메디칼타임즈=문성호 기자정부가 지난 8월 주요 혈우병 치료제의 급여기준을 확대한 가운데 임상현장 중심으로 '형평성' 논란이 일고 있다.특정 치료제만 급여기준 확대 대상에서 제외됐다는 이유에서다. GC녹십자 혈장유래제제인 그린모노 제품사진. 복지부 급여기준 확대에서 유일하게 제외되면서 임상현장에서 형평성 논란이 제기되고 있다.18일 의료계에 따르면, 지난 8월 보건복지부는 고시 개정을 통해 혈액응고 8인자 결핍 A형 혈우병 치료제에 대한 건강보험 적용범위를 확대 적용한 바 있다. 대한혈액학회 등 임상현장에서 A형 혈우병 응고인자 활성도가 1% 이상 유지할 수 있도록 허가사항 범위 내 최대 용량으로 투여 시 급여를 유지해달라는 요청을 받아들인 것이다.여기서 중증 A형 혈우병은 8인자 수치가 1% 미만인 환자로, 심각할 경우 외상없이도 자연적으로 반복 출혈이 발생해 관절이나 장기에 손상을 일으킬 수 있다. 이 때문에 출혈이 없어도 정기적 응고인자제제를 투여하는 유지요법을 통해 최소 1% 이상 응고인자 수치를 유지하는 것을 권고해왔다. 하지만 치료제의 급여기준 용량 제한으로 인해 국내 혈우병 환자는 출혈 시에도 최대 지혈효과를 기대할 수 없고 유지요법 시에도 투여한 지 2~3일이 지나면 최소 응고인자 수치 1%를 유지하기 어려웠던 상황.이러한 배경으로 복지부는 외래환자 1회 투여용량(1회분)은 20~25 IU/kg으로 설정(다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 30IU/kg까지 가능)돼 있는데, 용량 증대가 반드시 필요한 3가지 요건에 모두 해당하면 의사소견서를 첨부해 투여용량을 더 늘릴 수 있도록 개정했다.동시에 복지부는 급여기준 확대 과정에서 대상이 되는 '치료제'도 명확히 했다. 8인자 A형 혈우병 제제로 유전자재조합제제인 ▲다케다제약 애드베이트 ▲GC녹십자 그린진에프 ▲화이자 진타솔로퓨즈프리필드 ▲사노피 엘록테이트 ▲다케다제약 애디노베이트 ▲SK케미칼 앱스틸라가 급여기준 확대 대상이다. 문제는 이 같은 급여기준 확대 과정에서 같은 8인자 제제로 분류 가능한 혈장유래제제는 급여기준 확대 대상에서 제외돼 있다는 점이다. 대표 품목을 꼽는다면 GC녹십자의 그린모노다.다시 말해, 복지부는 8인자 A형 혈우병 제제 중 유전자재조합제제만 급여확대 대상으로 삼았다는 뜻이다. 하지만 세계혈우병연맹(WFH) 가이드라인에서는 혈장유래제제와 유전자재조합제제 모두를 표준반감기형 8인자 제제(SHL)로 구분하고 있다. 실제로 WFH 가이드라인(2020)에서는 유전자재조합제제와 혈장유래제제 중 특정제제를 우선 권고하지 않으며 환자의 선호도 및 비용 등을 고려해 선택하도록 하고 있다. 더구나 유전자재조합제제의 국내 도입 시 혈장유래제제가 기준이 돼 급여기준이 설계됐다. 그러나 복지부가 유전자재조합제제 중심 급여기준 확대를 시행하면서 졸지에 혈장유래제제인 그린모노를 투여 받던 환자는 급여기준 대상에서 제외된 상황. 가이드라인 상 같은 8인자 제제를 투여 받고 있었음에도 급여기준 확대 효과를 보지 못하고 있는 셈이다. 이로 인해 임상현장에서는 형평성 면에서 문제가 있다는 지적이 제기되고 있다. 대한혈액학회 임원인 A대학병원 소아청소년과 교수는 "주요 가이드라인 상 유전자재조합제제와 혈장유래제제 모두를 8인자 제제로 구분하고 있는 상황에서 혈장유래제제라는 이유로 제외하는 것은 환자 입장에서는 형평성에 어긋날 수 있다"며 "현장에서도 유전자재조합제제와 혈장유래제제의 처방 시 동일한 지침을 적용하는 대신 약가 등을 고려한 처방을 해왔던 상황에서 문제가 되고 있다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자주요 혈우병 비항체 치료제 급여기준이 8월 확대될 것으로 예상된다.최근 JW중외제약 헴리브라로 대표되는 항체 치료제의 급여기준이 확대된 상황에서 주요 혈우병 치료제 간 임상현장 주도권 확보를 위한 경쟁이 재점화될 전망이다.왼쪽부터 다케다 애드베이트, GC녹십자 그린모노 제품사진.보건복지부는 19일 혈우병 비항체 치료제에 대한 외래환자 투여용량 증대 급여기준을 구체화한 '요양급여 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 고시 개정안을 마련, 의견 수렴에 돌입했다.현재 국내 혈우병 비항체 치료제 시장의 경우 다케다를 선두로 GC녹십자·한국화이자·사노피아벤티스 등  국내외 제약사가 치열한 경합을 벌이고 있다.제약사 별 주요 품목을 살펴보면 ▲다케다 '애드베이트·애디노베이트' ▲GC녹십자 '그린모노·그린진에프' ▲화이자 '진타솔로퓨즈' ▲사노피 '엘록테이트' ▲CSL베링코리아 '앱스틸라' 등이 대표적이다.녹십자가 국내 시장 1위로 평가받는 다케다 '애드베이트'를 공동판매 하는 동시에 자사 제품인 '그린진에프'와 '그린모노'를 판매하며 혈우병 비항체 치료제 시장을 지배하고 있는 상황.실제로 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 2022년 애드베이트는 195억원, 그린모노 66억원, 그린진에프 27억원을 거둔 것으로 나타났다. 여기에 다케다의 애디노베이트 68억원까지 합한다면 해당 시장 매출의 상당수를 GC녹십자가 관여하고 있는 셈이다.이 가운데 복지부는 주요 혈우병 비항체 치료제 급여기준을 구체화하는 방식으로 확대하는 방안을 마련했다.기존 1회 투여용량 20~25IU를 기준으로, 중등도(moderate) 이상 출혈에 해당하는 외래 환자 치료제 용량 증대 시 반드시 의사소견서를 첨부해야만 인정했던 것을 구체화한 것이다.예고된 개정 급여기준 상에서는 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받은 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우 ▲약물동태학 검사 결과에 기반해 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우에 대해 의사소견서 첨부 시 용량 증대 투여를 인정하기로 했다.복지부 측은 "교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견 등을 참조해 최저 혈중 응고인자 활성도가 1% 미만이어서 용량 증대가 필요한 외래환자에 대해 1회 투여용량 증대를 인정하기로 했다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자국민건강보험공단이 올해 3분기 사용량-약가연동 협상 모니터링 대상 약제를 사전 공개했다.지난해 첨단바이오의약품으로 허가받아 등재된 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 포함된 가운데 국내사 품목으로는 HK이노엔의 케이캡(테고프라잔)이 다시 모니터링 대상 명단에 이름을 올렸다.노바티스 CAR-T 치료제 킴리아주14일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 이 같은 내용의 '2023년도 3분기 사용량-약가 연동 협상 모니터링 대상 약제'를 사전 공개했다. 모니터링 대상 약제는 협상 유형 '가'와 유형 '나' 대상 약제들이다.이 가운데 협상대상에 오른 주요 의약품을 살펴보면 주로 글로벌 제약사 품목들이다.구체적으로 ▲바이엘 비트락비·스티바가·비잔 ▲로슈 로즐리트렉·아바스틴·퍼제타·미쎄라·가싸이바 ▲아스트라제네카 임핀지·파슬로덱스·닥사스 ▲노바티스 비오뷰·킴리아·보트리엔트·아피니토·온브리즈·루센티스·엔트레스토 등이 모니터링 대상 명단에 이름을 올렸다. 또한 ▲릴리 사이람자·버제니오·심발타·탈츠·올루미언트 ▲얀센 이벤가·인텔렌스·스텔라라·임브루비카·자이티가·뉴신타·트렘피어 ▲사노피아벤티스 마이오자임·제브타나·모조빌·잘트랩·알프로릭스·엘록테이트 ▲길리어드 빅타비·하보니 ▲글락소스미스클라인 티비케이·트리멕 ▲화이자 토리셀·에락시스 ▲오츠카 아이클루시그·아빌리파이 등도 대상에 포함됐다.아울러 국내사 품목으로는 ▲한미약품 알러쿨점안액·피도글·에소메졸파텐션 ▲JW중외 듀락칸이지시럽, 지디파마 윌리진, 씨에스엘베링 앱스틸라 ▲광동제약 베이톨 ▲한림제약 조피린·쎄레빅스 ▲한독 스트렌식·이노베론·갈라폴드 ▲대웅제약 에클리라 ▲보령제약 스토가 유한양행 ▲프라카논 ▲LG화학 유트로핀·유리토스, 에리슨 비스메드 ▲GC녹십자 헌터라제·헤파린나트륨·알부민 ▲HK이노엔 케이캡 ▲안국약품 애니코프 등이 이름을 올렸다.특히 3분기 모니터링 대상에 이름을 올린 품목 중에는 킴리아와 케이캡이 단연 눈에 띈다.킴리아의 경우 지난해 4월 건강보험 급여로 적용 된 후 최근 투여 1년을 맞은 시점에서 약가 모니터링 대상에 포함됐다.케이캡의 경우 기존 50mg에 더해 올해 저용량으로 출시된 25mg도 사용령-연동 약가인하 모니터링 대상으로 분류됐다.한편, 사용량-약가 연동 협상 '유형 가'는 건보공단과 약가협상, 예상청구금액 협상, 사용범위 확대 협상 등에 의해 합의된 예상청구금액이 있는 동일제품군 청구액이 예상청구금액보다 30% 이상 증가한 경우에 해당한다.'유형 나'는 '유형 가' 협상을 거쳤거나 '유형 가' 협상을 하지 않고 최초 등재일부터 4년이 지난 동일제품군의 경우 종전 '유형 가' 분석대상기간 종료일 다음날부터 매 1년마다 비교대상기간 청구액보다 60%이상 증가 또는 10%‧50억원 이상인 경우가 해당한다.

메디칼타임즈=문성호 기자SK플라즈마가 혈우병 치료제 앱스틸라 국내 출시 1주년을 맞이해 심포지엄을 열었다.SK플라즈마는 웨스틴 조선부산 호텔에서 '앱스틸라 발매 1주년 심포지엄'을 개최했다. 참가자들이 기념사진을 촬영하고 있다.SK플라즈마는 웨스틴 조선부산 호텔에서 '앱스틸라 발매 1주년 심포지엄'을 성료했다고 9일 밝혔다.이번 심포지엄에는 전국의 혈우병 전문 의사 15명이 참석했다.첫번째 세션은 박상규 원장(혈우재단 이사장)이 좌장을 맡은 가운데 한승민 연세의대 교수 및 박지경 인제의대 교수가 발표를 맡았다.한승민 교수는 앱스틸라의 구조적 특장점으로 vWF에 대한 높은 친화도 및 대표 임상인 AFFINITY를 통해 앱스틸라의 유효성 및 안전성에 대해 발표를 진행했고, 박지경 교수는 혈우병 약물의 두가지 모니터링(One Stage &Chromogenic) 방법과 앱스틸라 모니터링의 특이점에 대해서 발표했다.두번째 세션은 최은진 대구가톨릭의대 교수가 좌장을 맡은 가운데 박정아 인하의대 교수 및 최은진 대구가톨릭의대 교수가 발표를 맡았다.박정아·최은진 교수는 국내에서의 앱스틸라 환자 적용을 통한 우수한 지혈효과 사례를 발표했다.김승주 SK플라즈마 대표는 "앱스틸라는 세계 최초로 싱글체인기술(단일사슬형)로 설계된 A형 혈우병치료제로 SK케미칼의 원천기술과 씨에스엘베링의 고도화된 R&D를 통해 개발됐고 현재 미국, 독일, 이탈리아 일본 등을 포함하여 40여개국에서 처방되고 있다"면서 "지난해 앱스틸라를 성공적으로 국내에 론칭하고 발매 1주년 기념 심포지엄을 개최할 수 있어 감회가 새롭고 영광"이라고 말했다.한편, 앱스틸라는 A형 혈우병 치료제로 SK케미칼이 원천물질 'NBP601'을 자체 개발해 2009년 씨에스엘베링에 기술 수출해 완성됐다.이후 지난해 SK플라즈마는 씨에스엘베링 코리아와 앱스틸라에 대해 독점 판매 협약을 맺고 국내로 성공적으로 역수입했다.

메디칼타임즈=문성호 기자신종인플루엔자(신종플루)가 전 세계를 휩쓸었던 2009년 당시 국내 제약업계는 유례없는 호황을 맞이했다.당시 녹십자가 예방 백신을 생산하면서 수익 창출에 나섰고 SK케미칼과 일양약품 등도 뒤따라 백신 생산에 나서면서 국내 백신 주권 확보에 큰 역할을 했던 한 해로 꼽힌다.마찬가지로 코로나 대유행이 전 세계적으로 확산했던 지난해 3월. 제약‧바이오산업은 고전을 면치 못할 것이란 예측이 지배적이었지만, 코로나 사태 1년이 지난 현재 바이오 의약품 위탁생산(CMO), 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 산업을 바탕으로 이제는 국가 미래성장 동력으로 꼽히는 산업으로 반전을 이뤄냈다. 하지만 정작 병‧의원 처방 시장에서의 국내 제약‧바이오산업의 존재감은 날이 갈수록 낮아져 설자리를 잃어가는 형국이다. 항암제를 중심으로 한 글로벌 제약사들의 신약들이 국내에 도입되는 상황에서 만성질환 치료제 이외에는 그 존재감이 미미한 것이 현실인 이유다.만성질환‧제네릭 중심으로 버티는 국내사들15일 건강보험심사평가원이 국회에 제출한 '2020년~2021년 상반기 청구액 상위 100위 의약품 리스트'에 따르면, 소위 '블록버스터급'으로 분류되는 국내 제약사들의 품목 수가 지속적으로 줄고 있는 것으로 나타났다. 자료사진. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다.2020년 청구액 상위 100위안에 포함됐던 국내사 품목은 40개였지만 올해 상반기에는 그 수가 줄어들어 38품목만이 리스트에 이름을 올린 것. 국내사들의 빈자리는 글로벌 제약사들이 신약들로 채워졌다.국내 제약사 생산 품목만 별도로 살펴본다면 상위 10개 품목의 청구액 순위의 경우 일부 변화된 점은 있지만 매출은 공고하게 지켜지고 있는 것으로 집계됐다. 상위 품목의 경우 글로벌 제약사와 다르게 만성질환 치료제에 집중된 양상으로 개량 신약들도 존재하지만 제네릭 의약품의 비중이 큰 이유다.순위 면으로 본다면 한미약품의 고지혈증 복합제인 '로수젯(에제티미브+로수바스타틴)'의 상승세가 주목된다. 지난해 842억원의 청구액을 기록한 데 이어 올해 상반기 494억원을 기록, 한독이 판매하는 사노피의 항혈전제 플라빅스정의 청구액을 앞지른 모습이다. 해당 금액은 로수젯의 10/5mg, 10/10mg 용량을 합친 청구액으로 나머지 10/20mg 용량 매출까지 합한다면 상반기에만 500억원을 웃도는 청구액을 기록한 것으로 예상된다. 여기에 국내 개발 신약인 HK이노엔의 P-CAB 제제 케이캡(테고프라잔)도 지난해 707억원을 기록한 데 이어 올해 상반기 488억원의 청구액을 기록해, 전년도의 기록을 무난하게 뛰어넘을 것으로 보인다.국내사 판매 상위 10개 품목에서 또 한 가지 눈여겨볼 점은 정부의 정책 방향이 병‧의원 처방 패턴 변화에 큰 영향을 미치지 못하고 있다는 점이다. 대표적인 사례가 보건복지부 주도로 식품의약품안전처, 심평원, 건보공단까지 관련 부처와 공공기관이 열을 올리고 있는 임상, 급여 재평가다. 임상 재평가로 인해 제약업계를 떠들썩하게 했던 콜린알포세레이트 제제 중 글리아티린(종근당)과 글리아타민(대웅바이오)의 청구액은 2020년 각각 794억원과 636억원으로, 올해 상반기에도 각각 415억원, 328억원을 기록하면서 처방 시장에서 변화는 찾아보기 힘든 상황이다.마찬가지로 급여 재평가에 급여 적응증 축소로 청구액 감소가 예상되는 종근당 이모튼캡슐(아보카도-소야 불검화물의 추출물)의 경우도 올해 상반기 237억원의 청구액을 기록해 국내사 매출 상위 10위의 위치를 공고히 했다. 다만, 하반기에는 적응증이 축소되면서 전년도 기록한 440억원의 청구액을 기록할 수 있을지는 미지수다. 콜린알포 제제들도 약제비 환수협상 등이 완료된 데다 심평원의 칼날 심사가 예고된 상황이라 청구액 규모가 그대로 이어질지 전망하기 어려운 실정이다. 신경과학회 임원을 지낸 A대병원 신경과 교수는 "콜린알포 제제는 과거 많은 의사가 처방 경험을 가지고 있다"며 "비슷한 약들이 왜 없었겠나. 옥시라세탐 제제 등 많은 의약품이 경쟁하면서 콜린알포 제제가 살아남은 것으로써 대안이 없는 한 현재의 매출을 그대로 이어갈 가능성이 크다"고 설명했다.그는 "다만, 심평원이 임상 재평가 조치 등의 후속 조치로 현미경 심사에 따른 처방 삭감을 예고한 상황"이라며 "삭감이 현실화한다면 이전에 했던 처방을 주저할 수밖에 없다"고 전했다.쏟아지는 글로벌 제약사 신약에 한숨 쉬는 국내사들문제는 국내사들의 입지가 시간이 지나면 나아질 것이라는 기대를 하기도 힘들다는 점이다.올해 국산 폐암 신약인 유한양행 렉라자(레이저티닙)와 호중구감소증 치료제인 한미약품의 롤론티스(에플라페그라스팀) 등 국내사 개발 신약이 급여권 포함되거나 예정돼 있지만 당장 글로벌 제약사와의 경쟁에서 단숨에 확고한 자리를 차지하기가 어렵기 때문이다. 더구나 임상시험을 감당할 수 있는 국내사가 많지 않은 현재 상황에서 당장 신약들이 쏟아지고 있다는 점에서 글로벌 제약사들의 입지에 도전하기도 현실적으로 어려운 상황.최근에는 여기에 '약가인하'가 국내사들의 한숨을 더 크게 만들고 있다. 이와 관련해 복지부와 심평원 건보공단은 약가 가산 재평가, 실거래가 조사, 사용량-약가 연동 등 다양한 방식으로 의약품의 약가를 인하하거나 계획 중이다. 당장 이번 10월부터 듀카브(보령제약), 로수젯(한미약품), 다비듀오(녹십자), 제미메트서방정(LG화학) 등 국내 주요 블록버스터 품목들의 약가가 인하됐다. 그 사이 올 한 해만 글로벌 제약사를 중심으로 한 신약에 신규 등재 및 급여기준 확대에 지난 9월까지 1779억원의 재정이 투입됐다. 렉라자와 울토미리스(한독), 앱스틸라(SK케미칼) 등을 제외하고선 모두 글로벌 제약사들의 품목이 가져갔다.상황이 이렇다보니 국내사들은 보건당국이 너무 글로벌 제약사에만 초점을 맞춰 정책을 펼치고 있다면서 형평성 문제를 제기하고 있다.소위 말해, 국내 제네릭 의약품의 임상, 급여 재평가를 진행해 급여 삭제를 통해 절감한 금액을 글로벌 제약사 중심의 신약 급여에 투입하고 있다는 뜻이다. 국내 제약‧바이오 산업을 신규 먹거리로 지원하겠다고 하면서도 정작 신약 개발의 토대가 되는 급여 정책에서는 철저히 배제되고 있다는 불만이다.실제로 중증 질환 신약 급여 필요성을 검토 중인 심평원 중증(암)질환심의위원회 위원은 "문재인 정부 들어서 중증 질환의 신약 급여 이슈가 계속되고 있다. 이 가운데에서도 급여를 해주면서도 건보 재정을 절감할 수 있는 고민이 이어지고 있는 상황"이라며 "국내사 중심의 제네릭 의약품에 대한 임상, 급여 재평가가 이뤄지고 있는 원인인 것 같다"고 평가했다.이 때문에 최근 늘어나고 있는 국내사 중심의 약가인하 불복 소송을 둘러싼 일정 부분 책임이 정부에게도 있다는 지적이다.의사출신 한 국내사 임원은 "복지부, 식약처 등 보건당국의 정책 의도는 분명하다. 국내사 중심의 제네릭 급여를 축소해 이를 신약 급여 확대에 활용하겠다는 의도"라며 "중증 환자 급여 확대라는 대전제 속에서 문제를 제기하기도 애매한 상황이 됐다"고 하소연했다.그는 "다만, 복지부와 식약처, 건보공단 모두 급여, 임상 재평가를 진행함에 있어서 법적 허점이 너무 크게 보인다. 이는 정부가 정책 추진에 있어 결함이 있는 것"이라며 "제약사의 법적 소송이 최근 문제가 되고 있는 이는 정부의 책임이 절대 적지 않다"고 꼬집었다.

메디칼타임즈=문성호 기자 국내 제약사들이 최근 국내 혈우병 치료제 시장에 잇따라 도전장을 내밀면서 처방 시장의 변화를 예고하고 있다. 혈우병을 치료하는 주요 대형병원을 공략하겠다는 방안을 세운 셈이지만 실제 임상 현장에서는 치료제 시장 변동 가능성을 낮게 점치는 분위기다. 국내 처방시장에 진입해 있는 주요 혈우병 치료제들이다. 최근 헴리브라에 이어 앱스틸라까지 처방시장에 진입하면서 녹십자가 주도하던 시장의 변화를 예고했다. 2일 제약업계에 따르면, SK플라즈마는 지난달 A형 혈우병 치료제로 앱스틸라(성분명 로녹토코그알파)가 급여권에 들어온 것을 계기로 국내 주요 대형병원을 대상으로 본격적인 영업‧마케팅에 돌입한 것으로 파악됐다. SK플라즈마는 2015년 SK케미칼로부터 분사한 혈액 제제 전문기업이다. 앱스틸라는 SK케미칼이 앱스틸라의 원천 신물질인 NBP601을 개발해 2009년 CSL베링에 기술을 수출해 완성된 제품이다. 기존 혈우병 치료제는 분리된 두 개의 단백질 체인이 연합된 형태였지만 앱스틸라의 단일 사슬형 분자구조는 두 단백질 체인을 하나로 완전 결합시켜 체내 작용시간이 연장돼 안정성을 개선했으며, 약효의 지속 시간을 향상시켰다. JW중외제약이 일본 쥬가이제약으로부터 헴리브라(성분명 에미시주맙)를 도입, 지난해 5월 급여로 전환해 치료제 시장에 본격 진출한 후 SK플라즈마가 연이어 시장에 도전장을 던진 것이다. 특히 최근 헴리브라가 12세 이하 소아 혈우병 환자에 대한 처방을 놓고 삭감 논란이 벌어지는 등 치료제 시장에서 제자리를 잡는데 어려움을 겪고 있다는 점에서 앱스틸라에 더 관심이 쏠리고 있는 상황. 또한 전체 2300억원 내외로 추산되는 국내 혈우병 치료제 시장을 주도하는 GC녹십자와의 경쟁에서 살아남을 수 있을지도 관심사다. GC녹십자는 자체품목인 '그린모노'·'그린진에프'뿐 아니라, 다케다제약의 '애드베이트'·'애디노베이트'까지 공동 판매하면서 전체 치료제 시장의 60%를 넘게 차지하고 있다. 동시에 제약업계에서는 추가적으로 유사 계열로 치료제 시장에 진입해 있는 사노피 '엘록테이트'와 다케다제약의 ‘애디노베이트’ 등과의 경쟁에서도 살아남을 수 있을지도 주목하고 있다. 유사 계열인 만큼 이들의 국내 건강보험에서 책정된 약가는 1IU당 675원이다. 이를 두고 세브란스병원 유철주 소아혈액종양과 교수는 "현재 대형병원에서는 주로 앱스틸라와 유사한 기전인 엘록테이트와 애디노베이트 제제를 쓰게 된다"며 "하지만 다른 약물들과 비교했을 때는 이들도 많이 처방되는 편이 아니다. 이유는 국내 급여기준으로 정해진 용법과 용량이 해외와 다르기 때문"이라고 지적했다. 그는 "해외에서는 기본적으로 국내보다 약물의 용법‧용량이 국내보다 더 많이 쓸 수 있도록 허가했지만 국내는 제한적인 상황"이라며 "용법‧용량을 해외 기준으로 올리기 위해선 보험약가를 현재보다 낮춰서 다시 보험수가 책정과정을 거쳐야 한다"고 설명했다. 실제로 현재 엘록테이트의 일상적 예방요법의 용량은 25~65 IU/kg의 범위 내에서 환자의 임상반응에 기초해 결정하며 12세 미만의 소아에 대해서 투여 횟수를 증가시키거나 80 IU/kg까지 증량하는 것이 필요할 수 있다. 하지만 건강보험심사평가원의 급여기준은 1회 투여용량(1회분)이 20~25 IU/kg이고 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단 따라서 최대 30 IU/kg까지 가능하다. 투여횟수는 기본적으로 중증 기준 주 2회, 4주 8회가 가능하며 투여한 이후에 출혈이 발생해 내원한 경우에는 1회 내원 당 2회분까지 인정하고 있다. 즉 앱스틸라도 이들과 약가가 같은 만큼 관련된 급여 기준이 개선되지 않는 한 처방 시장에서 충분한 경쟁력을 가질 수 없다는 전망이다. 익명을 요구한 소아혈액종양학회 임원은 "앱스틸라도 다른 롱 액팅 치료제와 비교했을 때 우월하다기 보다 약효가 동등하다고 봐야 한다. 때문에 보험수가도 엘록테이트와 애디노베이트와 동일하게 설정된 것"이라며 "경쟁력을 갖기 위해선 약가의 조정이 필요할 것 같다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 SK플라즈마가 혈우병 치료제 시장에 나선다. SK플라즈마는 씨에스엘베링 코리아(CSL Behring Korea)의 장기지속형 유전자재조합 8인자 제제 앱스틸라(성분명 로녹토코그알파)에 대해 독점 판매 계약을 맺었다. SK플라즈마는 씨에스엘베링 코리아의 장기지속형 유전자재조합 8인자 제제 앱스틸라(성분명 로녹토코그알파)에 대해 독점 판매 계약을 맺었다고 25일 밝혔다. 씨에스엘베링은 앱스틸라 생산, 수입을, SK플라즈마는 국내 마케팅 전체를 담당하게 된다. 앱스틸라는 SK케미칼이 앱스틸라의 원천 신물질인 NBP601을 개발해 2009년 씨에스엘베링에 기술을 수출해 완성된 제품이다. 당시 국내 최초로 바이오 신약의 기술 수출 사례였다. SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 및 희귀난치성질환 전문 기업으로써, 앱스틸라 판매권은 SK플라즈마가 갖게 됐다. SK케미칼의 원천 기술과 함께 씨에스엘베링의 고도화된 R&D를 통해 개발된 앱스틸라는 2015년부터 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에 선보였고 현재 세계적으로 광범위하게 사용되고 있다. 그리고 드디어 원천 신물질을 개발한 고향인 한국으로 돌아오게 됐다. 앱스틸라는 세계 최초이자 유일하게 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질 체인이 연합된 형태였지만 앱스틸라의 단일 사슬형 분자구조는 두 단백질 체인을 하나로 완전 결합시켜 체내 작용시간이 연장돼 안정성을 개선했으며, 약효의 지속 시간을 향상시켰다. SK플라즈마의 김윤호 대표는 "R&D에 대한 오랜 투자가 결실로 맺어 다시 한국에 돌아와 감회가 남다르다"며 "SK의 원천 기술과 씨에스엘베링의 우수한 기술력을 통해 완성된 앱스틸라가 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자 올해 5월까지 총 8개 신약이 건강보험에 적용돼 7만 3502명이 환자가 혜택을 받는 것으로 나타났다. 급여에 투입된 건강보험 재정은 699억원이다. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 보건복지부는 30일 열린 제8차 건강보험정책심의위원회에서 이 같은 내용을 골자로 한 '2021년 의결 신약 등재 및 급여기준확대 현황(8개 약제)'을 보고했다. 구체적으로 살펴보면 ▲에퀴피나필름코팅정(파킨슨치료제) ▲에이베리스점안액(녹내장 치료제) ▲제줄라캡슐(난소암) ▲닌라로캡슐(다발성골수종) ▲루타테라주(신경내분비암, 방사선의약품) ▲비오뷰프리필드시린지(습성 연령관련 황반변성) ▲에피디올렉스 내복약(중증 뇌졸중, 의료용 대마 제제) ▲줄토피플렉스터치주(혈당조절제) 등이다. 이 중에서는 황반변성 치료제인 비오뷰프리필드시린지가 총 6890명의 환자에게 쓰여 한 해 동안 약 200억원의 건보 재정이 투입될 것으로 예상된다. 지난 4월부터 건강보험에 적용되면서 치료용 대마로 관심을 모았던 에피디올렉스의 경우는 550명의 환자에게 한 해 동안 110억원의 재정이 투입될 것으로 복지부는 내다봤다. 이 가운데 복지부는 이날 건정심에서 앞선 8개의 신약에 이어 혈우병 치료제인 '앱스틸라주(성분명 로녹토코그알파)'를 건강보험 급여권에 새롭게 포함시키기로 의결했다. 2021년 의결 신약 등재 및 급여기준 확대 현황(8개 약제) 해당 의약품은 임상적 유용성, 비용효과성, 관련학회 의견, 제외국 등재현황 등에 대해 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회 평가, 국민건강보험공단과 협상을 거쳐 상한금액 및 예상청구액이 결정됐다. 앱스틸라주의 약가 상한금액은 625원으로, 기존처럼 비급여일 경우 연간 투약비용은 요법에 따라 약 8400만원에서 최대 1억원까지 환자가 부담해야 했지만 6월부터는 연간 약 580만원만 환자가 부담하면 된다. 복지부 측은 "이번 결정으로 A형 혈우병 치료 약제에 대해 건강보험 적용이 가능해져 신약 치료 접근성을 높이고 환자의 진료비 부담을 줄일 수 있게 됐다"며 "6월부터 앱스틸라주의 건강보험 급여를 적용할 계획"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 노보노디스크제약의 '줄토피플렉스터치주(인슐린데글루덱/리라글루티드)'와 씨에스엘베링코리아의 '앱스틸라주(로녹토코그알파)'가 조건부 급여 적정성을 인정받았다. 건강보험심사평가원이 제시한 약제 금액을 제약회사가 수용할 경우 약가협상을 진행할 수 있게 됐다. 건강보험심사평가원 원주 본원 모습이다. 심평원은 4일 2020년 마지막 약제급여평가위원회를 열고 이 같은 결과를 발표했다. 이번 약평위에 오른 품목은 2품목. 성인 제2형 당뇨병 환자의 혈당 조절 향상 치료제인 줄토피플렉스터치와 A형 혈우병 성인 및 소아 환자에서 출혈 억제 및 예방 치료제인 앱스틸라였는데, 모두 '평가 금액 이하 수용 시 급여 적정성이 있음'으로 결정됐다. 약평위는 두 품목 모두 급여 적정성은 있지만, 제약회사가 제출한 금액이 고가였다고 판단한 것이다. 따라서 두 품목이 국민건강보험공단과 약가협상을 본격 진행하기 위해선 약평위가 제시한 평가 금액 이하를 수용해야만 한다. 만약 이를 수용하지 않을 경우 비급여로 남게된다. 한편 심평원은 '국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제11조의2'에 의해 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 심의 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취하(취소) 등이 발생하는 경우 최종 평가결과는 변경될 수 있다.

메디칼타임즈=이창진 기자 보건의료 TLO 기술이전 계약이 405건 체결되고 국산 신약 2건이 개발되는 등 보건의료 분야에서 성과가 도출돼 주목된다. 보건복지부(장관 박능후)는 16일과 17일 서울 라마다 호텔에서 '2017 보건산업 기술사업화 혁신창업 성과교류회'를 개최한다. 우선, 병원과 대학, 연구소 등 보건의료 TLO의 기술이전은 2017년 10개월 간 405건이 이뤄졌고442억원의 기술이전 수입이 발생해 연구개발에 재투자될 수 있게 됐다. 2013년부터 5년 간 누적으로는 1163건, 1783억원 기술이전 계약이 체결되어, 연구개발 성과가 논문에서 끝나지 않고 제품화되어 의료 현장에서 사용될 수 있는 계기가 확대되고 있다. 국립암센터와 대구경북첨단의료산업진흥재단의 경우, 뇌종양 줄기세포 표적치료제 후보물질을 벤처기업에 기술이전(25억원), 전임상 및 임상시험 협력연구 수행했다. 또한 연구중심병원을 통한 창업은 2013년 1건에서 2016년 상반기 4건, 2016년 하반기 14건, 2017년 상반기 7건으로 늘어, 2013년 이후 누적 34건을 기록했다. 병원이 창업선도대학(서울아산병원), 바이오 TIPS 운영사(고려대의료원)에 참여하는 등 창업 생태계에서 병원의 기능이 확대되고 있다. 보건산업 기업의 R&D(연구개발) 투자가 확대되면서, 국산 신약․의료기기 개발과 글로벌 허가 획득 사례도 증가하고 있다. 의약품의 경우, 2015년 5개 국산 신약이 개발된 데 이어 2016년 1개, 2017년에도 2개의 국산 신약이 개발되어 3년 간 총 8개의 국산 신약이 개발됐다. 특히, 최근 개발된 베시보정과 인보사케이주는 각각 B형 간염 치료제와 세계 최초 골관절염 유전자 치료제로 환자 치료에 꼭 필요하고, 기존 치료제보다 부작용을 줄인 것으로 평가된다. 2017년에는 3종의 바이오시밀러 의약품과 1종의 바이오 신약(앱스틸라)이 미국․유럽 허가를 획득했다. 의료기기 경우 임상시험․허가 획득 지원 등에 힘입어 2017년 국내 제품 중 3건이 신개발의료기기로 허가를 받았다. 국산 휴대용 초음파 진단기, 피부용 레이저가 미국 FDA 승인을, 심장충격기가 브라질 ANVISA 승인을 획득했다. 이날 성과교류회는 기술사업화․창업 관련 성과와 발전방안을 논의하고 연구자․창업기업․중견기업․투자자 간 네트워크를 강화하는 장으로 구성됐다. 박능후 장관은 "보건산업은 혁신성장과 일자리 창출이라는 정책목표를 가장 효과적으로 달성할 수 있는 분야이며 산업발전이 국민 건강 증진으로 이어진다"면서 "창의적인 아이디어와 의료현장의 경험이 기술사업화와 창업으로 이어지는 혁신창업 생태계를 조성해 나가겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=최선 기자 SK케미칼 안재용 백신사업부문장(왼쪽) 백신과 혈액제제 등 바이오 영역에서 R&D 성과를 일궈온 SK케미칼이 올해의 주인공으로 떠올랐다. 21일 SK케미칼은 서울 중구 페럼타워에서 개최된 '2017 대한민국 신약대상'에서 신약개발 부문 대상을 수상했다고 밝혔다. 식품의약품안전처가 후원하는 대한민국 신약대상은 한해 동안 제약산업 선진화를 이끈 우수 제약기업과 의료기기업체를 선정, 시상하는 행사로 올해 5회째를 맞았다. 올해는 신약개발 부문과 신약연구 부문, 기술혁신 부문에서 총 3곳의 기업이 대상을 품에 안았다. SK케미칼은 세계 최초로 4가 세포배양 독감백신을 상용화하고 차세대 혈우병치료제를 개발해 국내 바이오 신약 최초로 미국·유럽에 진출 시키는 등 바이오 영역에서의 우수한 R&D 성과를 인정받아 수상기업으로 선정됐다. SK케미칼이 개발한 독감백신 스카이셀플루4가는 세계 최초로 4가와 세포배양방식을 결합해 국내 제약 산업의 기술력을 한층 끌어올렸다는 점에서 높은 평가를 받았다. 스카이셀플루 4가는 한번의 접종으로 네 종류 독감 바이러스를 예방할 수 있는 차세대 백신으로 A형 독감 바이러스 두 종류(H1N1, H3N2)와 B형 바이러스 두 종류(야마가타, 빅토리아)를 모두 예방할 수 있다. 또 유정란을 사용하지 않고 최첨단 무균 배양기로 백신을 생산하는 세포배양 방식을 도입해 생산 과정에서 보존제나 항생제가 사용되지 않고 생산 기간 또한 기존 대비 절반 이하 수준으로 단축했다. SK케미칼이 자체 기술로 개발해 2009년 CSL사에 기술 수출한 A형 혈우병치료제 앱스틸라는 지난해와 올해 미국과 유럽 등에서 잇따라 시판 허가를 받기도 했다. 국내에서 기술을 개발한 바이오 신약으로는 최초의 성과다. 앱스틸라는 SK케미칼이 세계에서 최초로 연구 개발한 '단일 사슬형 분자구조(single-chain product)'를 가진 혈액응고 제8인자이다. 기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였지만 앱스틸라는 두 단백질을 하나로 완전 결합시켜 안정성을 획기적으로 개선했으며 주 2회 복용으로도 지속적인 출혈 관리 효과를 볼 수 있다. 그 밖에도 SK케미칼은 아직 국내에서 자급화되지 못한 폐렴구균, 자궁경부암, 소아장염 등의 질병에 대한 백신을 개발 중이고 대상포진 백신은 상용화를 위한 식약처의 최종 시판허가를 기다리고 있다. 안재용 SK케미칼 백신사업부문장은 "2008년부터 백신 개발에 R&D 역량을 집중하며 차별화된 기술력을 축적해오고 있다"며 "향후 더욱 다양한 백신을 선보여 인류 건강 증진과 바이오 산업 발전에 이바지하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 차세대 혈우병 신약으로 평가받는 로슈의 '에미시주맙'이 안전성 이슈에 덜미를 잡혔다. 이중특이성항체 신약으로 기대를 모은 에미시주맙이 개발 막바지 단계(3상임상)에서, 환자가 사망하며 안전성 문제가 불거진 것이다. 환자 분포가 많은 혈우병 A형을 타깃한 로슈의 에미시주맙(emicizumab)은 EvaluatePharma 신약분석보고서에서도 2022년 기대매출 14억 달러로, 블록버스터급 평가를 받는 상황. 최근 해당 임상의 사망사례는 유럽혈우병컨소시엄(European Haemophilia Consortium)의 요청에 따라 웹사이트에 공개됐다. 이에 따르면, 환자가 사망하기 전 혈전성미세혈관병증(TMA)으로 심각한 직장 출혈 등 두 건의 중증 이상반응을 경험했다. 로슈는 "해당 사망 이슈가 에미시주맙의 투약과 관련된 부작용은 아니었다"고 정리했다. 사망의 원인으로 직장 출혈을 거론했지만, 에메시주맙과는 직접적인 연관성이 없다는 입장을 취한 것이다. 에미시주맙 및 라이벌 신약 줄줄이 난관…SK케미칼 '앱스틸라' 대안될까 문제가 된 해당 3상임상은 작년 하반기 혈액응고인자 8인자가 억제된 혈우병 A형 환자를 대상으로, 출혈시간을 줄이면서 주요평가변수를 충족시킨 바 있다. 참가자들은 우회제제(bypassing agent)를 예방 목적으로나 일화적 치료 경험이 있었다. 그런데 관건은 중증 이상반응이었다. 3상임상에서 혈전성 미세혈관병증의 일부 사례가 보고됐고, 두 건의 혈전색전 이벤트가 나타났다. 당시 연구에 참여한 의료진들은 출혈을 잡기 위해 활성화된 프로트롬빈 복합체(aPCC)를 반복적으로 투여하는 등 내성 항체를 우회해서 지혈을 유도하는 우회제제를 투약한 것으로 알려졌다. 업계 관계자는 "통상적으로 결핍된 응고인자를 혈우병 환자에 투여하면 일부에서는 응고인자를 파괴하는 항체를 생성해내는데, 투여한 응고인자가 파괴되면 치료 효과를 기대할 수 없다"면서 "중증 혈우병 A의 경우엔 이러한 항체 발생율이 30% 수준에 이르는 것으로 나타나는데, 이들에 우회제제를 사용할 때는 주로 제8 응고인자 9인자를 우회하여 지혈을 유도한다"고 설명했다. 일단 치료 가이드라인에선 우회제제의 사용에 조심스런 의견을 보였다. 가능한한 활성화된 프로트롬빈 복합체(aPCC)의 사용을 자제하도록 권고하는 한편, 저용량 우회제제만이 허가를 받은 상황이기 때문이다. 에미시주맙의 라이벌 품목들도 상황은 크게 다르지 않다. 노보노디스크의 노보세븐(NovoSeven)이나 샤이어의 페이바(Feiba)의 임상에서도 비슷한 이상반응이 보고된 것. 이들 역시 심각한 출혈을 막기 위해 혈전증 우려에도 불구 우회제제를 사용했지만, TMA가 보고된 원인에 대해서는 아직 명확한 이유를 내놓지 못하고 있는 실정이다. 한편 혈우병 신약 경쟁에선 국내 업체인 SK케미칼이 A형 혈우병 치료제 '앱스틸라'를 내놓으며 발빠른 행보를 보이고 있다. SK케미칼은 2009년 미국 CSL사와 앱스틸라의 임상 부터 생산, 허가신청까지 계약을 체결하며 작년 미국식품의약국(FDA)과 캐나다, 올해 1월엔 유럽의약품청(EMA)에 시판허가를 거머쥐었다. 이번 안전성 이슈와 관련, 앱스틸라는 두 단백질을 하나의 사슬모양으로 결합시킨 구조를 통해 기존 혈우병약에서 우려가 된 안정성 문제를 개선한 것으로 알려졌다.

메디칼타임즈=이창진 기자 보건복지부(장관 정진엽)는 11일 보도참고자료를 통해 국내 제약산업의 글로벌 경쟁력을 높이기 위한 방안을 모색하기 위해 '혁신형 제약기업 현장 간담회'를 개최했다고 밝혔다. 이번 간담회는 지난해 해외기술이전, 해외시장 진출, 신제품 출시, 국제공동연구, 국내외 투자 등 혁신형 제약기업의 다양한 성과를 공유하고 글로벌 경쟁력 제고를 위해 필요한 제약업계의 건의사항 등을 청취해 신약개발 투자를 독려하기 위해 마련됐다. 지난해 47개 혁신형 제약기업이 이룩한 성과는 기술이전과 해외시장 진출, 신제품 출시, 국제공동연구, 국내외 투자 등이다. 기술이전은 종근당 등 7개 기업이 일본, 중국 등에 8개 기술을 이전하여 약 2.6조원(비공개 계약 1건 미포함, 2016년 기술이전 총계는 약 3조원 추정)의 성과를 달성했다. 해외시장 진출의 경우, 셀트리온이 개발한 세계 최초의 항체 바이오시밀러 램시마(류머티스관절염 치료제)와 SK케미칼이 개발한 바이오신약 앱스틸라(A형 혈우병치료제)가 미국 FDA 시판 허가를 획득했다. 제너릭의약품 중 대웅제약 메로페넴주(항생제)가 최초로 美 FDA 승인을 받았으며, 그 밖에 LG생명과학이 국내 최초로 개발한 5가 혼합백신인 유펜타 주사(디프테리아, 파상품, 백일해, B형간염, 뇌수막염)와 녹십자의 4가 인플루엔자(독감) 백신 지씨플루쿼드리밸런트가 세계보건기구(WHO) 사전적격심사(PQ) 승인을 달성했다. 더불어 한미약품이 개발한 폐암 표적항암제 올리타정이 국내 27호 신약으로 식약처 허가를 획득했으며, 메디톡스의 세계 최초 복합 단백질 제거 보툴리눔 톡신 A형 제제 코어톡스(Coretox), 셀트리온의 항암제 바이오시밀러 트룩시마, 보령제약의 고혈압 복합제 투베로정, 신풍제약의 소아용 말라리아 치료제 피라맥스과립(개량신약) 등이 식약처로부터 시판허가 등을 획득했다. 유한양행 경우, 미국 Genosco사(오스코텍의 자회사)와 비세포성 폐암의 주 재발원인 4세대 EGFR 키나제 삼중돌연변이 단백질 표적 억제 신약 공동연구를 추진했고, 녹십자가 충북 오창에 혈액제제 생산시설인 PD(Plasma Derivatives) 2관을 완공하여 시제품을 생산하는 등의 실적을 달성했다. 양성일 보건산업정책국장은 "혁신형 제약기업을 중심으로 제약업계의 지속적인 R&D 투자, 해외시장 진출 등을 통해 우리나라가 글로벌 Top 7에 진입해야 한다"면서 "복지부도 제약산업 육성을 위해 관련부처와 협력하여 신약개발 R&D 지원을 확대하고, 바이오 베터․시밀러, 개량신약을 포함 국내개발 신약에 대한 약가와 세제 등 인센티브를 늘릴 수 있도록 적극 지원할 예정"이라고 격려했다. 양 국장은 이어 "혁신형 제약기업 등에 대한 구체적인 지원 방안은 산학연 전문가로 구성되는 자문단 등을 통해 제2차 제약산업 육성 종합계획에 반영해 하반기에 발표할 예정"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 SK케미칼(사장 박만훈)은 혈우병 치료제 ‘앱스틸라(AFSTYLA)’가 유럽의약품청(EMA) 산하 인체약품위원회로부터 시판 허가를 권고 받았다고 15일 밝혔다. 이로써 앱스틸라는 국내에서 기술을 개발한 바이오신약으로는 최초로 EU 시장 진출에 한걸음 다가서게 됐다. EMA 인체약품위원회의 허가 권고를 받은 의약품은 통상적으로 1~2개월 후 최종 승인을 받게 된다. 앱스틸라는 SK케미칼이 자체 기술로 개발하여 2009년 CSL 사에 기술이전을 통해 라이선스 아웃된 바이오 신약으로 CSL사에서 생산공정개발, 글로벌 임상 및 허가 신청을 진행해왔다. 앱스틸라는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)의 시판 허가를 받으며 국내 기술 기반의 바이오 신약 중 최초로 미국 내 판매에 돌입했고 EU 외에도 스위스, 호주 등에서 허가 심사 단계에 있다. 앱스틸라는 A형 혈우병 치료를 위해 세계에서 최초로 SK케미칼이 연구 개발한 ‘단일 사슬형 분자구조(single-chain product)’를 가진 혈액응고 제8인자이다. 기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였지만 앱스틸라는 두 단백질을 하나로 완전 결합시켜 안정성을 획기적으로 개선했으며, 주 2회 투여 가능하다는 특징을 가지고 있다. 또한 글로벌 임상결과 기존에 치료를 받던 환자들에게서 중화항체반응이 단 한 건도 보고되지 않아 안전성 또한 입증됐다. 중화항체반응은 약물의 효과를 저해하는 항체가 형성되는 반응으로 A형 혈우병 치료제의 가장 심각한 부작용으로 꼽히고 있다. CSL 사는 앱스틸라가 혁신적이고 효과적인 치료제(innovative and effective therapy)로서 전세계 A형 혈우병치료제 시장에서 경쟁 우위를 가질 것으로 예측하고 있으며, 이에 따라 SK케미칼은 CSL의 글로벌 판매에 의한 로열티 수입을 기대하고 있다. 글로벌리서치업체 데이터모니터(www.datamonitor.com)에 따르면 EU 내 A형 혈우병 치료제 시장은 2015년 기준 4.1조 원(35.5억 달러) 규모고 전 세계 시장은 8.2조원(72.1억 달러)에 달한다. 관련 시장은 지속적으로 성장하고 있으며 2020년엔 전 세계 시장이 약 17% 증가한 9.5조원(83.2억 달러)에 이를 것으로 예상되고 있다.