메디칼타임즈=박양명 기자킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 정부가 이를 관리하기 위한 시스템을 본격 운영한다.건강보험심사평가원은 의료기관의 고가약 투여 환자에 대한 반응평가 결과 분석 업무효율성을 높이고 자료 제출 편의를 위한 '고가약 관리 시스템'을 운영한다고 14일 밝혔다.고가약 관리 시스템은 초고가약 투여 환자의 투여 정보부터 약제 반응평가까지 투약 전 과정에 대한 분석과 모니터링을 위해 만들어졌다. 그동안 이메일로 제출하던 투여정보를 심평원 시스템에다 제출할 수 있게 된 것.고가의약품을 청구하는 의료기관은 '요양기관업무포털'에서 '투여정보 및 반응평가결과'를 약제별 평가서식에 따라 작성해 제출하면 심평원에서 점검 후 접수가 완료된다. 킴리아는 6개월 주기로 1년간, 졸겐스마는 6개월 주기로 5년간 자료를 제출해야 한다.졸겐스마는 8월 급여 등재 후 10월까지 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인됐다.심평원 약제관리실은 지난 7월 고가 약제 적정관리를 위한 급여 관리 로드맵을 수립했고, 전담조직을 구성해 고가약 사후관리업무 추진 동력을 만들었다.이어 고가약 관리대상, 사후관리 기간과 청구방법 등을 구체적으로 규정해 고가약 성과관리의 안정적 추진을 위한 법적 기반을 마련할 예정이다.유미영 약제관리실장은 "고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음"이라며 "성과평가 결과는 국민건강보험공단의 제약사 환급액 산출을 위한 데이터로 활용될 것이"이라고 말했다.

메디칼타임즈=이지현 기자"생명과 직결된 희귀질환이 아니더라도 삶의 질을 현격하게 저하시킨다면 관련 신약에 대해 경제적평가를 면제해 신속등재 받을 수 있도록 하겠다."보건복지부 오창현 보험약제과장은 14일 전문기자협의회와의 간담회에서 윤석열 정부의 약가 핵심 정책인 고가 항암제 및 희귀질환 신약에 대한 신속등재 방안을 제시했다.  윤 정부는 앞서 국정과제에서 고가 항암제 및 희귀질환 신약에 대해 건강보험 신속등재와 더불어 위험분담제 등을 발표한 바 있다.복지부 오창현 보험약제과장은 희귀질환 의약품 신속등재 등 국정과제를 빠르게 추진 예정이다. 오 과장은 "현재 경제성평가 면제 기준은 생존을 위협하는 수준의 심각한 희귀질환에 국한돼 있다. 이를 생존을 위협하지 않더라도 삶의 질을 크게 저하시키는 질환으로 해당 범위를 확대하는 방안을 추진 중"이라고 밝혔다.그는 이어 "이를 위해선 심평원 및 건보공단에서 제시하고 있는 신약 협상 지침부터 경제성평가 관련 조항을 신설하는 등 관련 규정 손질이 필요하다"며 "규정이 개정된 이후 신청하는 의약품 품목부터는 건강보험 적용 속도가 빨라질 것"이라고 덧붙였다.  오 과장은 올해 3사분기 즉, 오는 9월부터 규정을 손질해 연말까지 재정비를 완료할 예정이다. 계획대로 추진할 경우 이르면 내년부터는 해당 의약품 건강보험 적용에 속도가 붙을 전망이다.경제성평가 특례제도는 항암제 및 희귀질환 신약 중 대체약제가 없으면서도 '생명과 직결된'이라는 필수조건이 붙어있어 제약사들에게는 넘기 힘든 장벽이었다. 지난 2015년도 첫 도입된 이후 2020년 기준을 확대했지만 여전히 제한적으로 운영해왔다.대체의약품이 없는 항암제와 중증·희귀난치질환 관련 신약에 대해서는 건강보험 등재과정을 단축하겠다는 것은 윤 정부의 공약 사항이자 중점 추진과제 중 하나. 오 과장은 이를 속도감 있게 추진할 예정이다.다만, 위험도 평가는 기존 기준을 적용할 방침이다. 또 희귀질환 신약이라도 모두 경제성평가를 면제받는 것은 아니다.그는 "(경제성평가 면제 대상이 되려면)식약처 허가 의약품이면서 사회적 요구도가 있고, 임상적으로도 문헌 등을 통해 효과를 입증할 수 있어야 할 것"이라며 "이 같은 기준을 만족하는 의약품을 검토 중으로 지금은 해당 의약품에 대해 말할 수있는 수준은 아니다"라고 선을 그었다.또한 그는 원샷치료제, 면역항암제 등 초고가 신약들은 위험분담제를 적용해 사전승인 조건도 내걸 수 있다고 봤다.문제는 제한된 건보재정. 오 과장은 그 대안으로 사후관리를 통해 약가를 줄일 수 있는 부분을 찾아 나갈 계획이다.그는 실거래가 조사, 처방 조제 절감 장려금제도 등 사후관리를 통해 기존 의약품 관련 비용을 절감하면 신약 등재에 따른 지출은 늘어나더라도 일정 수준으로 관리가 가능하다고 봤다.실제로 2020년 기준 약제비 지출은 20조원. 총 진료비 81조원의 24.5% 수준이다. 2021년도 통계를 보더라도 총 진료비 88조원에 약제비는 21조원으로 평균 24%를 유지하고 있다.그는 "최근 5년간 약제비 비중이 24% 전후를 유지하고 있다. 약제비가 1조원씩 늘어나는 배경에는 신약 등재도 있지만 고령화로 노인 환자 증가에 따른 만성질환 약제비도 있다"며 재정 부담을 털어놨다.과거 2012년 약제비 일괄 인하 조치 당시에는 약제비 비중이 전체 진료비의 28~29%에 달하는 수준까지 상승한 바. 당시와 같은 조치가 없도록 약제비 비율을 24%수준에서 유지할 수 있도록 할 예정이다.그는 이어 "기존 약제에 대한 사후관리 기전을 관리해 약제비 지출을 일정 수준에서 관리할 수 있도록 할 생각"이라고 거듭 강조했다. 

메디칼타임즈=이지현 기자이종성 의원오늘(12일) 초고가 신약 '졸겐스마'가 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 통과한 것에 대해 국회 보건복지위원회 이종성 의원(국민의힘)이 환영 입장을 밝혔다.이번에 졸겐스마 급여 적정성을 인정한 배경에는 윤석열 정부의 정책 철학이 깔려 있다는 게 이 의원의 설명이다.이 의원은 "졸겐스마와 같은 혁신적 신약에 대한 급여 확대를 주장해왔다"며 "특히 건보재정으로 많은 신약들을 감당하기 어렵다는 문제점을 해소하고자 「암기금법」을 대표발의해 건보재정의 건전성을 유지하고 환우들을 보호할 수 있는 새로운 방식을 제시한 바 있다"고 전했다.실제로 이 의원은 지난 2020년 9월 암 환자 사각지대 해소를 위한 정책 토론회를 개최했는가 하면 2021년 7월 환우들과 국회의원의 만남, 2022년 1월 국민의힘 이준석 당대표와 한국글로벌의약산업협회 보건의료정책 간담회 등을 진행했다. 최근에는 지난 2월 중증‧희귀질환 환우와의 동행 간담회 등을 진행한 바 있다.이와 함께 이 의원은 혁신적 신약임에도 고가라는 이유로 제대로 검토 및 등재를 하지 않았던 문 정부를 비판하기도 했다.건강보험심사평가원으로 제출받은 중증질환심의위원회 검토 의약품 등재 비율을 살펴보면 지난 2016년 95%에서 2020년 55.6%까지 떨어졌다는 게 그의 지적이다. ​이 의원은 "약이 있음에도 불구하고 고가라는 이유로 생명을 포기해야 하는 환우들이 많은 상황에서 이번의 약평위의 심의결과는 매우 의미가 크다"고 의미를 부여했다.이어 "국민의힘은 윤석열 정부와 함께 효과성이 검증된 많은 혁신적 신약들이 신속히 국민들에게 사용될 수 있도록 더욱 노력할 것"이라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=이지현 기자 주사 1회 접종에 1억원을 호가하는 초고가 주사제로 주목을 받았던 스핀라자가 급여화 이후 서울대병원 환자가 그 첫번째 혜택을 누렸다. 스핀라자 급여화 이후 서울대어린이병원에서 첫 투여했다. 서울대어린이병원 채종희 교수는 지난해 7월 척수성 근위축증으로 진단돼 운동 기능을 잃어가고 있던 24개월 된 김모 소아환자에게 지난 14일 '스핀라자'를 첫 투여했다고 밝혔다. 스핀라자는 바이오젠에서 척수성 근위축증의 세계 최초 치료제로 개발된 주사제로 해당 질병을 앓고 이는 환자에게 탁월한 효과를 보인다는 보고가 나와있다. 척수성 근위축증은 영유아 유전자 관련 신경근육계 질환 중 사망 원인 1위를 차지하는 희귀질환으로 1회 접종에 1억원이 넘을 정도로 초고가로 치료에 어려움이 컸다. 이를 정부가 건강보험에 적용해주면서 해당 질환을 앓는 환자들의 본인부담은 크게 낮아졌다. 척수성 근위축증은 척수 내 운동신경 세포가 퇴화돼 근육 위축과 근력 감소를 일으키는 질환으로 호흡과 음식 삼키기 등 기본적인 움직임조차 어려워 정상적인 생활이 불가능하고 영유아기에 발생하면 만 2세가 되기 전에 사망할 확률이 높다. 10만 명 중 1명의 유병률을 보이며 국내에는 약 150명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다. 다만, 유전적 원인이 잘 구명돼 있어 유전자 결손 검사를 거쳐 확진이 가능하다. 병원에 따르면 지금까지는 척수성 근위축증은 불편감 완화와 급식 튜브 장착, 호흡기 보조 등의 중재적 치료가 전부였다. 하지만 지난 2016년 최초이자 유일한 척수성 근위축증 치료제 '스핀라자'의 개발로 약물치료가 가능해졌다. 스핀라자는 우리나라를 비롯한 전 세계에서 총 260명의 환자에게 임상 연구한 결과 매우 뛰어난 운동 기능 향상과 높은 생존율을 보였다. 이에 대해 채종희 교수(소아청소년과 뇌신경센터)는 "효과가 뛰어난 치료제가 개발되어 희귀병 환자들에게 희망을 빛을 전달하게 됐다"며 "척수성 근위축증은 빨리 치료할수록 효과가 더욱 클 것으로 기대되므로 신생아 스크리닝 등을 포함한 조기 진단을 위한 제도가 중요하다"고 강조했다.

메디칼타임즈=이창진 기자 초고가 척수성 근위축증 신약 '스핀라자주'의 보험상한가 9235만원(1회)으로 급여 등재된다. 아울러 스핀라자도 급여관문을 통과했다. 보건복지부는 3일 심사평가원 서울사무소에서 열린 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)에서 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안을 심의 의결했다. 건강보험공단과 제약간 약가협상이 완료된 2개 약제, 약가협상 생략 3개 약제이다. 5q(5번 염색체 위치 돌연변이)로 발생하는 희귀질환인 척수성 근위축증 치료 주사제인 '스핀라자주'(성분명 뉴시너센나트륨, 사이넥스) 약가 상한금액이 9235만 9131원으로 확정됐다. 재발 또는 불응성 다발골수종 치료제인 '다잘렉스주'(성분명 다라투무맙, 한국얀센) 0.1g/5ml 39만 1653원, 0.4b/20ml 156만 6612원으로 의결됐다. 이 두 약제는 환급형과 총액제한형을 결합한 형태로 청구금액 일정비율 그리고 연간 예상 청구액 총액을 초과하면 초과분 일정비율을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 방식이다. 약가협상을 생략한 3개 의약품은 환자안전 조치 등을 전제로 조건부 의결했다. 당초 아고틴정 25밀리그램(성분명 아고멜라틴, 환인제약)은 591원, 파슬로덱스주(성분명 풀베스트란트, 한국아스트라제네카) 56만 7595원, 알룬브릭정30밀리그램(성분명 브리가티닙, 한국다케다제약) 2만 9709원, 알룬브릭정90밀리그램 6만 9322원, 알룬브릭정180밀리그램 10만 3984원 등이다. 복지부는 4월 8일부터 급여 적용할 예정이다. 지난주 발표된 제네릭 의약품 약가제도 개편방안은 보고됐다. 복지부는 2018년 발사르탄 사태에서 드러난 복제약 난립과 위탁 공동 생동성시험 허용, 저가 원료의약품 사용, 높은 복제약 가격 구조 등의 문제점 개선에 초점을 맞췄다. 식품의약품안전처의 '1(원 제조사)+3(위탁제조사)' 위탁생동 품목 허가 수 제한과 3년 후 위탁 생동제도 폐지 등도 반영했다. 개선방안은 제네릭 개발 노력에 따른 약가 차등으로 20개 내에서 건강보험 등재 순서와 상관없이 자체 생동성 시험 실시와 등록 원료의약품 사용 등 2개 기준 요건 충족 여붕 따라 가격을 산정했다. 2개 모두 만족하면 53.55%, 1개 만족은 45.52%(53.55%의 85%), 만족 요건 없으면 38.69%(45.52%의 85%)이며 20개 이후 최저가의 85%를 적용한다. 제네릭 의약품 약가 일괄인하에서 대폭 후퇴한 이번 개선안은 관련 규정 개정 후 올해 하반기 시행될 예정이다.

메디칼타임즈=문성호 기자바이오젠의 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy) 치료제 ‘스핀라자(성분명 뉴시너센)’가 진통 끝에 약가협상에 합의했다. 따라서 건강보험 최고 의결기구인 복지부 산하 건강보험정책심의위원회를 거쳐 이르면 4월 약제급여목록에 등재 될 것으로 전망된다. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것으로 기사와 직접적 연관이 없습니다. 16일 국민건강보험공단에 따르면, 지난 15일 바이오젠 측과의 약가협상을 진행한 끝에 최종 합의안을 도출한 것으로 확인됐다. 2017년 말 식품의약품안전처에 승인을 획득한 스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자 정보를 저해하는 기전의 주사제로 5번 염색체(5q) 돌연변이로, 생존운동신경원 단백질(SMN Protein)이 감소해 발생하는 척수성근위축증을 치료한다.  특히 스핀라자는 국내 허가 당시부터 초고가 이슈가 제기되면서 관련 업계의 큰 주목을 받기도 했다. 더구나 식약처 허가 후 바이오젠은 2018년 4월부터 심평원에 급여등재 신청의 문을 두드렸지만, 약제급여평가위원회 상정이 거듭 불발되면서 진통 끝에 지난해 11월이 돼서야 약평위에 상정된 바 있다. 하지만 약평위에서도 또 다시 재심의 판정을 받은 끝에 2018년도 마지막 약평위에서 급여적정성을 인정받아 건보공단이 약가협상을 진행한 것. 심평원 약평위 통과 후 약가협상을 진행하는 동안에도 건보공단과 제약사 간에 진통을 겪기도 했지만 결국 약가협상에 합의하면서 스핀라자는 최종 건정심 통과만을 남겨두면서 사실상 약제급여 등재 9부 능선을 넘을 수 있게 됐다. 한편, 스핀라자는 1바이알 당 12만5000달러(한화 약 1억4000만원)로 일본에서는 932만엔, 한화 9100만원 가량에 투약되고 있다. 척수성근위축증 진단 후 첫 1년은 6회, 다음년도부터는 3회씩 투여하는 스핀라자를 가격이 상대적으로 저렴한 일본에서 맞더라도 환자 1명당 첫해 5억 4000만원 이후 매년 2억 7000만원의 투약비용이 들어간다.