매김했다"며 "앞으로도 한국의 우수한 임상능력을 해외에 알리고, 더 많은 임상을 유치하기 위해 노력할 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 정부가 이를 관리하기 위한 시스템을 본격 운영한다.건강보험심사평가원은 의료기관의 고가약 투여 환자에 대한 반응평가 결과 분석 업무효율성을 높이고 자료 제출 편의를 위한 '고가약 관리 시스템'을 운영한다고 14일 밝혔다.고가약 관리 시스템은 초고가약 투여 환자의 투여 정보부터 약제 반응평가까지 투약 전 과정에 대한 분석과 모니터링을 위해 만들어졌다. 그동안 이메일로 제출하던 투여정보를 심평원 시스템에다 제출할 수 있게 된 것.고가의약품을 청구하는 의료기관은 '요양기관업무포털'에서 '투여정보 및 반응평가결과'를 약제별 평가서식에 따라 작성해 제출하면 심평원에서 점검 후 접수가 완료된다. 킴리아는 6개월 주기로 1년간, 졸겐스마는 6개월 주기로 5년간 자료를 제출해야 한다.졸겐스마는 8월 급여 등재 후 10월까지 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인됐다.심평원 약제관리실은 지난 7월 고가 약제 적정관리를 위한 급여 관리 로드맵을 수립했고, 전담조직을 구성해 고가약 사후관리업무 추진 동력을 만들었다.이어 고가약 관리대상, 사후관리 기간과 청구방법 등을 구체적으로 규정해 고가약 성과관리의 안정적 추진을 위한 법적 기반을 마련할 예정이다.유미영 약제관리실장은 "고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음"이라며 "성과평가 결과는 국민건강보험공단의 제약사 환급액 산출을 위한 데이터로 활용될 것이"이라고 말했다.

메디칼타임즈=박양명 기자회당 약 4억원의 초고가 희귀질환 신약 '에브리스디'가 우리나라에서도 임상시험이 이뤄진다. 로슈의 에브리스디(리스디플람)는 척수성근위축증(SMA)의 경구치료제다.신진홍 교수양산부산대병원은 신경과 신진홍 교수와 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수가 청소년기 및 성인기 SMA 환자를 대상으로 국내 임상시험을 주도한다고 7일 밝혔다.에브리스디는 2020년 11월 식품의약품안전처 허가를 받은후 약가 협상을 하고 있다. 로슈는 지난해 7월 건강보험심사평가원에 급여 등재를 신청했다. 매일 먹는 액체 형태의 약으로 척수강내 투여가 필요하지 않아 투약이 편리하고, 척추 변형 환자에게도 투여에 제한이 없다. 미국 기준 연간 최대 34만달러(약 4억원)의 비용이 들어간다.에브리스디는 약 개발 단계에서 국내 임상시험은 없었다.이전까지 SMA 임상연구는 영아 및 소아를 주요 대상으로 진행됐으며 청소년과 성인, 특히 보행이 가능한 환자에 대한 치료 연구 결과는 상대적으로 부족하다.신 교수는 "환자들에게는 더할나위 없이 기쁜 소식이지만, 초고가 신약에 대한 약제비는 보험 재정에 부담으로 다가올 수 밖에 없다"라며 "신약 승인 이후에도 추가 연구를 통해 객관적인 치료 효과를 파악하고, 이를 통해 보험 급여 기준을 합리적으로 개선해 나갈 필요성이 있다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자유럽계 제약사들이 희귀질환 신약이 등장하고 있는 상황에서 환자접근성 개선을 위한 중증 난치질환 치료제에 대한 경제성평가 자료 제출과 생략 약제의 적용범위 확대를 촉구했다.또한 지난해에도 건의했던 급여 등재 제도 개선과 위험분담제 재평가 이후 또 재평가가 이뤄지는 것에 대한 형평성문제를 지적했다.주한유럽상공회의소는 한국 구제환경에 대한 유럽계 기업들의 건의사항을 담은 백서를 발간했다.이 같은 내용은 28일 오전 주한유럽상공회의소(이하 ECCK)가 개최한 한국 규제환경에 대한 유럽계 기업들의 건의사항을 담고 있는 2022년도 ECCK 백서 발간 기자회견에서 나왔다.ECCK는 이날 3년 만에 대만 기자회견을 통해 국내 비즈니스 환경과 산업별로 시장에 여전히 남아있는 규제 및 구조적 과제에 대해 논의했다.디어크 루카트 ECCK 회장은 "지난해는 2010년도 대비 유럽-한국간의 무역량이 601억 유로에서 1070억 유로로 급성장했다"며 "유럽과 한국의 성숙한 상호 우호적인 관계를 긍정적으로 생각하고 이를 위해 공정하고 투명한 시장 환경이 중요하다"고 강조했다.백서에 포함된 자동차, 주류, 화학, 식품, 헬스케어, 환경 등 총 18개 산업별 분야의 규제관련 이슈 및 정부에 제시하는 96개의 건의사항을 발표했다.보건의료산업에 대한 내용을 담당한 헬스케어위원회의 경우 지난해 백서에서는 신약의 환자 접근성 개선을 위한 급여등재 및 약가 관리 제도개선의 필요성 등에 대한 조치를 제시해 전체 위원회 중 가장 많은 총 14가지 내용을 제안했었다.이 중 총 3개의 건의사항이 수용됐으며, 4개 사안이 정기검토, 7개 사안이 미수용 됐다.올해 백서에서는 총 22가지 건의사항을 제안했으며 '중증 난치질환 치료제에 대한 경제성평가 자료 제출 생략 및 약제의 적용범위 확대', '위험분담제 재평가 및 재재평가 사후관리 개선' 등에 대한 내용이 담겼다.글로벌 제약사를 통해 희귀질환 신약이 허가를 받고 있고 최근 초고가약으로 주목받은 킴리아나 졸겐스마가 급여진입 후 정부가 건강보험재정 관리를 고민하고 있는 만큼 이에 대한 제도를 건의하는 것으로 보인다.대표적으로  헬스케어 위원회가 제안한 내용을 살펴보면 가장 먼저 중증 난치질환 치료제에 대한 경제성평가 자료 제출 생략 및 약제의 적용범위 확대의 필요성이 언급됐다.심각하게 생명을 위협하는 질환에 사용되는 약제에는 위험분담제 또는 경제성평가 자료 제출 면제 등 정책적 배려를 제공하고 있지만 만성적으로 삶의 질을 심각하게 떨어뜨려 정상적인 일상생활을 어렵게 하는 경우 정책적 배려의 대상에서 제외되고 있다는 설명.또한 경제성평가 면제 적용을 위해서 환자수가 200명 이하임을 입증하도록 요구되고 있지만 이는 국내 국민 수 중 0.0003%에 해당하는 숫자로 제한이 크다는 지적이다.ECCK는 이를 고려했을 때 아직 희귀질환으로 지정돼 있지 않고, 생명에 위협이 되는 질환(기대 여명 2년 미만)은 아니더라도 ▲만성적으로 삶의 질을 심각하게 저하시키는 경우 ▲환자 수가 소수인 질환에 사용되는 약제인 경우 ▲경제성평가 면제 제도 200명 이하의 환자 수 기준의 상향 조정에 대해 경제성평가 자료 제출 면제를 건의했다.이날 ECCK가 규제와 관련해 강조한 것 중에 하나는 국제는 국제표준화에 대한 부분이다.매년 백서를 통해 이슈로 언급되는 국내 규제에 대해 한국 정부가 리더십을 가지고 국제 표준화의 실행 및 준수를 이끌어가길 바란다는 의미다.다만, 제약분야의 특수성을 고려하면 허가절차 이외에 건강보험 급여 적용 등은 국제표준화의 틀에서 적용하기 어려운 것이 현실이다.이에 대한 질문에 크리스토프 하이더 총장은 "보건 분야는 복합적이고 복잡한 측면이 있고 여러 당사자가 합의점을 빨리 찾는 것은 어렵다"며 "제약사들이 많은 제품을 출시하지 못하는 이유 중 하나는 가격 문제도 있고 이에 대해 건강보험심사평가원에 문제를 제기하고 있다"고 말했다.이어 그는 "의약품을 기준으로 지난 오랜 시간 동안 제기한 문제가 내용상 크게 다르지 않다"며 "돌파구를 마련하기 위해서 전향적인 합의가 있어야 할 것으로 생각된다"고 덧붙였다.한편, 지난해 ECCK가 백서에 제시한 114건의 건의사항들에 대해 코트라 외국인투자옴부즈만 실은 정부 관계부처와 협의해 검토결과를 회신했으며, 이중 약 30%를 금정 검토했다고 전했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자올해 약값만 수억원에 달하는 초고가 치료제가 연 이어 급여권이 진입하고 있다.한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 대표적이다.정부가 책정한 1회 당 약값만 킴리아와 졸겐스마는 각각 3억 6400만원, 19억 8000만원에 달한다. 약값이 원채 비싸다 보니 급여 진입 과정에서도 해당 이슈에 집중됐다. 정부와 제약사 간 약값을 둘러싼 줄다리기를 계속하면서 해당 품목의 급여적용을 둘러싼 기준 설정에만 초점이 맞춰졌던 것이 사실이다.이 가운데 간과된 것이 있다. 바로 실제 약물 투여 과정을 책임지는 의사의 '행위'다.킴리아의 경우 조혈모세포 이식 단계별 과정이 유사하다는 이유로 관련 투여 과정에 따른 행위 수가도 유사하게 새롭게 신설됐다. 하지만 이마저도 투여 과정에 투입되는 시설과 인건비 등을 고려하면 수가가 낮다는 것이 의료현장의 주된 평가다.  상대적으로 킴리아보다 투여 과정이 단순한 졸겐스마에 대한 의사 행위 수가는 급여 과정에서 언급자체도 없었다. 20억원에 달하는 약값에만 관심이 집중됐던 데에 반해 유사한 주사 투여에 따른 행위수가가 이미 있다는 이유로 의사 행위수가에 대한 관심은 전무 했다.물론 고가 치료제를 투여한다고 해서 관련 의사 행위료도 비싸야 한다는 논리도 설득력을 얻기는 힘들다. 환자 치료에 투입되는 의사 행위량에 따라 수가도 공평하게 적용돼야 하는 것이 기본이다.문제는 이 같은 치료제 투여 과정에서 인적 리스크 관리는 오로지 이를 책임지는 의사 혹은 의료기관이 감당해야 하는 구조라는 점이다.단적으로 바이알 형태인 졸겐스마의 경우 투여 과정에서 파손, 분실 등 문제가 생길 경우를 대비한 안전장치는 전무한 상태다. 투여 과정에서 바이알이 깨지거나 한다면 의료진이나 환자, 제약사 모두 멘붕 상태에 빠져들 수 있다.앞으로가 더 큰 문제다. 글로벌 제약사들이 경구제 형태 고가 치료제를 개발하거나 출시 준비 중인 상황에서 향후 임상현장에서 의사 혹은 환자가 이를 파손, 분실하는 일이 벌어진다면 그 책임 소재는 어찌할 것인가.이를 담보해줄 민간 보험 상품도 마련될 가능성이 없는 시점에서 정부도 해당 문제를 고민해봐야 하지 않을까. 초고가 치료제 '전 세계 최저가' 급여 도입만이 능사가 아니라 의료시스템 적으로도 앞서가야 진짜 건강보험 선진국이다.

메디칼타임즈=황병우 기자졸겐스마(성분명, 오나셈노진 아베파르보벡)가 8월부터 급여권에 들어선 가운데 기존 치료제인 스핀라자(성분명 뉴시너센)와의 교체투여시 최소 4주의 간격이 필요해 보인다.또 졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 무상공급을 포함한 졸겐스마 투여 후 타 치료제로의 교체투여 급여 적용은 인정되지 않는다.졸겐스마 제품사진건강보험심사평가원(이하 심평원)은 지난 6일 졸겐스마 급여 기준 관련 질의응답 고시를 통해 졸겐스마 교체투여에 대한 내용을 안내했다.졸겐스마는 지난 20일 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 부의안건 논의를 통해 19.8억원의 비용으로 급여적용이 확정됐다. 건강보험 적용 시 환자 부담은 1회 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아진다.다만, 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓았다.이에 따라 대상 환자는 1차년도에 스핀라자 사전승인 공개 심의사례에서 2020년 SMA 1형 신규 환자 7명과 스핀라자에서 교체투여 환자 7명을 포함해 14명이고, 2차년도는 SMA 1형 신규 환자 7명이다.구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.이에 대해 심평원은 "스핀라자에서 졸겐스마로 교체투여시 간수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있다"며 "적어도 4주 이상적으로는 4개월의 투여 간격을 가지는 것이 권장된다"고 말했다.또 심평원은 "졸겐스마 투여 후 타 치료제 투여의 안전성 및 유효성이 입증되지 않았다"며 "졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여무상공급 포함 후 타 치료제로의 교체투여는 급여 적용을 인정하지 않는다"고 설명했다.현재 교체투여의 경우 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.이에 대해 심평원은 "비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우 영구적 호흡기 사용 상태로 판단한다"며 "항-AAV9 항체 역가 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미한다"고 밝혔다.이밖에 급여기준과 경과구정의 연령은 생후나이 조건을 달력 기준으로 판단하며, 졸겐스마 투여를 위해서는 장기 추적조사 이행 동의서를 의무적으로 제출해야 된다.복지부는 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족하더라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아(성분명 티사젠렉류셀)와 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)같은 회당 투여비가 이른바 '억' 단위를 호가하는 초고가 치료제가 연달아 급여권에 진입하면서 합리적인 급여관리 방안 고민도 덩달아 커지고 있다.정부도 후속 초고가 치료제가 급여 진입을 노리는 만큼 향후 관리를 위한 제도정비에 힘쓰고 있는 모습.국민의힘 이종성 의원과 더불어민주당 최혜영 의원은 29일 국회의원회관에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 공동개최했다.국민의힘 이종성 의원과 더불어민주당 최혜영 의원은 29일 국회의원회관에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 공동 개최했다.이번 간담회에서는 ▲신속 등재 등을 통한 고가 중증질환 치료제 환자 접근성 제고 ▲고가 약 사후관리를 위한 자료수집체계 구축 등 치료 효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보 등이  논의됐다.이날 발표를 맡은 보건복지부 보험약제과 오창현 과장은 초고가 치료제 급여관리를 위한 정부의 계획을 설명했다.급여 관리방안은 앞서 지난 20일 복지부가 발표한대로 크게 3가지로 ▲환자 접근성 향상 ▲치료효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화로 건강보험 지속성 확보 등이다.먼저 생존을 위협하는 질환임에도 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제에 대해서는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가 및 건보공단 사전 약가 협상을 병행해 추진한다.또한 정부는 고가 의약품 사후관리를 위한 환자별 투약 및 효과 자료를 수집하는 체계를 구축한다. 치료효과 및 안전성 모니터링을 강화하는 취지.즉, 고가약 급여화 이후 효율적인 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 마련하고 국내외 임상적 근거자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선한다는 계획이다.마지막으로 정부는 고가약 사전승인제도를 구축한다. 최근 고가 신약, 신의료기술 개발, 등재로 사전승인에 대한 요구가 높아지고 있지만 건보재정은 한계가 존재하지만 명확한 기준이 없어 표준절차를 마련하겠다는 것이다.오창현 과장은 "고가 의약품 접근성 향상과 건강보험 지속 가능성 확보를 위해 2022년 단기 계획과 2023년부터 중장기 계획으로 구성됐다"며 "법‧제도적 기반 구축과 국가 차원이 레지스트리 구축과 운영을 구상 중에 있다"고 밝혔다.이어 오 과장은 "각 과제별 세부 추진방안을 마련해 시행하고 필요시 건정심 보고 및 제2차 건강보험종합계획에 반영할 계획"이라며 "고가 중증질환 치료제 급여화 기준 설정을 위한 논의 시작도 검토할 예정이다"고 말했다.고가약 급여 적용 사례가 증가하면서 관리 방안 필요성이 거듭 제기, 복지부는 고가약 급여 관리 강화 방안을 제시했다.'희귀질환'대상 초고가 치료제…'선 치료‧후 평가' 가능할까이날 간담회에 참석한 환자단체는 초고가약의 접근성 확대를 위해 정부에 평가방법 변경과 환자 단위 성과기반 위험분담제 등 일명 '선 치료, 후평가, 후지급'으로 대표되는 제도를 건의했다.대부분 초고가 치료제가 소수의 희귀질환을 대상으로 하고 있는 만큼 이에 대한 보다 세밀하고 정밀한 접근이 필요하다는 의미.대표적으로는 ▲생존위협 외 삶의 질 관련 희귀질환 방안 ▲희귀의약품‧희귀질환치료제 통합 운영 ▲대체재 없는 신약 저소득층 환자 무상공급 ▲치료제가 있는 희귀질환의 선별검사 제도 ▲초고가 신약 비급여 치료 환자 약제비 분납 등을 제안했다.오창현 과장이에 대해 정부관계자는 제도 확충의 필요성에 대해 공감하면서도 급여에 대한 안정장치 등의 논의가 필요하다고 언급했다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장은 "급여평가와 협상 병행은 지금까지 시행되기 쉽지 않았단 부분으로 향후 평가를 하면서 사전협상까지 진행될 수 있도록 내부규정을 검토 중"이라며 "하반기에 시행될 수 있을 것으로 보고 여러 협조가 이뤄진다면 합리적인 접근이 가능할 것"이라고 말했다.이어 그는 "삶의 질과 관련된 부분은 특정한 희귀질환이나 소아의 경우 삶의 질 개선 의미가 크기 때문에 이런 약제에 대해서는 신속 등재 검토를 수행하겠다"고 밝혔다.하지만 일부 안건의 경우 제도적 한계를 이유로 입법적인 고민도 필요하다는 게 정부의 입장이다.오 과장은 "희귀의약품과 희귀질환치료제의 통합은 담당하는 부서나 취지가 달라 통합해서 운영하는 것은 쉽지 않아 보인다"며 "초고가 신약의 비급여 치료 약제비의 경우 입법적 장치에 대한 여러 논의가 필요할 것으로 생각한다"고 덧붙였다.한편, 초고가 의약품의 급여관리 방안과 관리와 관련해 만성질환 등 기존 치료제의 적절한 관리의 중요성도 강조되고 있다.이에 대해 오 과장은 "만성질환의 경우 약가 비중이 24%정도를 차지하고 있고 제네릭 비용이 해외보다 비싸다는 의견이 있다"며 "해외 약가와 비교하는 재평가를 실시하고 있고 사용량 약가연동 등을 통해 지속적인 관리를 해나가겠다"고 말했다.