메디칼타임즈=문성호 기자지난해 10월 우여곡절 끝에 건강보험 급여로 적용된 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디(리스디플람, 로슈).하지만 급여 적용 후 사전심사 과정을 넘어서기에 힘겨운 모습이다. 일부 스핀라자에서 에브리스디로 치료제를 교체 투여하려 했지만 불발됐다.왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디, 스핀라자 제품사진.5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 주요 고가 의약품 사전승인 여부 내용을 담은 진료심사평가위원회 심의사례를 안내했다.심의 사례 내용을 살펴보면, 주요 글로벌 제약사 SMA 치료제들에 집중됐다. 바이오젠의 스핀라자주(누시네르센)와 로슈 에브리스디, 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 등이다.이 가운데 스핀라자의 경우 신규 8건, 모니터링 보고 33건이 안건으로 올랐는데, 모니터링 보고는 모두 승인되고 신규 신청 안건 중에서는 절반인 4건이 받아들여졌다. 나머지 4건 중에서는 3건이 불승인되고 1건은 자료 보완 조치됐다.눈여겨볼 대목은 에브리스디다. 10월 급여로 적용된 후 6건의 신규 신청 건수가 접수됐지만 심평원 측은 모두 '불승인' 처리했다.급여 적용 당시 경쟁 치료제 대비 '시럽'이라는 복약편의성으로 인해 임상현장 활용의 기대감이 높았지만, 심평원 사전승인 과정에서 모두 기준에 부적합 판정을 받은 것이다.6건의 불승인 건을 살펴보면, 스핀라자에서 에브리스디로 교체투여 혹은 운동기능 평가에서 희비가 엇갈린 것으로 나타났다. 동시에 해당 신청건수 모두 환자가 만 19세 이상 성인 환자였다.아울러 급여 기준 상의 운동기능의 '개선(약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교)' 또는 '개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 심평원장 정하는 위원회 결정에 따름)'를 2회 연속 입증하지 못하는 경우라도, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려해 진료심사평가위원회에서 판단토록 했던 부분이 주요하게 작용한 것으로 나타났다.51세 여성의 불승인 사례의 경우 에브리스디 투여 중 운동 기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 급여기준에 부합하지 않다는 이유로 불승인됐다. 26세 남성 환자 불승인 사례도 마찬가지다. 운동기능평가(HFMSE) 동영상에서 획득됐다는 운동기능이 확인되지 않는 등 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 불승인됐다. 결국 해당 환자는 스핀라자주 투여 중 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되지 않아 스핀라자에서 에브리스디로의 급여로 교체투여가 불승인됐다.반면, 졸겐스마는 1건이 신규 신청이 승인됐다. 4개월 여야 사례로 투여대상 조건을 모두 만족하고, 제외기준에 해당하지 않아 급여로 승인됐다.한편, 임상현장에서는 시럽 형태의 에브리스디 급여 적용으로 인해 주사 투여 형태인 스핀라자와의 경쟁관계를 주목하고 있다. 졸겐스마는 투여 대상이 다르다는 점에서 직접적인 치료제 경쟁 대상은 아니라는 것이 주된 평가다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 정부의 '고가의약품'으로 분류 후 매출에 큰 영향을 받고 있는 것으로 나타났다.26일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다.국내에서 허가 논의 때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 약 19억 800만원의 약가가 매겨진 상황.이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것. 이에 따라 졸겐스마 급여 등재 이후 초기 투여를 원하는 환자들의 사전 신청이 이어졌다.실제로 심평원에 따르면, 지난해 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다. 졸겐스마가 정부 사전 승인신청 후 성과평가에 따라 매출액 변화가 큰 모습이다.다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액인데, 결국 사전승인 여부에 따라 제약사 매출에 큰 영향을 미친 셈이다.따라서 의약품 조사기관 아이큐비아 자료에서도 이 같은 사전 승인 신청 통과 여부가 큰 영향을 미치는 것으로 드러났다.  구체적으로 지난해 3분기 108억원의 매출을 올렸고 4분기에는 54억원의 매출을 올렸다.하지만 올해 1분기 아이큐비아 기준, 54억원의 매출을 올린 후 2분기에는 환자에게 투여한 사례가 없어 급여 등재 이후 처음으로 분기 매출 0원을 기록했다. 즉 급여 등재 초기 사전신청이 집중된 후 시간이 지나면서 대상자가 줄어드고 있는 셈이다.참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 지난해 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮을 것으로 전망했었다. 결과적으로 아이큐비아 기준 지난해 매출액 162억원을 기록하면서 정부가 매출 예상액을 맞춘 셈이 됐다.심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.한편, 정부가 지난해 고가의약품 관리방안 도입 후 관리 대상이 된 약제는 대부분 SMA 치료제인 것으로 나타났다. 10월 에브리스디(리스디플람)가 등재 예정임에 따라 졸겐스마와 스핀라자(뉴시너센)까지 SMA 질환 3개 치료제 모두가 고가의약품 관리방안 대상에 포함됐다.이외 노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'까지 총 4개 의약품이 고가의약품 관리대상에 포함된 것으로 나타났다. 복지부 측은 "10월부터 스핀라자주의 급여기준 변경 및 에브리스디건조시럽 신규 등재에 따른 변경에 따라 고가의약품 급여 관리 기준이 변경될 예정"이라며 "관리기간이 대부분 1년인 가운데 졸겐스마의 경우 5년이 관리 기간으로 설정됐다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자소아 구루병 치료제 '크리스비타(부로수맙, 한국쿄와기린)'가 사전승인 대상에 올랐다. 약을 쓰기 전 급여 적용 여부를 사전에 심의 받아야 한다.20일 의료계에 따르면, 건강보험심사평가원은 최근 이같은 내용을 담은 진료심사평가위원회 운영규정 일부 개정 규정안을 예고하고 22일까지 의견을 수렴한다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포 이식을 시작으로 2015년까지 세 항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. 구체적으로 ▲면역관용요법 ▲솔리리스‧울토미리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주‧졸겐스마주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다.여기에 크리스비타가 새롭게 추가된 것. 지난해 8월 사전승인 항목에 들어온 졸겐스마 이후 약 반년만에 사전승인 항목으로 들어왔다. 심평원은 크리스비타주 분과위원회를 신설하고 3월부터 적용할 예정이다.크리스비타주 10, 20, 30mg는 FGH23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제다. 해당 질환은 유전질환으로 다리가 심하게 휘는 특징이 있으며 생후 두살 전후에 징후가 발생한다. 치료시기를 놓치면 사지기형, 성장지연, 감소된 키, 골절 위험 증가, 부갑상선 수치 상승 등 부작용에 시달릴 수 있고 심하면 걷지 못할 수도 있다.그렇다보니 크리스비타 신속 급여를 요구하는 목소리도 컸다. 약제의 신속승인을 요청하는 국민동의 청원도 5만명이 넘어 지난해 11월에는 국회 보건복지위원회에 회부되기도 했다.지난 10일 열린 약제급여평가위원회는 크리스비타의 급여 적정성을 인정했다. 크리스비타는 고가 약제에 해당하는데 월 평균 2000만~3000만원 수준으로 알려졌다. 현재 건강보험공단은 크리스비타의 신속 등재를 위한 약가협상을 진행 중이다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난해 11월 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy) 치료제 스핀라자(뉴시너센)의 의료기관 사전승인이 모두 통과된 것으로 나타났다. 스핀라자 급여기준을 놓고 지난해 '논란'을 거듭했다는 점에서 주목할 만 결과다.  스핀라자 제품사진이다.3일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 이 같은 내용을 골자로 한 '12월 진료심사평가위원회 심의 결과'를 안내했다.2019년 4월 급여로 적용 중인 스핀라자는 5q 척수성 근위축증 환자이면서 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 등 3건을 모두를 만족해야 급여 투여대상이 된다.지난해부터 이 같은 스핀라자 급여기준을 두고 SMA 치료에 따른 급여중단 기준에 대한 개선의견이 끊임없이 제기되고 있는 상황. 현재 스핀라자 급여 투여를 승인받은 의료기관은 4개월마다 유지용량 투여 전 별도의 모니터링 보고서를 작성해 심평원에 제출해야 한다. 직전 평가시점의 운동기능평가와 비교해, 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증해야 스핀라자 투여를 유지할 수 있다. 이와 관련해 심평원 측은 "스핀라자의 급여기준 개선 요청이 있어 추가된 임상적 유용성 관련 교과서, 가이드라인, 임상문헌, 제외국 보험급여 등 근거자료를 고려해 투여대상 및 운동기능 평가도구 등 급여기준 전반에 대해 검토 중"이라고 밝힌 바 있다.급여기준을 둘러싼 논란이 현재진행형인 상황에서 진료심사평가위는 스핀라자주 신규 1건과 모니터링 36건 등 총 37건의 안건이 상정해 모두 투여를 승인했다. 요구하는 급여기준에 부합한다는 이유에서다. 특히 심평원은 논란이 됐던 '모니터링 보고-투여 유지여부를 평가한 36건의 사전신청 건을 모두 통과시켰다. 참고로 그동안의 스핀라자 승인율은 급여 첫 해인 2019년 74%에서 2021년 65% 수준에 머물고 있다.심평원 측은 "제출된 운동 기능평가 결과 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되는 등 급여기준에 부합하므로 스핀라자주를 요양급여 대상으로 승인했다"고 설명했다.

메디칼타임즈=박양명 기자내년부터 조혈모세포 이식이 '일반심사'로 전환된다. 사전승인 제도의 시발점이었던 조혈모세포 이식이 30년 만에 제도 밖으로 나오게 된 것.15일 의료계에 따르면, 보건복지부는 조혈모세포 이식을 일반심사로 전환해 사전승인과 병행한다는 내용을 담은 '조혈모세포 이식의 요양급여에 관한 기준' 전부개정안을 28일까지 행정예고했다.사전승인 제도는 고위험‧고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 조혈모세포 이식은 사전승인 제도의 시작점으로 1992년 10월부터 사전승인을 통해 급여를 인정해왔다.자료사진. 복지부는 조혈모세포 이식 일반심사와 사전심사를  병행한다는 내용의 고시를 행정예고했다.현재는 조혈모세포 이식을 비롯해 ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲ICD&CRT ▲심실 보조장치치료술 ▲임상연구 ▲울토미리스주 등 9개 항목이 사전승인 대상이다.심평원은 그동안 심사가 안정화된 항목은 사후 심사로 바꿔야 한다는 지적을 받아왔었다.조혈모세포 이식이 대표적인 항목인 셈. 실제 지난 10월 열린 국정감사에서 강기윤 국민의힘 의원은 "조혈모세포 이식처럼 오랫동안 논의된 의료 행위나 약제는 사후승인 심사로 전환해야 한다"고 주장했다.30년 전만 해도 조혈모세포 이식은 고가의 의료 행위였다. 하지만 1회 투약 비용이 20억원에 달하는 초고가 신약이 나오고 있는 현재, 조혈모 세포 이식은 상대적으로 그 액수가 미미한 수준이다.심평원에 따르면, 지난해 기준 조혈모세포이식은 3323명이 혜택을 받아 총 1276억원이 들어갔다. 한 명당 3839만원 정도의 금액이다.솔리리스는 118명에게 혜택이 돌아갔고 367억원의 비용이 들어갔다. 한 명당 3억1101만원 상당의 금액인데, 조혈모세포 이식보다 8배나 많은 액수다. 2019년 5월 사전승인 항목으로 들어온 스핀라자 승인대상자는 지난해 149명으로 연간 소요비용은 416억원이다. 환자 한 명당 2억7919억원이나 된다.심평원 관계자는 "30년 전만해도 조혈모세포 이식 비용이 워낙 높았지만 솔리리스, 스핀라자, 울토미리스 등의 항목들의 인당 평균 소요 비용이 억 단위라서 상대적으로 낮은 편"이라고 말했다.조혈모세포 이식 심사, 어떻게 바뀌나개정안을 보면, 조혈모세포 이식이 완전히 일반심사로 전환되는 것은 아니다. 사전승인제도와 일반심사를 병행하는 형태로 운영될 예정이다.심평원 사전심사부 관계자는 "앞으로 조혈모세포 이식을 먼저 하고 청구가 가능해진다는 예정"이라며 "사전승인 대상 항목 중 조혈모세포 이식 건수가 여전히 많기 때문에 진료심사평가위원회 산하에 조혈모세포 이식 분과위원회도 계속 운영하며 사전승인도 병행할 것"이라고 말했다.조혈모세포 이식 대상자 및 실시 조항조혈모세포 이식 기관의 담당 의사가 환자에게 조혈모세포 이식이 진료상 필요하다고 판단하면 별도의 사전승인 절차를 거치지 않고 조혈모세포이식을 실시, 급여를 청구할 수 있다.조혈모세포 이식 실시기관 승인을 받은 의료기관에서 이식과 직접 관련된 진료 기간(조혈모세포 주입 전 1주부터 주입 후 2주)에 발생한 요양급여비를 청구하면 된다.다만 조혈모세포 이식 급여 기준에서 정하지 않은 질병이거나 조직형의 경우, 요양급여 대상여부를 실시기관 담당 의사가 판단하기 어려울 때는 요양급여 대상이 되는지 사전승인을 심평원에 신청할 수 있다.조혈모세포이식 실시기관에는 합병증이 발생된 경우 진료를 담당할 수 있는 과별 전문의가 상근해야 하는데, 감염내과 또는 소아청소년 감염 전문의도 포함시켰다.해당 고시는 내년 1월을 기준으로 3년이 되는 시점마다 법령이나 현실 여건 변화 등을 검토해 고시의 폐지, 개정 등의 조치를 하도록 했다.심평원 관계자는 "고가약이 계속 급여권으로 들어오면서 사전승인 항목도 늘고 있다 보니 제도의 효율화를 고민해야 하는 상황이 왔다"라며 "조혈모세포 이식이 가장 오래되기도 했고 30년을 운영하며 안정화가 됐기 때문에 일반심사로 전환해도 무리가 없겠다는 판단을 하게 됐다"라고 설명했다.이어 "올해 관련 학회 등 의료계를 비롯해 복지부와도 협의 과정을 거쳐 행정예고안이 나온 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 건강보험 급여권에 들어와 임상 현장에서 투여된 지 3개월이 지난 가운데 보험당국이 이에 대한 효과 모니터링에 나서 결과에 관심이 모아지고 있다.투여가 가능한 일부 상급종합병원과 종합병원을 대상으로 치료제 투여 성과 관리에 돌입한 것으로 올해 말까지 졸겐스마 투여 사례 증가 여부가 다시금 주목받고 있다. 한국노바티스 SMA 치료제 졸겐스마 제품사진.5일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 '졸겐스마 성과관리 운영계획안'을 마련하고 투여 의료기관에 자료 제출을 요청한 것으로 나타났다.앞서 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다. 국내에서 허가 논의때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 심평원과 건보공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 19억 8000만원의 약가가 매겨진 상황. 이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것.심평원에 따르면, 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다.다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액이다.참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 올해 1차 연도 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮으리라 전망했었다. 이 같은 전망 속에서 심평원은 임상현장에서 본격적인 투여가 이뤄지자 예고했던 환자별 치료성과 추적 관찰에 본격 돌입한 것이다.이미 심평원은 사전승인으로 이뤄지는 졸겐스마의 투여 승인 여부를 평가하기 위해 기존 스핀라자주 분과위원회를 스핀라자주·졸겐스마주 분과위원회로 명칭 변경하는 등 조직 구성도 마친 바 있다.구체적으로 투여가 이뤄지는 상급종합병원 및 종합병원에 '요양급여 신청서, 장기 추적조사 이행동의서, 투여 모니터링 보고서' 제출을 요청한 것.이를 통해 졸겐스마 투여 환자의 추적 조사를 진행하고 실제 치료효과를 살펴보겠다는 뜻이다.이에 따라 자료제출을 요구받은 의료기관에서는 투약 후 6개월 단위로 모니터링 보고서를 5년간 제출하며, 각 차수별 평가기간에 맞춰 투약 반응 및 효과를 평가해 제출해야 한다.또한 첨부자료로 제출해야 하는 운동기능의 경우 CHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorder)를 사용해 총점으로 평가해 제출해야 한다. 다만, 환자의 상태‧연령 등을 고려해 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)로 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능평가결과를 모두 제출토록 했다.심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=황병우 기자졸겐스마(성분명, 오나셈노진 아베파르보벡)가 8월부터 급여권에 들어선 가운데 기존 치료제인 스핀라자(성분명 뉴시너센)와의 교체투여시 최소 4주의 간격이 필요해 보인다.또 졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 무상공급을 포함한 졸겐스마 투여 후 타 치료제로의 교체투여 급여 적용은 인정되지 않는다.졸겐스마 제품사진건강보험심사평가원(이하 심평원)은 지난 6일 졸겐스마 급여 기준 관련 질의응답 고시를 통해 졸겐스마 교체투여에 대한 내용을 안내했다.졸겐스마는 지난 20일 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 부의안건 논의를 통해 19.8억원의 비용으로 급여적용이 확정됐다. 건강보험 적용 시 환자 부담은 1회 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아진다.다만, 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓았다.이에 따라 대상 환자는 1차년도에 스핀라자 사전승인 공개 심의사례에서 2020년 SMA 1형 신규 환자 7명과 스핀라자에서 교체투여 환자 7명을 포함해 14명이고, 2차년도는 SMA 1형 신규 환자 7명이다.구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.이에 대해 심평원은 "스핀라자에서 졸겐스마로 교체투여시 간수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있다"며 "적어도 4주 이상적으로는 4개월의 투여 간격을 가지는 것이 권장된다"고 말했다.또 심평원은 "졸겐스마 투여 후 타 치료제 투여의 안전성 및 유효성이 입증되지 않았다"며 "졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여무상공급 포함 후 타 치료제로의 교체투여는 급여 적용을 인정하지 않는다"고 설명했다.현재 교체투여의 경우 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.이에 대해 심평원은 "비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우 영구적 호흡기 사용 상태로 판단한다"며 "항-AAV9 항체 역가 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미한다"고 밝혔다.이밖에 급여기준과 경과구정의 연령은 생후나이 조건을 달력 기준으로 판단하며, 졸겐스마 투여를 위해서는 장기 추적조사 이행 동의서를 의무적으로 제출해야 된다.복지부는 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족하더라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자초고가 신약인 한국노바티스 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 오는 8월부터 급여화 되 는 가운데 대체약제인 '스핀라자(뉴시너센)' 교체 투여가 인정된다.다만, 특여조건을 붙여 한시적으로 교체 투여를 인정할 것으로 보인다.8월 노바티스 졸겐스마가 급여화 되는 가운데 스핀라자 투여 환자의 교체 투여가 한시적으로 인정된다.25일 제약업계에 따르면, 복지부는 지난 20일 열린 건강보험정책심의위원회 졸겐스마 급여안 통과 과정에서 스핀라자 교체투여 급여기준도 함께 보고했다.척추성근위축증(spinal muscular atrophy, 이하 SMA)은 근육의 점진적인 위축으로 인해 적절한 치료 없이는 시간이 갈수록 운동 기능이 퇴화하는 진행성 질환 온 몸의 근육이 점차 굳어가는 유전성 신경근육계 희귀질환으로 발병 연령에 따라 제1~4형 등으로 분류된다.스핀라자의 경우 2019년 4월 급여로 전환돼 첫 해 152건의 급여 신청이 들어온 바 있다. 이 후 급여 신청 건수는 줄어들면서 지난 한 해 21건의 급여 신청이 들어온 것으로 나타났다.이 가운데 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓기로 했다.구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자주 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.하지만 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.복지부 측은 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다.아울러 졸겐스마 논의 과정에서 주목했던 재발환자의 투여는 급여기준 상에서 제외된 것으로 나타났다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "스핀라자를 매년 투여한다고 가정했을 때 9년 투여했을 때 졸겐스마 치료제 가격과 유사해진다"며 "원샷 치료제와 투여 대상이 환아인 것이 급여화 과정에서 감안이 됐을 것"이라고 평가했다.그는 "재정적인 측면에서 재발환자의 재투여는 급여기준에서 제외한 것 같다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이지현 기자주사 1회에 19억원 초고가약 졸겐스마가 8월부터 급여권에 들어선다. 당초 25억원에 달해지만 약가협상 과정에서 19.8억원으로 합의했다.  건강보험 적용시 환자 부담은 1회 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 낮아진다.복지부는 20일 건정심에서 졸겐스마 포함 5개의 약제 급여 개정안을 상정, 의결했다. 보건복지부는 20일 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 부의안건으로 척수성 근위축증 질환(SMA) 치료제 졸겐스마 등 약제급여 개정안을 상정, 의결했다.졸겐스마는 주사 1회에 수십억원에 달하는 초고가 약이라는 점에서 건정심에서도 열띤 논쟁이 벌어졌지만 결국 통과시켰다.다만, 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 조건을 달았다.일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위성과기반 환급형' 계약을 체결했다.위험분담제 취지와 재정 영향 등을 고려해 앞서 약평위를 통과한 약 20억8천만원에서 5%인하한 19억8천만원으로 최종 결정했다.복지부는 1차연도 약 277억원의 재정소요를 예상했지만 환급형, 총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮을 것이라고 전망했다.대상 환자는 1차년도에 스핀라자주 사전승인 공개 심의사례에서 2020년 SMA 1형 신규 환자 7명과 스핀라자주에서 교체투여 환자 7명을 포함해 14명이고, 2차년도는 SMA 1형 신규 환자 7명이다.복지부는 투여환자의 치료성과를 수집해 성과기반 위험분담제를 시행, 성과에 따라 차등적으로 환급할 예정이다.대한소아신경학회, 대한신경과학회, 대한신경근육질환학회 등 관련 학회는 졸겐스마에 대해 SMA질환의 원인이 되는 AMN1유전자를 직접 주입, 단회 투여로 빠른 효과 발현과 지속적인 효과를 보인다는 의견을 냈다. 이어 평생 4회월마다 투여하는 스핀라자주(nusinersen)와 비교에서도 환자와 보호자의 부담을 크게 완화할 수 있다고 봤다. 특히 질병이 급속하게 진행하는 는 SMA 1형 환자에서 약리기전의 우월성과 평생 1회 투여라는 점을 이점으로 꼽았다.한편, 복지부는 이날 졸겐스마 이외에도 소나조이드주(지이헬스케어, 에스에스한국지점), 도파체크주사(듀켐바이오), 도네리온패취87.5mg, 도네리온패취175mg(셀트리온 제약) 도네시브패취87.5mg 도네시브패취175mg(아이큐어) 등도 함께 의결, 급여권으로 진입했다. 

메디칼타임즈=박양명 기자입원료 심사를 통해 '적정 입원'의 기준을 만들어 나가고 있는 건강보험심사평가원.현재 입원료 심사는 중앙에서 합의심사 형태로 이뤄지는데 업무 효율화를 위해 권역별, 또는 지원별로 입원료 심사를 위한 '위원회'를 별도로 설치할 예정이다.심평원 진료심사평가위원회 이진수 위원장은 17일 전문기자협의회 간담회에서 의료계의 참여를 기반으로 구축한 합의심사 제도를 발전해 나가겠다고 밝혔다.심평원 이진수 진료심사평가위원장현재 합의심사는 '입원료 심사'에 적용되고 있다. 지난해 7월부터 지역분과위원회를 거쳐 상정된 입원료 문제사례에 대해 대한의사협회, 대한병원협회, 대한한의사협회 등 의료계가 참여한 '입원료 심사조정위원회(이하 입심조)'를 구성했고, 합의심사를 하고 있다.보건복지부는 지난해 초 진료비 심사 투명화 일환으로 그동안 모호하다고 지적 받았던 '입원료' 산정원칙을 만들었다. 의료진이 임상적, 의학적으로 필요하다고 판단하면 입원하도록 한다는 내용이다. 다만 입원 필요성이 있는 환자 상태에 대한 임상적 소견은 진료기록부에 기록해야 한다.이에 따라 심평원 입심조는 청구된 입원료 사례 중 의학적 타당성이 떨어진다고 판단되는 건들에 대해 사례별 심사를 하고 있다. 심사위원회는 매월 두 차례씩 열리고 있다.이진수 위원장은 "앞으로 의료계와의 합의심사 제도를 더욱 발전시킬 것"이라며 "입원료 심사는 지난해 7월부터 약 1년 가까이 축적된 공개심의사례를 유형화해 같은 유형의 심의 과정에 반복되지 않도록 지침화하고 입심조도 지역화해 지침을 활용해 심사할 수 있도록 할 것"이라고 설명했다.이상무 기준수석위원은 보다 더 자세한 방향성을 설명했다.이 위원은 "축적된 입원료 심사 사례는 급성요통, 외상 후 척추에 있는 통증 등으로 유형화 시킬 수 있다"라며 "중앙에 있는 입원료 심사조정위원회가 전국의 모든 입원료 심사를 다 할 수 없기 때문에 지역 또는 권역마다 합의심사를 위한 위원회를 두고 지침을 활용해 심사할 수 있도록 할 것"이라고 말했다.나아가 입원료 외 항목에도 합의심사를 확대 적용한다는 계획이다. 구체적으로 언급된 게 분석심사에도 합의심사를 적용한다는 것.이 위원은 "분석심사는 지침이나 고시가 따로 없고 트렌드를 보고 경향에서 벗어나는 기관을 대상으로 심평원이 중재를 진행하는 방식을 취하고 있다"라며 "중재를 했음에도 반응이 없는 의료기관에 대해 별도의 위원회를 만들어 직접 심사를 하기로 했다"고 말했다.급여권에 속속 진입하는 초고가 신약, 사전승인제 방향은?진료심사평가위원회는 도입 30년 된 사전승인제도 손질도 진행한다. 킴리아에 이어 졸겐스마까지 초고가 신약이 잇따라 급여권에 들어오면서 '사전승인' 제도 운영방안에 대한 고민이 이어지고 있기 때문이다.이 위원장은 "고가 약제에 대한 급여 확대 요구가 계속 늘고 있고 의료기관 또한 사전승인 제도를 적극 활용할 것으로 보인다"라며 "대상 항목의 진입과 퇴출을 비롯한 사전승인제도 전반적 관리 체계를 개선할 예정"이라고 전했다.사전승인제도는 고위험, 고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포를 시작으로 2015년까지 3항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다.최근 척추성근위증 신약 졸겐스마가 약제급여평가위원회를 통과하면서 추후 새로운 항목으로 추가될 예정이다.이 위원장은 "1992년만 해도 조혈모세포이식은 고비용, 고위험 항목이었지만 현재는 그 비용이 700만원 수준으로 다른 고가약보다 훨씬 저렴하다"라며 "30년 동안 이어져 임상 현장에서도 익숙해져 있는 만큼 사후심사로 가도 될 것 같다"라고 말했다.그러면서 "사전심사 예정인 졸겐스마는 스핀라자 사전심의위원회에서 함께 할 것인지 별도의 위원회를 구성할 것인지는 아직 검토 중"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자 건강보험심사평가원 내부 전문가 집단인 '진료심사평가위원회'의 전문성이 보다 강화된다. 심평원이 최근 내부 공개한 승진 전보 등 인사발령에 따르면 내년 1월 1일자로 진료심사평가위원회 운영 관리 조직이 기존 '부'에서 '실'로 승격된다. 진료심사평가위의 행정 보조 성격이 컸던 위원회운영부는 내년부터 '위원회 심사실'로 확대 개편된다. 위원회심사실 산하에는 위원회운영부, 기준개선부, 사전심사부 등 3개의 부가 생긴다. 위원회심사실은 이희화 부장이 위원회운영부장 겸 실장 직무대리를 맡으며 조직을 이끌 예정이다. 심평원 진료심사평가위원회 산하 위원회운영부는 새해부터 위원회심사실로 확대 개편된다. 새로 만들어지는 기준개선부는 치료재료 및 의료행위 급여기준 개선 과정에 진료심사평가위원회의 영향력을 강화하겠다는 의지로 풀이된다. 현재 급여기준 개선 관련 업무는 심사기준실 소관이다. 이같은 변화는 올해 5월 취임한 이진수 진료심사평가위원장의 의견이 반영된 결과라는 추측도 나왔다. 한 심사위원은 "그동안 급여기준 관련해서 진료심사평가위원회는 자문을 하는 정도에 그쳤다"라며 "위원회 산하에 부서를 신설한다는 것은 의사들이 주도적으로 급여기준을 검토해서 답을 내겠다는 의도가 들어 있는 것이다"이라고 말했다. 이어 "진료심사평가위원장 취임 초기부터 근거기반 심사 기준 마련 등 위원회 기능 활성화에 주력해왔던 터라 전문성을 보다 강화하는 방향으로 조직이 확대된 것으로 본다"라고 덧붙였다. 사전승인 항목이 늘고 있는 추세를 반영해 전담 부서인 '사전 심사부'도 신설했다. 사전승인제도는 고위험, 고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포이식을 시작으로 2015년까지 3항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다. 지난해까지 총 6001건의 신청이 들어왔고 이는 2314억원의 약제비 및 진료비에 해당한다. 조혈모세포이식이 4020건으로 가장 많았고 스핀라자주 380건, 솔리리스주 328건 순이었다. 위원회운영부에서 15명 내외 직원이 2개조로 나눠져 담당하던 업무였는데 사전승인 업무가 해마다 늘고 있어 전담 부서가 필요하다는 목소리가 내부적으로 나오고 있던 터. 심평원 관계자는 "의료기술 발전과 신약개발로 고가 약제에 대한 급여 확대 요구가 계속 늘고 있어 의료기관은 앞으로 사전승인 제도를 더욱 적극적으로 활용할 것"이라며 "신설된 부서를 통해 사전승인 대상 항목의 진입과 퇴출, 승인 과정 체계화 등을 검토하고 제도 전반에 대한 운영 현황도 분석할 것"이라고 설명했다.

메디칼타임즈=박양명 기자 의료기술 발전과 신약개발로 사전승인제도가 확대되면서 건강보험심사평가원 전담 부서도 업무 부담이 늘고 있는 모습이다. 이에 '사전승인' 관련 별도 부서가 필요하다는 분위기가 만들어지고 있다. 건강보험심사평가원 이진수 진료심사평가위원장은 지난 10일 열린 전문기자협의회 간담회에서 "사전승인제도 전반에 대한 운영 현황을 분석, 검토하고 제도 운영 개선방안을 마련하겠다"고 말했다. 사전승인제도는 고위험 고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포이식을 시작으로 2015년까지 3항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다. 지난해까지 6001건의 신청이 들어왔고 이는 2314억원의 약지비 및 진료비에 해당한다. 현재 사전승인 전담 인력은 진료심사평가위원회 산하 위원회운영부 소속으로 15명 내외, 2개조로 나눠져 있다. 심평원 김무성 위원회운영부장은 "사전승인 업무가 점점 늘어나고 있어 전담부서가 필요하다는 점에서는 공감을 하고 있다"라며 "현재는 위원회운영부에 포함돼 있는데 부서 분할은 문제는 직제개편 소관부서와 협의할 것"이라고 설명했다. 사전승인 신청건수 및 금액(2020년 기준) 이진수 위원장은 고위험 의료행위 및 고가약제에 대한 급여 확대 요구가 늘어나고 있는 현실에서 사전승인제도가 더욱 활용될 것이라고 예측했다. 그는 "앞으로 더 좋은 신약이 많이 나올 것"이라며 "고비용 문제는 어떻게 해결해야 할지 고민을 많이 하고 있다"고 운을 뗐다. 그러면서 "다음달에는 척추성근위축증 치료 신약(졸겐스마)이 나오는데 마음의 준비를 하고 있다"라며 "한정된 재원을 유용하게 쓰는 방법에 대한 고민이 큰데 해결방안이 사전승인제라고 생각해서 제도를 확대하고 안정적으로 이용할 수 있도록 노력할 것"이라고 설명했다. 이 위원장인 말한 초고가 신약은 척수성근위축증 원샷 치료제 '졸겐스마'로 1회 투약비용이 25억원에 달하는 것으로 알려졌다. 이진수 위원장은 "대상 항목의 진입과 퇴출, 승인 과정 체계화 등을 검토하려고 한다"라며 "사전승인제도 전반에 대한 운영 현황을 분석 검토하고 이해관계자 의견 청취 등 외부시각을 적극 반영해 제도 운영 개선방안을 마련할 것"이라고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 척추측만증 수술력이 있는 환자의 경우도 '스핀라자'의 건강보험 급여대상이 된다는 판단이 나왔다. 자료사진. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다. 건강보험심사평가원은 31일 이 같은 내용을 포함한 '2020년 2월 진료심사평가위원회 심의 사례' 4항목의 결과를 공개했다. 공개 항목 중 가장 눈의 띄는 부분은 'Nusinersen sodium 주사제(이하 스핀라자) 요양급여 대상 여부'다. 스핀라자는 '5q 척수성 근위축증(SMA: Spinal Muscular Atrophy)' 치료제로, ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등을 모두 만족해야지 급여가 가능하다. 이 과정에서 스핀라자 치료 시작 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해 투여 유지 여부를 평가한다. 따라서 진료심사평가위가 심의한 건은 23세 여성의 사례. 해당 환자는 만 3세 이전에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후가 발현됐고 과거에 척추측만증 수술을 시행했으며, 현재 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우이다. 진료서사평가위는 23세 여성 환자가 척추측만증 수술 이력이 있으나 급여 대상 대상이라고 결정했다. 마찬가지로 척추측만증 수술력이 있는 15세 여성 환자도 급여로 인정했다. 이들은 "해당 사례는 척추측만증에 대한 수술력은 있으나, 척수조영술 시행 결과 요추천자를 통한 약제의 경막내 지속 투여가 가능함이 확인되고 스핀라자주의 투여대상에 모두 해당돼 요양급여 대상으로 승인했다"고 설명했다.

메디칼타임즈=최선 기자 척수성근위축증 신약 '스핀라자주'(성분명 뉴시너센)를 산모에게 투여시 주의가 필요할 전망이다. 최근 동물시험을 통해 모유 배출이 관찰된 것에 이어 장기 신경행동장애도 보고돼 관련 내용이 신설되기 때문이다. 16일 식품의약품안전처는 미국 FDA의 뉴시너센 성분제제 관련 안전성 정보에 대한 검토 결과에 따라 허가사항 변경안을 마련했다. 신약 스핀라자는 척수 내 운동신경 세포가 퇴화돼 근육 위축과 근력 감소를 일으키는 질환인 척수성 근위축증 치료제로, 지난 4월 급여등재됐다. 그간 이 약이 사람의 모유로 분비되는지 여부는 알려지지 않았지만 최근 동물시험에서는 분비 가능성이 제기됐다. 식약처는 임부/수유부 투여와 관련 "동물시험에서 뉴시너센이 모유를 통해 배출되는 것이 관찰됐다"는 내용을 신설했다. 이어 "임신 및 수유기간 동안 마우스에게 뉴시너센을 피하주사로 투여 시 모든 시험 용량에서 발달독성(장기 신경행동장애)이 관찰됐다"는 부분도 추가됐다. 뉴시너센(1.4, 5.8 또는 17.2mg/kg)을 임신한 마우스에게 기관형성 기간 동안 격일로 1번 그리고 수유기간 동안 6일에 1번씩 피하투여한 경우, 젖땐 후 또는 성체가 된 자손 마우스 시험 시 신경행동 유해효과(운동능력 변화, 학습 및 기억 결함)가 나타났다. 신경행동장애에 대한 무해용량(no-effect level)은 확립되지 않았다. 발달독성이 관찰되면서 기존의 "동물에서의 독성 연구에서 생식기관, 수컷 또는 암컷의 생식력 또는 배태아 발달에 영향은 관찰되지 않았다"는 부분은 삭제됐다. 식약처는 30일까지 의견을 접수 후 최종 허가사항을 변경한다는 계획이다. 한편 스핀라자는 1회 주사비용이 9235만원에 달래 고가약으로 화제를 모았던 약물이다.

메디칼타임즈=문성호 기자건강보험심사평가원이 주사 1회 접종에 1억원을 호가하는 초고가 주사제로 주목을 받았던 스핀라자를 급여화한 뒤 처음으로 29사례를 급여로 인정했다. 그러면서 보건복지부 고시에 따른 후속작업으로 투여 및 중단기준 등 세부사항을 관련 학회와 논의해 결정했다. 심평원은 31일 ‘Nursinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자) 요양급여 인정여부’등 5개 항목에 대한 진료심사평가위원회 심의사례 결과를 공개했다. 스핀라자는 척수 내 운동신경 세포가 퇴화돼 근육 위축과 근력 감소를 일으키는 질환인 척수성 근위축증 치료제로, 심평원에 사전 신청해 승인받은 경우에 한해 요양급여로 인정한다. 특히 해당 치료제의 경우 급여화 과정에서 높은 약값이 주목을 받았는데, 약가 상한금액이 9235만 9131원에 이른다. 주사 한 번 맞는데 1억원 가까이 든다는 것이다. 이에 따라 심평원 진료심사평가위원회에서는 지난 4월 스핀라자 급여화 전환 이 후 청구된 38사례를 심의해 29사례는 승인, 9사례는 제출된 자료로 급여기준 여부를 판단하기 불충분하다는 판단에 따 자료보완 후 재심의키로 결정했다. 스핀라자주 요양급여 인정여부 승인된 29사례를 살펴보면, 신규 투여 대상으로 승인한 26사례, 기존 투여 대상자의 투여 유지를 승인한 3사례로 스핀라자주 급여기준에 모두 부합하는 경우이다. 그러면서 심평원은 진료심사평가위원회와 관련 학회인 대한소아과학회 추천 전문가가 논의해 급여기준 관련 세부사항도 함께 결정‧공개했다. 구체적으로 급여기준 투여대상의 경우, 유전자검사 결과에 따라 SMN2 카피수를 확인 할 수 있어야 하고 '만 3세 이하'는 생후 36개월 이하를 의미한다고 명시했다. 중단기준은 환자의 운동발달 상태를 고려해 운동기능평가도구(HINE-2, HFMSE)를 선택하므로, 24개월 이상이라도 운동발달 상태가 24개월에 미치지 못하면 HINE-2를 사용할 수 있고, 운동기능의 유지 또는 개선 정도 평가를 위해 운동기능평가도구 변경(HINE-2→ HFMSE)시 최소 1, 2회는 두 가지 모두 평가해야 한다고 결정했다.