메디칼타임즈=이인복 기자실제로 신약 후보 물질을 받는 시험군이건 가짜약을 받는 대조군이건 관계없이 항암 신약 임상시험에 참여하는 것만으로 생존 확률이 올라간다는 연구 결과가 나왔다.시험군일 경우 약물의 혜택을 받을 수 있고 대조군의 경우도 위약효과(플라시보) 등의 영향으로 일정 부분 생존 확률이 올라간다는 것. 하지만 이같은 효과는 잘 짜여진 연구 일수록 떨어졌다.  신약 임상 참여시 일정 부분 생존 혜택을 받을 수 있다는 연구 결과가 나왔다.현지시각으로 21일 미국의사협회지(JAMA)에는 항암 신약 임상시험 참여가 생존에 미치는 영향에 대한 대규모 메타분석 연구 결과가 공개됐다(0.1001/jama.2024.6281).현재 전 세계적으로 다양한 항암 신약들이 개발되면서 이에 대한 무작위 대조 임상시험 등이 활발히 이뤄지고 있다.하지만 이러한 임상시험 참여가 실제 환자에게 도움이 되는지에 대해서는 여전히 학계에서도 의견이 갈리고 있는 것이 사실.일부 연구에서는 실제로 임상 효과(Trial effect)로 인해 혜택이 있다는 주장이 있는 반면 일각에서는 특별히 더 나을 것이 없다는 의견도 많기 때문이다.캐나다 맥길대학 레나타 이스칸데르(Renata Iskander) 교수가 이끄는 연구진이 이에 대한 체계적 검토 및 메타 분석에 들어간 배경도 여기에 있다.실제 임상시험 참여가 환자의 생존에 어떠한 영향을 미치는지 명확하게 확인하기 위해서다.이에 따라 연구진은 2000년 1월부터 2022년 8월까지 항암 신약에 대한 무작위 대조 임상시험 연구 39개를 체계적으로 분석해 환자의 생존 혜택을 살펴봤다.그 결과 일단 시험군이건 대조군인건 관계없이 모든 환자에게서 생존 혜택이 나타났다. 임상 시험에 참여한 것만으로 생존율이 32%나 증가했기 때문이다.연구진은 이러한 배경으로 임상시험에 참여하기 위해 평소보다 더 빈번하게 의료기관을 방문하게 되며 MRI나 CT 등 더 많은 모니터링을 받는 것을 주목했다.하지만 이러한 혜택은 살펴볼 필요가 있었다. 연구의 품질, 즉 설계부터 결론까지 얼마나 혼란의 요인이 없는가에 따라 일정 부분 확률이 달라졌기 때문이다.실제로 방법론과 결과론적으로 더 꼼꼼하게 짜여진 이른바 고품질 연구의 경우 이같은 생존 혜택이 6%까지 크게 줄어들었다.임상 시험 참여자수가 많고 인종과 나이, 동반 질환 등의 다른 요인들이 매우 골고루 분포돼 있으며 다른 요인들을 철저히 배제한 연구일수록 이러한 혜택이 없어졌다는 의미다.레나타 교수는 "이번 연구는 임상시험 참여가 일부 생존 혜택을 줄 수 있다는 것을 보여주지만 그에 못지 않은 의문점을 남겼다"며 "더 잘 짜여진 고품질 연구일수록 생존 혜택이 줄어든다는 것은 많은 숙제를 남기는 부분"이라고 설명했다.이어 그는 "결과적으로 임상시험 참여가 일정 부분 혜택을 기대할 수 있지만 기대만큼은 아니라는 것이 결론"이라며 "반대로 생각해보면 적어도 해가되지는 않는다는 결론도 낼 수 있다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=최선 기자PCSK9, ACL/AMPK, PPARα, ApoC-III, ANGPTL3, Apo(a), siRNA, 항체…이상지질혈증 치료제 시장이 빠르게 변하고 있다. 최근엔 가속도까지 붙었다.전통적인 케미컬 기반뿐 아니라 RNA, 항체 방식의 이상지질혈증 신약이 개발되면서 지질 수치를 얼마나 낮출 수 있냐는 문제가 이제는 '무엇을', '어떻게' 낮출 수 있냐는 물음으로까지 확장된 것.기존 약제로는 대응이 불가능했던 지단백(a)(Lp(a))를 타깃으로 한 신약후보물질이 임상2상에서 90%의 저감률을 보이면서 이상지질혈증 치료의 패러다임이 더 이상 얼마나 더 낮추냐(The lower, The better)에 고정되지 않을 것이라는 게 전문가들의 전망이다.강력한 효과는 물론 연 2회 투약으로 장기적인 LDL-콜레스테롤 수치를 낮추는 신약부터 경구형으로 피하주사 방식의 불편함을 개선한 약제까지 다양한 강점들을 내세운 각종 후보군들이 상용화 채비에 나서고 있는 만큼 향후 치료 여건이 크게 바뀔 수 있기 때문이다.미국 FDA가 스타틴 사용 여부에 상관없이 심장 마비나 심혈관질환 1차 예방약으로 비스타틴 계열 신약 벰페도익산을 승인한 것도 치료 패턴의 변화를 예고한 단면.각종 신약의 개발은 곧 임상 현장의 미충족 수요의 반영이다. 신약 후보 물질들이 연달아 임상 3상에서 합격점을 받으면서 상용화는 시간 문제라는 관측이 나오는 것도 기대감을 키우는 대목이다.신약 후보군들이 바꿀 이상지질혈증 치료의 미래는 어떻게 될까. 최성희 한국지질동맥경화학회 무임소이사(분당서울대병원 내분비대사내과)를 만나 이야기를 들었다.■"손쓰기 어려웠던 지단백(a), 해결 실마리 보여"지난달 6일부터 8일까지 애틀랜타에서 열린 미국심장학회 연례 과학세션(ACC.24)은 이상지질혈증 치료제 시장의 미래를 견인할 약제들의 각축장과 같았다.최성희 이사는 이상지질혈증 치료의 판도를 바꿀 게임 체인저가 많이 개발되고 있지만 국내 도입 불발 시 그림의 떡에 불과할 수 있다고 우려했다.중성지방 수치가 심하게 상승한 환자에서 플로자시란(Plozasiran)은 24주만에 중성지방 수치를 평균 74% 감소시켰으며, 올레자르센(Olezarsen)은 중성지방을 최대 53% 감소시켜 차세대 약제로 눈도장을 찍었다.그간 중성지방을 낮추기 위한 약제는 페노피브레이트 등 피브레이트(-fibrate) 계열이나 오메가3가 있었지만 임상적 효과가 충분하다고 말하긴 어려웠다.최성희 이사는 "이번 미국심장학회 과학세션에서 공개된 주요 임상 결과를 흥미롭게 지켜봤다"며 "LDL-C를 타깃으로 한 스타틴이나 중성지방을 낮추는 피브레이트 계열이 큰 축을 담당하고 있었지만 신약후보군들은 siRNA나 항체, RNA(ASO)으로 작용 기전이 다양화됐다"고 평했다.그는 "기존 약제들로는 손을 쓰지 못했던 지단백(a)는 심혈관질환의 독립적인 위험 요인으로 주로 유전적 요인으로 결정이 된다"며 "LDL-C를 잘 관리해도 이 수치가 높은 사람은 심혈관질환 고위험군에 속할 뿐더러 스타틴으로는 해결도 안 됐는데 이제는 상황이 바뀔 수 있다"고 강조했다.최 이사는 "페라카르센(Pelacarsen)은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 기전으로 Apo(a)의 발현 억제를 통해 지단백 생성을 감소시킨다"며 "임상 3상인 Lp(a) HORIZON이 진행돼 내년 결과가 나올 것으로 보이는데 2상에서 고무적인 결과가 나온 바 있어 기대가 크다"고 말했다.그는 "지단백(a)는 동맥경화증의 주요 위험인자로 꼽혔지만 PCSK9 억제제가 간접적으로나마 조금 수치를 낮춰줬고 별다른 옵션이 없어서 그 정도 선에서 만족해야 했다"며 "반면 최근의 후보물질들은 아예 직접적으로 지단백(a) 생성 억제를 목표로 하기 때문에 굉장히 기대감이 크다"고 강조했다.안전성도 강점으로 꼽힌다. 효과가 좋더라도 당뇨병 유발 부작용이 있는 스타틴을 당뇨병 고위험군에 쓰기 어려운 것처럼 강력한 효과에 안전성이 뒷받침돼야 활용성이 높기 때문이다.최성희 이사는 "앞서 언급한 약제는 상당히 안전해 지금까지의 임상 안전성 프로파일을 보면 주사부위 발적 정도의 부작용 외에는 큰 이상반응도 없다"며 "우리나라에서도 6월부터 릴리사가 진행하는 지단백(a) 타깃의 신약 임상이 시작되고 국내 교수들도 대거 참여하게 된다"고 밝혔다.■지질 70~80% 감소는 기본…"굉장한 게임 체인저"간세포 단백질 ApoC3는 중성지방 배출을 억제한다. 플로자시란과 올레자르센 모두 ApoC3를 타깃으로 해 간에서의 중성지방 및 기타 지방 제거를 원활하게 한다. 임상 3상에서 합격점을 받았고 이미 같은 기전으로 상용화된 약제가 있는만큼 주요 후보군들의 상용화는 시간 문제라는 평이다.최 이사는 "ApoC3를 타깃으로 하는 신약 볼라네솔센(Volanesorsen)은 이미 유럽에서 승인을 받아 사용되고 있다"며 "중성지방 수치가 1500~2000 이상인 고중성지방 혈증에서 효과를 나타내고 있어 해당 약제나 비슷한 방식의 약제가 국내에서도 도입될 것으로 본다"고 말했다.그는 "지질 관련 특정 유전자만 발현이 억제될 수 있도록 하는 약제는 유전자 단위에서 작동하기 때문에 효과가 강력하다"며 "기존 약제들은 지질의 50% 이상 감소는 힘들었지만 요즘 신약후보물질은 기본적으로 70~80%는 쉽게 떨어뜨리기 때문에 1000이 넘는 고중성지방이라도 수치를 200까지 떨어뜨릴 수 있어 말 그대로 굉장한 게임 체인저가 등장한 셈"이라고 강조했다.환자의 치료 성과는 약제의 효과뿐 아니라 환자의 복약순응도와 같은 치료 열의도 변수로 작용한다. 3개월을 넘어, 6개월, 아주 긴 경우엔 1년 한번 주사를 맞는 것으로 이상지질혈증을 치료할 수 있는 약제 역시 게임 체인저로 기대감을 모은다.최성희 이사는 "ACC.24에서 한달에 한번 투약하는 PCSK9 억제제 계열 레로달시베프(Lerodalcibep) 임상이 공개됐고, 52주차에 LDL-C 감소율은 56%로 이는 앞서 상용화된 레파타와 비슷하다"며 "레파타도 2주에 한번 또는 한달에 한번 투약이 가능하다"고 말했다.그는 "투약 기간뿐 아니라 주사제를 경구제로 바꾸는 등 편의성을 강조한 약제들이 계속 개발되는 것 또한 치료 환경의 변화를 예고하는 단면"이라며 "다만 가장 중요한 것은 아무리 게임 체인저라고 해도 국내 보험 체계 안에서 과연 도입될 수 있느냐 여부로, 그렇지 않다면 그림에 떡에 불과하다"고 지적했다.그는 "2020년 유럽에서 허가된 1년 2회 투약 방식의 이상지질혈증 신약 인클리시란은 2024년 현재 아직도 국내에 도입되지 않았다"며 "적절히 약가를 보상하는 방식으로 보상을 있어야 획기적인 약들이 지속 개발되고 도입될 수 있고, 그런 환경에서야 비로소 게임 체인저로서 의미가 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자지난해 미국심장학회가 꼽은 주요 과학 발전 목록에 포함된 연 2회 고혈압 주사 요법 신약 후보 물질 질레베시란(Zilebesiran)의 임상 2상 결과가 공개돼 학계의 화제를 모으고 있다.매일 투약해야 하는 경구용 치료제의 불편함을 개선한 질레베시란은 300mg 용량으로 위약 대비 최대 16.7mmHg의 24시간 평균 보행 수축기 혈압 감소 효과를 나타냈다.미국 시카고 의대 조지 바크리스 교수 등이 진행한 경증에서 중등도 고혈압에 대한 질레베시란 효과 임상 2상(KARDIA-1) 풀데이터가 국제학술지 JAMA에 16일 게재됐다(doi:10.1001/jama.2024.0728).질레베시란은 혈압 조절에 기여하는  호르몬인 안지오텐시노겐(AGT)을 표적으로 하는 RNA 간섭제다.주사 방식의 고혈압 치료제 질레베시란이 최장 6개월에 걸친 지속적인 효과로 차세대 고혈압 신약으로서의 관심을 불러 일으키고 있다.고혈압 환자의 최대 80%가 가이드라인에서 권장하는 혈압 목표치를 충족하지 못하는 것으로 추정된다.혈압 목표치를 충족하기 어려운 이유로는 주로 상용화된 항고혈압 약제가 경구 제형으로 매일 투약해야 한다는 점이 거론된다.특히 고령 인구의 경우 여러 약제를 복용하거나 약제별 복용 방법 및 시기가 다를 수 있다는 점은 복약순응도를 저하시키는 주요 원인으로 지목된다.경도~중등도 고혈압 환자를 대상으로 한 1상 연구에서 질레베시란은 단회 피하 투여 치료는 6개월간 혈청 안지오텐시노겐 및 24시간 보행 혈압의 용량 의존적 감소를 나타내 미국심장학회가 꼽은 2023년 주요 과학 발전 목록에 이름을 올리기도 했다.임상 2상은 경증~중등도 고혈압 환자를 대상으로 최적의 효과를 나타내는 용량과 투약 분기를 확인하기 위해 6개월 동안 4가지 피하 질레베시란 요법(6개월마다 1회 150, 300, 600mg 또는 3개월마다 1회 300mg) 또는 위약(3개월마다 1회)을 투약했다.약제의 효과는 24시간 평균 보행 SBP 기준선부터 3개월까지 최소 제곱 평균(LSM) 변화로 측정했다.질레베시란의 효과는 용량 의존적으로 높아지지 않고 300mg에서 최적의 효과를 나타냈다.377명의 환자를 질레베시란 투여군 302명, 위약 투여군 75명로 무작위 할당해 임상을 진행한 결과 3개월 후 기준선 대비 24시간 평균 보행 수축기 혈압 변화는 질레베시란 150mg을 6개월에 1회 투여한 경우 -7.3mmHg, 300mg에서 -10.0mmHg(3개월마다 투약 혹은 6개월마다 투약), 600mg에서 -8.9mmHg, 위약에서 6.8mmHg 증가였다.기준선에서 3개월까지 위약과 질레베시란 그룹의 SBP 제곱 평균 값(LSM) 차이는 6개월마다 1회 질레베시란 150mg을 투여한 경우 -7.3mmHg, 6개월마다 1회 혹은 3개월마다 1회 300mg을 투여한 경우 −10.0mmHg, 6개월마다 1회 600mg을 투여한 경우 -8.9mmHg였다.기준선에서 3개월까지 24시간 평균 보행 수축기 혈압 역시 질레베시란 300mg 3개월 혹은 6개월마다 1회 투약한 그룹에서 -16.7mmHg를 기록해 300mg의 효과가 가장 컸다.심각하지 않은 약물 관련 이상반응은 질레베시란 치료 환자의 16.9%에서 발생했으며, 주로 주사 부위 반응과 경미한 고칼륨혈증에 국한됐다.조지 바크리스 교수는 "경도에서 중등도 고혈압 성인을 대상으로 한 임상을 통해 질레베시란의 지속적인 혈압 감소 효과를 확인했다"며 "수축기와 이완기 혈압 차이는 전체 임상 일주기에 걸쳐 유지됐고 주간 혈압, 야간 혈압 및 사무실 혈압은 일관되게 낮았다"고 밝혔다.이어 "단회 투여와 관련된 혈압 감소는 특히 300mg 및 600mg 투여량에서 6개월까지 지속됐고 이는 안지오텐시노겐 감소를 입증하는 약력학 데이터와 일치한다"며 "이상반응은 대부분 경미하고 일시적이었기 때문에 투여 중단이 필요하지 않았으며 심각한 고칼륨혈증은 나타나지 않았다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=허성규 기자대웅제약(대표 전승호·이창재)은 신약개발에 즉각 활용할 수 있는 주요 화합물 8억 종의 분자 모델을 전처리를 거쳐 자체 데이터베이스화하고, 이를 재료로 신약 후보물질을 발굴해내는(Drug Discovery) 독자적 'AI 신약개발 시스템'까지 구축했다고 19일 밝혔다.이를 통해 향후 전임상, 임상, 시판 등 신약개발(Drug Development) 전주기로 AI 활용을 확대할 계획이다.대웅제약 연구원이 AI 신약개발 시스템으로 통해 신약 후보 화합물질을 탐색하고 있다.(사진제공: 대웅제약)대웅제약은 이 같은 DB와 신약개발 시스템을 결합해 비만과 당뇨, 항암제 분야에서 주목할 만한 연구 성과를 내고 있다고 설명했다.예컨대 비만과 당뇨질환 치료제 개발을 위해 자체 AI 시스템으로 두 가지 표적 단백질에 동시에 작용하는 '활성물질'을 발굴하고 최적화 단계에 돌입시키는데 단 두 달이 걸렸다. 대웅제약은 "연구원들이 1년 넘게 고민하던 난제를 AI를 통해 해결한 사례"라고 전했다.또한 AI 시스템을 활용해 암세포 억제 효능을 보이는 활성물질을 발굴하고, 최적화를 통해 특허까지 가능한 '선도물질'을 확보하는데 단 6개월이 걸렸는데, 기존 방식으로 진행했을 경우 최소 1~2년 소요될 프로젝트였다는 게 대웅제약의 입장이다.고비용, 저효율이라는 신약개발의 난제를 해결하고자 지난 2년간 'AI 신약개발 시스템' 구축에 몰입한 결과가 가시화되고 있는 것이다.이를 두고 박준석 신약Discovery센터장은 "신약 후보물질의 세계는 우주와 같은데 AI가 신약개발의 대항해 시대를 열었다고 해도 과언이 아니다"라며, "AI로 미지의 영역을 개척해나간다면 굉장히 많은 신약 후보물질과 우수한 신약을 더 빠르게 개발해 인류 건강에 지대한 공헌을 할 것이다"라고 평가했다.AI 신약개발을 위한 방대한 데이터베이스를 구축한 후 대웅제약은 신약 후보물질 탐색의 첫 단계에 적용할 수 있는 'AIVS'(AI based Virtual Screening) 툴을 개발했다. 이 툴은 AI가 표적 단백질 대상으로 '활성물질'을 발굴하는 시스템으로 3D 모델링을 기반으로 다양하게 탐색할 수 있고, 동일한 화학적 특성을 지니면서 특허가 가능한 새 활성물질을 생성형 AI로 빠르게 찾을 수 있다.이러한 데이터베이스와 툴을 기반으로 지난해 AI 신약개발 시스템 '데이지'(DAISY, Daewoong AI System)를 사내에 오픈했다. 이 시스템은 일종의 웹 기반 'AI 신약개발 포털'로서 대웅제약 연구원들은 데이지에 접속해 신규 화합물질을 발굴하고 약물성까지 빠르게 예측할 수 있다. 이른바 ADMET 연구까지 AI로 가능한 것이다.ADMET는 Absorption, Distribution, Metabolism, Excretion, Toxicity의 앞 글자를 따온 것으로 화합물질의 흡수, 분포, 대사, 배설, 독성 등 약물성을 파악하는 연구 단계다. 신약개발 초기에서 매우 중요한 단계로 이 연구가 제대로 이뤄지지 않으면 임상에서 실패하기 십상이다.대웅제약 연구원들은 AI 신약후보 탐색 툴 'AIVS'를 사용하면서 불과 몇 달 만에 가시적인 성과들을 내고 있다. 비만과 당뇨, 항암제 분야의 성과 외에 단백질 분해제 개발에서도 의미 있는 성과를 도출하고 있고, 항체 설계와 안정성 평가를 동시에 진행해 연구자들의 시행착오를 획기적으로 줄이고 있다. AI를 활용한 후보물질 발굴과 설계를 통해 신약개발의 '시간'을 단축해가고 있는 것이다.박 센터장은 "인간을 대체하는 기술로 AI를 바라보면 오산이다. 미지의 영역을 개척하는 인간의 동반자와 같다"라며 "딥러닝 AI가 '데이터'를 쌓으며 학습하고 성장하듯이 연구자도 함께 '인사이트'를 높이며 함께 동반성장해 나갈 때 비로소 신약개발 성공에 한 걸음 다가설 수 있다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자와이바이오로직스는 이뮨온시아와 이중항체 신약 후보물질 개발을 위한 공동 연구 계약을 체결했다고 30 일 밝혔다. 단 타깃 및 적응증 등 구체적인 내용은 공개하지 않았다. 와이바이오로직스와 이뮨온시아가 항암제 공동 개발을 위한 협약을 체결했다.이번 공동연구를 통해 양사는 신규 면역관문 타깃 이중항체를 제작해 고형암 종양미세환경 내 면역세포의 활성을 크게 증진할 수 있는 신약 파이프라인을 개발할 계획이다. 일부 암 환자에서 PD-(L)1 항체가 T 세포의 활성을 촉진해 극적인 항암 효능을 나타내기도 하지만, 여전히 많은 고형암 환자는 종양미세환경 내 면역세포의 활성이 크게 떨어져 있고, T 세포의 침투도 낮아 PD-(L)1 항체에 반응하지 않는다. 이 때문에 종양 내 면역세포의 활성을 증진할 수 있는 치료제에 대한 미충족 수요가 여전히 매우 높다. 양사는 이중항체의 개발을 통해 이러한 미충족 수요를 개선하여 PD-(L)1 항체가 불응하는 고형암에서 획기적인 치료 효과 개선을 이루고자 한다. 이뮨온시아는 면역항암제 전문 신약 개발 기업이다. 임상 단계인 PD-L1 항체 ‘IMC001’과 CD47 항체 ‘IMC-002’, 비임상 단계 이중항체 ‘IMC-201’, ‘IMC-202’ 등 여러 파이프라인을 보유하고 있다. 이뮨온시아의 주요 파이프라인인 IMC-001 은 NK/T 세포 림프종 환자를 대상으로 현재 임상 2 상을 진행 중이며, 작년 국제림프종학회(ICML 2023)에서 우수한 중간결과를 발표했다. 이뮨온시아 관계자는 "항체신약 연구개발에 높은 전문성을 보유한 양사의 협력을 통해 좋은 결과가 나올 것을 기대한다"며 "미충족 수요가 여전히 높은 항암제 시장에 새로운 치료옵션이 될 우수한 물질을 개발하겠다"고 말했다. 와이바이오로직스 관계자는 "이번 공동연구 계약을 통해 항체 신약 개발 기업 간의 시너지를 기대하고 있다"며 "경쟁 우위를 갖는 신약 후보 물질을 내놓을 수 있도록 하겠다"고 말했다

메디칼타임즈=허성규 기자국내 제약업계에서 AI를 활용한 신약개발에 대한 관심과 투자가 점차 확대되고 있다.AI(인공지능)에 대한 활용이 코로나19 이후 의료·제약분야에서 더욱 관심을 받으면서 이에 대한 업계의 준비 역시 확대되는 모습이다.실제로 AI를 활용한 신약개발에 대한 관심이 커지는 만큼 협회 차원의 변화는 물론, 정부 차원에서도 이에 대한 지원이 이어지고 있기 때문이다.16일 한국제약바이오협회는 기존에 운영하던 AI신약개발지원센터를 확대 개편해 AI신약융합연구원을 설립했다고 밝혔다.AI 신약 융합연구 촉진을 통한 제약바이오산업의 혁신 생태계 조성과 글로벌 경쟁력 제고를 목적으로 설립됐으며 AI 신약개발 과제 발굴·기획·집행 사업, 전문인력 양성 교육 홍보 사업, AI 신약개발 포럼 및 경진대회 등을 전개할 계획이다.초대 원장에는 강원대 김화종 교수가, 부원장에는 카이스트 김우연 교수가 선임됐으며, 연구사업본부 아래 융합연구팀과 교육운영팀으로 구성, 운영될 방침이다.이같은 제약협회의 변화는 AI활용에 대한 국내 제약업계의 관심이 더욱 커지고 있기 때문이다.제약바이오협회는 이미 2019년 AI신약개발지원센터를 설립한데 이어 222년 AI신약개발자문위원회, 2023년 AI신약개발전문위원회를 발족하는 등 AI 신약개발 혁신 생태계 조성을 위한 노력을 이어왔다.현재 국내 제약업계에서는 AI를 통한 후보물질 탐구 등의 신약개발에 대한 활용은 물론 임상시험에서의 접목 등이 이어지고 있다.이미 대웅제약을 비롯해 유한양행, GC녹십자, JW중외제약, 보령, 일동제약, HK이노엔 등 다양한 기업들이 이미 AI를 활용하기 위한 협약 및 투자 등을 진행해왔다.특히 지난해부터는 관련 기업들이 오픈이노베이션에 AI를 활용하는 방안에 대해 집중한다는 점을 밝히기도 했다.이같은 흐름은 현재까지 이어지는 상황으로 지난해 말에는 GC셀이 루닛과 AI를 활용해 신약 후보 물질 'AB-201'을 연구하기 위한 계약을 체결하고, 후향적 연구를 진행하기로 했다.지난 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 동아에스티는 조합화학, 합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목하여 xRNA를 개발하는 이스라엘 일레븐 테라퓨틱스와 협력해 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행키로 했고, 셀트리온 역시 향후 전략으로 인공지능(AI)을 활용한 신약개발에도 나서겠다고 밝히기도 했다.한편 이처럼 AI에 대한 관심도가 늘어나는 만큼 정부 역시 이에 대한 투자를 이어가고 있다.우선 정부의 R&D사업으로 보건복지부와 과학기술정보통신부가 공동으로 추진하는 AI기반 신약개발 플랫폼 사업인 K-멜로디 프로젝트 등도 진행 중이다.이는 오는 4월 시행 예정인 국내 제약사들이 참여한 ‘연합학습 기반 신약개발 가속화 프로젝트’로 AI와 빅데이터 신약개발 생태계를 조성하기 위해 마련된 사업이다.또한 식약처에서는 지난해 출범한 의약품심사소통단에 AI, 머신러닝, 딥러닝 등 ICT(Information and Communication Technology) 기술 도입으로 의료제품 개발의 패러다임이 전환됨에 따라 기술력이 확보된 의료제품 개발을 지원하고, 효율적인 규제과학 결과를 도출하기 위해 올해 '인공지능(AI) 활용 신약개발 지원' 소분과를 신설키로 했다.해당 소분과에서는 △AI 활용 개발단계별 분야 및 규제 가능 범위 검토·제안을 위한 비전 보고서(Discussion paper) 마련, △디지털 바이오마커를 이용한 평가변수 검토 및 질환별 임상시험 고려사항 마련 등을 추진할 예정이다.이처럼 제약업계는 물론 정부기관 등에서도 AI에 대한 관심이 높아지는 만큼 실제 제약사들의 성과에 관심이 주목되는 상황이다.이와 관련해 제약업계 관계자는 "이미 많은 기업들이 투자나 개발을 진행 중이지만 아직 본격적인 성과가 나오기까지는 시간이 걸릴 것으로 보인다"면서도 "다만 신약개발에 AI를 활용할 경우 시간은 물론 비용이 절감되는 효과가 있는 만큼 업계 차원의 관심은 더욱 더 커질 것"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 대기업도 글로벌 트렌드로 부상한 항체-약물 접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) 신약 개발에 도전에 나서고 있다.전문 바이오사 투자를 통한 방법으로 역량을 확대한 것이다.오리온이 레고켐바이오의 최대 주주로 올라서며 ADC 신약 개발 의지를 다지고 있다.오리온은 지난 15일 공시를 통해 총 5487억원을 투자해 레고켐바이오 지분 25.73%(936만3,283주)를 확보하고 최대주주가 된다고 밝혔다.구체적으로 오리온은 제3자 배정 유상증자에 참여해 5만 9000원에 796만 3283주를 배정받고, 구주는 창업자 김용주 대표이사와 박세진 사장으로부터 기준가 5만 6186원에 140만주를 매입해 총 936만 3283주를 확보함으로써 전체 지분의 25% 이상을 갖는 최대주주가 된다. 대금 납입 예정일은 오는 3월 29일 이다.인수 절차가 마무리되면 오리온은 레고켐바이오를 계열사로 편입하며, 기존 경영진 및 운영 시스템은 변함없이 유지한다.이 가운데 오리온은 이미 바이오 사업에 진출해, 중국에서는 산동루캉하오리요우가 대장암 체외진단 임상을 진행 중이며, 900억원 규모의 결핵백신 공장 준공을 앞두고 있다. 또한, 한국에서는 하이센스바이오와 협력해 치과 치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 난치성 치과질환 치료제 개발을 위한 임상 2상에 들어가 있다.이번 레고켐바이오 지분인수로 글로벌 빅파마들이 가장 주목하고 있는 ADC 항암 치료제 시장에도 한 발을 내딛게 되었으며, 지속 성장을 위한 사업 포트폴리오 확대와 신사업인 바이오 분야의 경쟁력 강화에 박차를 가하게 됐다. ADC 신약 개발 기업인 레고켐바이오는 최근 글로벌 제약사인 얀센과 2.2조원의 기술이전 협약을 맺고 업계의 주목을 받았다. 2015년부터 현재까지 기술 이전 계약은 총 13건으로 기술이전료만 8조 7000억원에 이른다.레고켐바이오는 독자 연구개발한 차세대 ADC기술을 기반으로 신약을 개발하고 있으며, 전 세계에서 가장 많은 파이프라인을 구축하고 있다. 특히 ADC 분야에서 총 4개의 파이프라인이 임상단계에 진입해 있으며, 향후 5년 내 추가로 임상 단계의 파이프라인 5개 확보가 목표다. 개발 중인 신약 후보 중 3상에 진입한 LCB14는 상업화를 눈 앞에 두고 있다.오리온 측은 이 같은 레고켐바이오 투자를 두고서 세계적인 흐름임을 강조했다.최근 '화이자'가 ADC개발 전문기업인 '시젠'을 약 56조에 인수하고 '애브비'도 '이뮤노젠'을 13조에 인수하면서 ADC기술을 보유한 바이오 기업들이 모두 M&A 시장에서 급부상 하고 있다.오리온 관계자는 "고령화 사회에 진입하면서 암치료제 시장은 급성장하고 있으며 표적항암과 면역항암 이후 내성과 부작용을 최소화한 차세대 암 치료제로 ADC 기술이 가장 화두가 되고 있다"며 "레고켐바이오 지분인수로 글로벌 빅파마들이 가장 주목하고 있는 ADC 항암 치료제 시장에도 한 발을 내딛게 됐다"고 강조했다.

메디칼타임즈=허성규 기자셀트리온 2공장셀트리온은 6일 항체 발굴 및 개발 전문 업체 싸이런 테라퓨틱스(Cyron Therapeutics, 이하 싸이런)와 이중항체 및 삼중항체(이하 다중항체) 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 밝혔다.이번 계약을 통해 양사의 연구개발 역량을 발휘, 다중항체 기반의 항암신약 개발에 박차를 가할 방침이다.이번 계약으로 셀트리온은 싸이런에 표적 항체 클론을 제공하고, 싸이런이 자체 보유한 CD3 표적 T-세포 연결항체(T-cell Engager, 이하 TCE) 플랫폼을 활용해 다중항체 약물 개발 연구를 양사 공동으로 진행할 계획이다.TCE 다중항체는 T-세포를 통해 암세포를 효과적으로 공격해 뛰어난 항암 효과를 유도하는 치료제로, 특히 최근 혈액암 분야에서 치료 효능이 입증되고 있어 전세계에 걸쳐 빠른 속도로 연구 개발이 진행되고 있다.글로벌 시장 전망에 따르면, 현재 약 70조원 에 이르는 전세계 혈액암 치료제 시장 규모는 신규 모달리티 약물 진입으로 연평균 8% 이상 성장해 2028년에는 약 100조원까지 이를 전망이다.양사는 의학적 미충족 수요와 높은 시장성을 고려해 혈액암 뿐 아니라 고형암까지 타깃을 넓혀 다중항체 치료제를 공동 개발하고 환자들의 치료 접근성을 높일 계획이다.향후 공동 연구 결과에 따라 후속 개발을 진행할 예정이며, 계약 규모는 개별 프로그램 당 개발 마일스톤 금액 최대 105억원과 상업화 이후 판매 마일스톤 금액 최대 3,200억원 등 총 1조 1,580억원에 이른다는 설명이다.또한 상호 라이선스인 옵션권 행사 조항에 의거해, 공동 연구에서 발굴한 다중항체를 셀트리온이 사용할 경우 기술료를 싸이런에 지급하고 독점적 권리를 가지게 되며, 반대로 싸이런이 독점적으로 사용할 경우 셀트리온이 기술료를 지급받게 된다.셀트리온은 이번 계약을 통해 미래 신규 파이프라인을 확보하고 항암 분야에서 경쟁력을 한층 강화한다는 계획이다.특히 항암제 자체 개발과 외부 제품의 라이선스인을 활용한 투트랙 전략으로 파이프라인을 빠르게 확보, 기존 항체치료제에 항암제 제품군을 더해 전체 제품 포트폴리오를 강화한다는 방침이다.아울러 셀트리온은 지난해 9월 미국 바이오테크와 HER2 양성 고형암 표적 이중항체 치료제 개발을 목표로 공동개발 계약을 체결하는 등 다중항체는 물론, 항체의약품 신약, 항체-약물접합체(ADC) 치료제, 항암바이러스 플랫폼 기술 확보를 위해 국내외 다양한 기업들과 협업하고 있다.셀트리온 관계자는 "셀트리온은 바이오시밀러를 넘어서 신약으로 도약하는 진정한 글로벌 빅파마로 도약하기 위해 신약 후보 물질 발굴에 적극 나서고 있다"며, "자체 보유한 항체 개발 플랫폼 기술 및 의약품 개발 역량을 바탕으로 유망 바이오테크와 협력해 신약 개발에 총력을 다할 것"이라고 말했다.한편, 셀트리온은 합병 이후 원가경쟁력 강화와 매출 확대를 통해 수익이 개선될 것으로 보고, 통합된 그룹의 자원을 신약 및 신규 모달리티 개발에 지속 투자할 계획이다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 이수민 삼진제약 연구센터장, 고준수 아론티어 대표이사삼진제약은 국내 인공 지능 신약개발 플랫폼 기업 '아론티어'와 'AI 기반 면역 항암제 신약개발 공동연구'에 대한 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.이번 협약을 통해 삼진제약은 약물 타겟을 '아론티어'에 제안하게 되며, '아론티어'는 자사의 혁신신약 개발 플랫폼 'AD3' 기술을 적용, 개발 가능성 높은 후보물질을 신속히 확보해 나갈 계획이다. 이후, '아론티어'가 후보물질을 발굴하면 삼진제약이 이를 검증하고 최적화하여 상용화에 필요한 절차들을 진행하게 된다. 그리고 도출된 신약 후보 물질에 대한 지적재산권은 양사가 공동으로 소유하고, 삼진제약은 상용화에 필요한 '실시권'을 독점적으로 보유하게 된다.삼진제약 이수민 연구센터장은 "삼진제약과 아론티어는 과학기술정보통신부가 추진하는 인공지능 활용 혁신신약 발굴 사업의 주관 연구기관으로 각각 선정된 바 있고, 현재 관련 사업을 활발히 이끌어 나가고 있다. 이번 협약을 통해 양사의 고도화된 기술을 활용하여 시장 내 미충족 수요를 극복할 차세대 면역 항암제를 개발할 것이며, AI 기반 혁신 신약개발 생태계를 조성하는데 기여하도록 노력하겠다"고 밝혔다.아론티어 고준수 대표이사는 "이번 계약을 통해 아론티어의 AI 혁신신약개발 플랫폼이 삼진제약의 면역 항암제 신약개발에 기여할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다"며 "양사의 협력을 통해 혁신적인 면역 항암 신약을 개발하여 난치성 암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2023)가 오는 20일(현지시각)부터 24일까지 5일간의 일정으로 개막한다.스페인 마드리드에서 개최되는 이번 학술대회는 국내 제약사가 개발한 치료제의 임상 결과가 주요 메인 세션에 자리하면서 국내 임상현장과 제약업계의 이목을 집중시키고 있다. 동시에 다이이찌산쿄, 암젠, 얀센, MSD 등 글로벌 제약사들도 그동안 갈고 닦아온 최신 임상 데이터를 들고 세계 최대 학술 잔치에 참여한다.  오는 20일 스페인에서 개막하는 유럽종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2023)에서는 글로벌 제약사에 더해 국내 제약사가 관여한 주요 연구결과가 발표될 예정이다.특히 현지시간으로 지난 16일 ESMO 2023 개최를 앞두고 초록을 공개하며 향후 공개될 구체적인 세부 데이터에 이목이 쏠리고 있다.올해 ESMO 핵심은 폐암…세부 데이터 관심 집중이번 ESMO 2023에서 가장 관심이 쏠리는 임상 연구는 단연 EGFR 변이 비소세포폐암 1차 치료제로서 유한양행 렉라자(레이저티닙)와 얀센 리브리반트(아미반타맙) 병용요법의 유효성을 평가하는 'MARIPOSA 임상 3상' 결과다.앞서 지난 달 말 얀센은 병용요법이 1차 평가변수로 설정한 무진행생존기간(PFS)에서 경쟁 약인 아스트라제네카 타그리소(오시머티닙) 대비 임상적 유용성을 보였다는 탑 라인 결과를 발표한 바 있다.현지시간 23일 오후 5시에 연세암병원 조병철 교수(종양내과)가 세부 데이터를 직접 발표할 예정이다. 국내 임상현장은 물론이거니와 제약업계에서는 지난달 세계폐암학회서 공개된 FLAURA2 연구(타그리소와 항암화학요법)와 세부데이터를 비교할 수 있다는 점에서 궁금증이 증폭되고 있다.참고로 FLAURA2 연구에서 1차 평가지표(Primary endpoint)로 활용된 연구자(Investigator) 평가에서 타그리소-항암화학요법 병용의 PFS는 25.5개월로 단독요법(16.7개월) 단독요법 대비 PFS 중앙값을 8.8개월 연장했다.이번에 공개되는 MARIPOSA 연구의 세부 데이터 결과에 따라 표준 치료요법으로 평가되는 타그리소와 어떤 경쟁관계를 구축할지 주목된다. 아울러 MARIPOSA 연구에 앞서 같은 날 다이이찌산쿄와 아스트라제네카는 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸) 후발주자로 개발 중인 다토포타맙 데룩스테칸의 임상 결과를 소개한다. 글로벌 제약사로 꼽히는 두 기업은 TROP-2 단백질 표적 기전으로 데룩스테칸(DXd) 약물을 결합한 ADC 항암제 다토포타맙 데룩스테칸(Dato-Dxd)을 개발 중이다.TROPION-LUNG01 임상3상 연구에서는 이전에 치료받은 진행성/전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 진행한 다토포타맙과 도세탁셀 비교 결과를 공개할 예정이다. 또한 TROPION-BREAST01 임상 3상 결과도 공개된다. 이는 이전에 치료받은 수술 불가능하거나 전이성 호르몬 수용체 양성인 HR+/HER2- 유방암 환자에서 다토포타맙과 기존 항암화학요법을 1대1로 비교한 연구다.여기에 로슈가 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 폐암 치료제 알레센자(알렉티닙)의 적응증 확대를 위한 임상 3상 세부데이터도 공개될 것으로 보인다. 앞서 로슈는 알레센자와 백금 기반 항암화학요법을 비교 평가하는 임상 3상 ALINA 시험의 중간 분석에서 1차 평가변수를 충족했다고 밝힌 바 있다.이에 따라 ESMO 2023에서 완전 절제술을 받은 1B기~3A기 ALK 양성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 보조요법에서의 알레센자의 세부 데이터가 공개될 예정이다.아울러 암젠 루마크라스(소토라십)도 이번 ESMO 2023에서 주목하는 약물이다. 루마크라스는 전 세계 최초 비소세포폐암 KRAS 12GC 표적치료제로 미국식품의약국(FDA) 승인을 이끌어 낸 약물이다.이번에 공개되는 CodeBreak300 임상3상은 루마크라스와 벡티빅스(파니투무맙) 병용을 통해 전이성 대장암에서도 유효성을 확인한 결과다.지난해 암젠이 공개한 CodeBreak101 임상 결과에 따르면, 루마크라스+벡티빅스 병용요법은 객관적반응률(ORR) 30%를 달성했다. 이번에 공개되는 임상3상에서도 유효성이 입증된다면 치료제가 부족한 전이성 대장암 환자에게 큰 도움이 될 전망이다.국제학회 단골손님 K-바이오 '성과' 창출할까'글로벌 제약사뿐만 아니라 최근 국내 제약‧바이오 기업들도 그동안 쌓아 온 임상결과를 가지고 ESMO 2023에 출사표를 던졌다. 얀센과 짝을 이룬 유한양행을 필두로 한미약품, HLB, 보로노이 등 11개 국내기업이 단독 및 해외 기업과 공동으로 연구 중인 신약 후보 물질의 임상 결과를 발표할 예정이다.유한양행은 얀센과 협력한 MARIPOSA 연구와 함께 뇌전이 환자를 상대로 한 렉라자 하위분석에서의 안전성 및 유효성 데이터 세부 데이터를 공개한다.  이전 치료경험이 없는 EGFR 양성 진행성 비소세포폐암 환자에서 렉라자와 1세대 EGFR 표적치료제인 게피티닙(이레사)를 비교한 LASER301 연구의 뇌전이 환자 대상 하위분석 결과다.아울러 한미약품은 선택적 RAF 돌연변이 억제제인 벨바라페닙과 MEK 억제제 로슈 '코텔릭(코비메티닙)' 병용요법의 국내 임상1b상 세부 데이터를 23일 공개할 예정이다.  또한 HLB는 리보세라닙의 위암 임상 결과가 21일 공개된다. 리보세라닙은 종양 내 신생혈관 형성에 관여하는 혈관내피세포성장인자수용체2(VEGFR2) 억제제 계열 경구용 표적항암제다. 아울러 HLB 중국 파트너사인 항서제약은 국소적으로 진행된 절제 가능한 위 또는 위식도-접합부 선암종에 대한 리보세라닙+캄렐리주맙+항암화학요법 3중 병용 임상3상(DRAGON IV)의 첫 번째 중간 분석 결과를 발표할 예정이다. 캄렐리주맙의 경우 CG인바이츠가 판권을 보유하고 있다.이 밖에 티움바이오는 면역항암제 후보물질인 'TU2218'의 고형암 환자 대상 임상 1a상 결과를 발표하며, 루닛은 인공지능(AI) 바이오마커(생체지표) '루닛 스코프'를 활용한 연구 초록 9편을 발표한다. 메드팩토는 전이성 대장암에서 '백토서팁' 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)의 병용요법 임상 2상 중간 데이터를 공개한다. 보로노이·신라젠·에이비엘바이오·지아이이노베이션 등도 ESMO에서 임상 결과를 각각 공개한다.

메디칼타임즈=문성호 기자대웅제약은 지난 27일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 '한·미 디지털·바이오헬스 비즈니스 포럼'에서 미국 생명공학 투자 회사 애디텀 바이오(Aditum Bio)의 자회사 비탈리 바이오(Vitalli Bio)와 자사 자가면역질환 신약 후보물질 DWP213388의 글로벌 기술수출 계약을 맺었다고 28일 밝혔다.좌측부터 임인택 보건복지부 보건의료정책실장, 전승호 대웅제약 대표이사, 마크 피쉬먼 애디텀 바이오 공동 설립자, 차순도 보건산업진흥원장이번 계약으로 대웅제약은 애디텀 바이오 자회사 비탈리 바이오에 DWP213388의 글로벌 개발 및 상업화에 대한 권리를 이전한다. 한국을 포함한 일부 아시아 지역은 계약에서 제외된다. 이번 기술수출 계약으로 임상 1상 단계의 신약 후보물질인 DWP213388을 기술 이전하는 것으로, 로열티 수익을 제외한 계약 규모는 선급금 1100만 달러(약 147억원)를 포함한 4억 7700만 달러(약 6391억원)이다. DWP213388 이외도 대웅제약이 개발 중인 신약 후보 물질 2개의 기술이전이 계약 옵션으로 포함돼 있다대웅제약이 개발 중인 DWP213388은 B세포, T세포 등 면역세포의 활성화에 관여하는 표적 단백질인 브루톤 티로신 키나아제(Bruton's Tyrosine Kinase, BTK)와 인터루킨-2-유도성 T-세포 키나아제 (Interleukin-2-inducible T-cell Kinase, ITK)를 선택적으로 이중 억제하는 기전의 경구용 자가면역 치료제이다. B세포와 T세포 둘 중 하나만 저해하는 기존 치료제와 달리, DWP213388은 BTK와 ITK 이중 표적을 저해할 수 있는 계열 내 최초(first-in-class) 신약이다. 지난 8월에는 미국식품의약국(FDA)로부터 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받은 바 있다. 또한 난치성 자가면역질환인 류마티스관절염(RA) 등 다양한 자가면역질환 동물모델에서 기존 약물 대비 우월한 치료 효능을 확인한 상태이다.애디텀 바이오는 노바티스(Novartis) 글로벌 CEO를 역임한 조 지메네스(Joe Jimenez)와 노바티스 생명의학연구소(Novartis Institute of Biomedical Research, NIBR) 창립자로서 재직 기간 동안 90개 약물에 대해 120건 이상의 임상시험을 진행한 미국 하버드대학교 의과대학 교수 출신 마크 피쉬먼(Mark Fishman)이 공동 설립한 투자형 임상개발 사업화 전문 회사이다. 전승호 대웅제약 대표는 "이번 계약으로 DWP213388의 우수성은 물론, 대웅제약이 가진 신약 개발 기술력을 또 다시 입증해 기쁘게 생각한다"며 "대웅제약은 앞으로도 글로벌 제약 시장에서 인정받는 혁신 신약을 꾸준히 선보이겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자크리스탈지노믹스는 췌장암 신약 후보 '아이발티노스타트'가 미국 특허를 획득했다고 29일 밝혔다.특허명은 '알킬카바모일 나프탈렌일옥시 옥테노일 하이드록시아마이드 또는 그 유도체의 약학적 으로 허용 가능한 염 및 그 제조방법'이다.​이번 염특허는 항암제 '아이발티노스타트'에 대해 약효 및 유효량 등의 특성을 유지하면서 수분에 대한 안정성을 개선시켜 상업화 생산을 가능케 한 특허이다.염특허 등록은 효과에 대한 기재를 명확하게 해야 하며, 이를 입증하는 시험 데이터가 가장 중요하다. 아이발티노스타트는 이러한 조건을 모두 충족한 것이다.항암제 아이발티노스타트에 대해 독점적인 권리를 유지하면서 추가적으로 신규 염을 도입해 원료 자체의 안정성과 생산성을 향상시켰다는데 의의를 들 수 있으며, 다른 회사들이 같은 염으로 제조하는 것을 막게 된다.이 뿐만 아니라 미국에서 기존의 주사제형 이외에 환자의 복용 순응도를 향상시킬 수 있는 경구제형을 포함하여 다각도로 개발이 가능하게 된다.​크리스탈지노믹스 관계자는 "세계 최대 시장인 미국 특허 등록을 통해 아이발티노스타트 췌장암 임상 개발에 따른 실시권 기술수출의 가능성을 높이겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자AI 기반 혁신 신약 개발 전문 기업 파로스아이바이오(Pharos iBio)는 코스닥 상장 예비심사를 통과했다고 17일 밝혔다. 상장 주관사는 한국투자증권이다.파로스아이바이오 CI파로스아이바이오는 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse)를 활용해 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오 기업이다.대표 파이프라인으로 재발 및 난치성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 후보물질인 PHI-101이 인공지능 플랫폼을 활용한 신약 후보 물질이 국내 최초로 임상 시험에 진입한 상태다.PHI-101은 국내와 호주에서 글로벌 임상 1b상을 진행 중이고, 재발성 난소암(OC) 치료제로 국내 임상 1상 단계에 있다. 이밖에 항암제 치료물질인 PHI-201(pan-KRAS 저해제), PHI-501(악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암) 등의 파이프라인을 갖췄다.케미버스는 파로스아이바이오가 직접 개발한 AI 플랫폼이다. 약 2억 3천만 건의 빅데이터와 타깃 질환의 최적 표적단백질 및 최적 화합물의 자체 분석 및 발굴이 가능한 각종 인공지능 모듈을 갖췄다.빅데이터와 인공지능에 기반한 딥러닝(deep learning) 알고리즘을 이용해 후보물질의 약효 예측을 통한 신규 타깃 및 적응증 확장 분석 역량을 확보한 플랫폼이다.파로스아이바이오는 이 같은 기술력과 연구개발 성과를 토대로 지난해 5월 NICE평가정보와 기술보증기금으로부터 코스닥 기술특례 상장을 위한 기술성 평가를 통과했고, 8월 예비 심사를 청구했다. 회사는 제반 사항을 준비해 금융위원회에 증권신고서를 제출하고 상반기 코스닥 시장에 진입하는 것을 목표로 하고 있다.파로스아이바이오 윤정혁 대표는 "상장으로 조달한 자금은 치료 옵션 확대가 절실한 희귀질환 치료제 연구개발과 임상 역량을 확보하는 데 사용해 지속 가능한 바이오 기업으로 거듭날 예정"이라며 "희귀질환 치료제를 비롯해 혁신 신약 상용화를 통해 국내 바이오텍의 성과 증진에 기여할 것"이라고 밝혔다. 

메디칼타임즈=문성호 기자온코닉테라퓨틱스가 개발 중인 위식도 역류질환 치료 신약이 중국 제약사에 기술수출됐다.온코닉테라퓨틱스는 중국 상장 제약사인 리브존파마슈티컬그룹(이하 리브존)과 위식도 역류질환 치료제 '자스타프라잔(Zastaprazan, JP-1366)'의 개발 및 상업화에 대해 총 1억 2750만달러(한화 약 1600억원) 규모의 기술수출 계약을 체결했다고 10일 밝혔다.이번 기술수출에 따라 온코닉은 반환의무가 없는 계약금 1500만달러(약 200억원)를 우선 지급받게 된다. 이와 함께 개발과 허가, 상업화 단계별 마일스톤으로 최대 1억 1250만 달러(약 1450억원)의 기술료를 받을 수 있게 됐다. 계약금 및 마일스톤 단계별 금액의 수취 후 반환의무는 없으며, 상업화 이후 매출에 따른 로열티를 추가로 지급받게 된다.리브존은 연구개발부터 제조 및 판매에 이르는 종합 제약기업이다. 2021년 기준 중국 내 매출액 18억 8000만 달러(약 2.4조원)를 기록했으며 위식도 역류질환 분야에서 연간 4억 5000만 달러(약 6000억원) 이상의 매출을 올리고 있다. 현재 중국 선전 및 홍콩 증권거래소 두 곳에 동시 상장돼 있다.이번 계약에 따라 리브존은 중국은 물론, 대만, 홍콩, 마카오에서 '자스타프라잔'의 개발 및 허가, 생산 및 출시 후 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 된다.'자스타프라잔'은 기존 위식도 역류질환 등 소화성 궤양용제 시장에서 기존 PPI(프로톤펌프저해제)를 대체할 것으로 기대되는 차세대 P-CAB(칼륨 경쟁적 위산분비 억제제) 계열 신약 후보 약물이다.P-CAB 제제는 PPI 약물과 달리 위산에 의해 활성화될 필요없이 직접 칼륨 이온과 결합한다. 프로톤펌프와 칼륨 이온 결합을 방해해 위산이 분비되는 것을 차단하는 기전이다. 식사 여부와 무관하게 복용이 가능하고 기존 치료제 대비 약효 지속시간이 길어 의료진과 환자 모두에게서 선호도가 높다.김존 온코닉 대표는 "이번 기술수출을 통해 ‘자스타프라잔’의 글로벌 신약으로의 가능성을 확인할 수 있게 돼 매우 기쁘다. 특히 중국 내 위식도 역류질환 치료제 시장의 강자인 리브존과의 협력이라 더욱 의미가 크다"며 "양사의 협력을 통해 중국 시장 상용화를 앞당겨 관련 질환으로 고통받는 많은 환자들에게 새로운 치료기회가 제공될 수 있기를 기대한다"고 말했다.탕양강(Yanggang Tang) 리브존 대표는 "온코닉과의 이번 파트너십은 각자의 강점을 최대한 활용하고 중화권 지역에서 자스타프라잔의 개발 및 상업화를 공동으로 가속화할 것"이라며 "리브존은 수년 동안 혁신적인 위장약 개발에 전념해 왔으며 이번 협력으로 리브존의 위장관 파이프라인이 더욱 강화될 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자일동제약그룹의 신약 개발 전문 회사 아이디언스는 자사의 베나다파립(venadaparib, 개발코드명 IDX-1197)과 관련한 비임상 연구 결과가 '분자암 치료법(Molecular Cancer Therapeutics)' 최신호에 게재됐다고 7일 밝혔다.'분자암 치료법(Molecular Cancer Therapeutics)'은 미국 암 연구학회(AACR)가 발간하는 항암제 중개연구 분야의 학술 저널이다.특히 이번 베나다파립 연구 논문은 신약 물질의 혁신성과 잠재성 등을 고려, 편집자들로부터 주목할 논문으로 선정되며 해당 저널의 하이라이트 섹션을 장식했다고 회사 측은 설명했다.베나다파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase) 저해 기전을 가진 경구용 표적 항암제 신약 후보 물질이다.저널의 하이라이트 섹션에서, 베나다파립은 차세대 PARP 저해제로서 우수한 항암 효과를 나타냈으며, 독성 연구에서 큰 부작용이나 유해한 영향이 나타나지 않았다고 소개됐다.연구 논문에 따르면, 올라파립(olaparib) 등 1세대 PARP 저해제와 비교해 항암 효과가 우수했으며, BRCA(breast cancer susceptibility gene) 변이가 있는 암에 선택적으로 효능을 발휘했다.또한, 난소암, 유방암, 췌장암 등을 모델로 한 생체 내(in vivo) 시험에서 올라파립에 비해 상대적으로 낮은 용량에서도 더 강력한 항암 효과를 보였다.베나타파립은 암세포에 대해 선택적으로 독성을 나타내므로 기존의 1세대 PARP 저해제에 비해 혈액학적 측면에서 안전성을 획기적으로 개선, 다양한 항암제와의 병용 요법을 통한 사용 범위 및 적응증 확대 등 잠재성을 기대할 수 있는 차세대 PARP 저해제라고 회사 측은 설명했다.아이디언스는 지난 2019년 일동제약그룹의 지주회사인 일동홀딩스의 신약 개발 자회사로 출범, 베나다파립을 비롯한 항암제 신약 후보 물질에 대한 임상 개발을 추진 중이다.베나다파립의 경우 실제 환자를 대상으로 국내에서 베나다파립 단일 요법 임상 1b/2상, 한국과 미국, 중국에서 위암 병용 요법 관련 임상 1b상 등을 진행하고 있다.