항PD-1 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)가 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암에서 단독요법 치료 효과를 확인했다.

한국MSD는 이 같은 내용이 담긴 ‘KEYNOTE-057’ 2상 임상 연구 상세 결과가 란셋 온콜로지(LANCET Oncology)에 게재됐다고 22일 밝혔다

KEYNOTE-057 연구는 키트루다가 해당 암종에서 20여년 만에 첫 번째 면역항암제로 허가받는 근거가 됐다.

KEYNOTE-057 연구는 방광절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응, 고위험 비근침습성 방광암 환자 96명을 대상으로 키트루다 단독요법의 치료 효과를 평가했다.

연구에 참여한 환자는 키트루다를 매 3주마다 200mg 정맥투여 받았으며, 약물 투여는 질병이 진행되거나 허용 불가한 독성의 발생 전까지, 혹은 질병 진행이 없는 경우 최대 24개월까지 진행됐다.

중앙값 36.4개월을 추적 관찰한 결과 키트루다는 3개월 차에 환자 39명에서 완전관해를 보이며 1차 평가변수인 완전관해율(CR rate) 41%를 기록했다.

완전관해 반응지속기간 중앙값은 16.2개월(이었다. 완전관해 환자 중 18명(46%)은 최소 12개월 이상 치료 효과가 지속됐다. 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상 반응은 13%의 환자에게서 발생했다. 저나트륨혈증(3%)과 관절통(2%)이 가장 흔하게 나타났다.

한국MSD는 "방광을 보존하면서 치료를 이어나갈 수 있는 치료 옵션으로써 키트루다 효과를 확인할 수 있는 의미 있는 결과"라며 "비근침성 방광암 표준 치료로는 경요도 방광종양절제술 후 BCG 방광 내 주입법이 사용된다"고 설명했다.

다만, 이 같은 치료는 높은 초기 반응률에도 최대 50% 환자가 재발하거나 BCG에 반응하지 않는 것으로 나타났으며, 이 경우 근치적 방광절제술을 고려해야 한다.

근치적 방광절제술은 수술 이후 인공방광이나 소변주머니를 통해 소변을 배출해야 하는 등 환자 삶의 질이 떨어질 수 있다.

근치적 방광절제술이 적합하지 않거나 환자가 거부하는 경우 키트루다 허가 전까지는 다른 효과적인 치료 대안이 없는 실정이었다.

한국MSD 항암제사업부 김성필 전무는 “키트루다는 근치적 방광절제술 이외에 다른 치료법이 없었던 고위험 비근침습성 방광암 환자를 위한 새로운 치료법으로 방광을 절제하지 않고 치료를 이어나갈 수 있는 길을 열었다“고 전했다.

한편, 키트루다는 작년 1월 미국FDA로부터 방광절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암에서의 치료제로 허가 받았다. 국내에서는 같은 해 8월 허가 받았다.